Randomizowane badanie porównujące busulfan + melfalan 140 mg/m2 z melfalanem 200 mg/m2 jako schemat przygotowania autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych w szpiczaku mnogim

Grupy badawcze:

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, zostaniesz losowo przydzielony (jak w przypadku rzutu monetą) do 1 z 2 grup badawczych.

• Grupa 1 otrzyma melfalan i busulfan.
• Grupa 2 otrzyma melfalan.

Obie grupy otrzymają przeszczep komórek macierzystych.

Administracja badanego leku:

Jeśli należysz do grupy 1, najpierw otrzymasz dodatkową „testową” dawkę busulfanu podawanego dożylnie, aby sprawdzić, jak zmienia się poziom we krwi w czasie. Informacje te zostaną wykorzystane do podjęcia decyzji o kolejnej dawce potrzebnej do osiągnięcia docelowego stężenia busulfanu we krwi. Krew (około 1 łyżeczki za każdym razem) zostanie pobrana do 11 razy w ciągu następnych 11 godzin po dawce testowej i pierwszym leczeniu dużą dawką busulfanu.

Linia blokująca heparynę zostanie umieszczona w żyle, aby zmniejszyć liczbę wkłuć igieł potrzebnych do tych losowań.

Tę próbną dawkę busulfanu można podać pacjentowi ambulatoryjnie przed przyjęciem do szpitala lub zostaniesz przyjęty w dniu -10 (10 dni przed przeszczepieniem) i otrzymasz dawkę testową w dniu -9. Jeśli wykonanie tych badań poziomu krwi nie jest możliwe z przyczyn technicznych lub harmonogramu, pacjent otrzyma standardową, ustaloną (niezmienną) dawkę busulfanu.

Osiem (8) lub 10 dni przed przeszczepem zostaniesz przyjęty do szpitala i otrzymasz dożylnie płyny nawadniające.

W dniach -7, -6, -5 i -4 będziesz otrzymywać busulfan dożylnie przez 3 godziny. Pacjent będzie otrzymywał melfalan w dniach -2 i -1 dożylnie przez 30 minut. Przeszczep komórek macierzystych otrzymasz za pośrednictwem CVC w dniu 0.

Jeśli jesteś w grupie 2, możesz zostać przyjęty do szpitala na 3 dni przed przeszczepem. Płyny nawadniające otrzymasz drogą żyły. Dwa (2) dni przed przeszczepem pacjent będzie otrzymywał melfalan dożylnie przez 30 minut. Nie otrzymasz melfalanu na dzień przed przeszczepem.

Przeszczep komórek macierzystych:

Dzień, w którym otrzymasz przeszczep komórek macierzystych, nazywany jest dniem 0. Komórki macierzyste zostaną podane dożylnie przez CVC. Komórki przemieszczą się do szpiku kostnego, gdzie po kilku tygodniach mają zacząć wytwarzać zdrowe, nowe krwinki. Podpiszesz osobną zgodę na pobranie Twoich komórek macierzystych.

Począwszy od 5 dni po przeszczepie, będziesz otrzymywać filgrastym (G-CSF) przez igłę podskórną 1 raz dziennie, aż poziom krwinek powróci do normy. Filgrastym ma wspomagać wzrost białych krwinek.

Po przeszczepie będziesz przebywać w szpitalu przez około 2-4 tygodnie.

Kwestionariusz:

Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza jakości życia przed rozpoczęciem przyjmowania badanych leków, a następnie raz w tygodniu w 1., 2. i 4. tygodniu po przeszczepie komórek macierzystych. Wypełnienie ankiety zajmie około 15 minut.

Wizyty kontrolne:

Około 3 miesiące po przeszczepie będziesz mieć aspirację szpiku kostnego i biopsję, aby sprawdzić stan choroby. Aby pobrać aspirację szpiku kostnego i biopsję, obszar biodra jest znieczulony środkiem znieczulającym, a niewielka ilość szpiku kostnego i kości jest pobierana przez dużą igłę.

Co 3 miesiące w ciągu pierwszego roku po przeszczepie pobierana będzie krew (około 1-2 łyżek stołowych) w celu sprawdzenia odpowiedzi immunologicznej i stanu choroby.

Około 1 rok po przeszczepie, jeśli lekarz uzna to za konieczne, zostanie wykonane badanie kości.

Długość studiów:

Jeden (1) rok po przeszczepie Twój udział w tym badaniu dobiegnie końca.

Jeśli wystąpią nie do zniesienia skutki uboczne chemioterapii lub pojawią się oznaki choroby po przeszczepie, zostaniesz usunięty z badania. Jeśli po otrzymaniu chemioterapii masz nie do zniesienia skutki uboczne, nadal będziesz mieć przeszczep. Jeśli zostaniesz wcześniej przerwany w nauce, nadal możesz potrzebować powrotu na rutynowe wizyty kontrolne po przeszczepie, jeśli lekarz transplantolog zdecyduje, że jest to konieczne.

To jest badanie eksperymentalne. Busulfan i melfalan są dostępne w handlu i zatwierdzone przez FDA do leczenia szpiczaka. Stosowanie samego melfalanu przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych uważa się za postępowanie standardowe. Stosowanie busulfanu z melfalanem ma charakter eksperymentalny.

W badaniu weźmie udział do 205 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do MD Anderson.