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Uno studio randomizzato per confrontare busulfan + melfalan 140 mg/m2 con melfalan 200 mg/m2 come regime preparatorio per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche per il mieloma multiplo

7 aprile 2020 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center

L'obiettivo di questo studio di ricerca clinica è confrontare Busulfex (busulfan) con o senza Alkeran (melfalan) per scoprire quale terapia in studio potrebbe essere migliore per aiutare a controllare il MM nei pazienti che riceveranno un trapianto autologo di cellule staminali. Sarà inoltre studiata la sicurezza di questa terapia di combinazione.

Melfalan e busulfan sono progettati per danneggiare il DNA (materiale genetico) delle cellule, che può causare la morte delle cellule tumorali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gruppi di studio:

Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, verrai assegnato in modo casuale (come nel lancio di una moneta) a 1 dei 2 gruppi di studio.

  • Il gruppo 1 riceverà melfalan e busulfan.
  • Il gruppo 2 riceverà melfalan.

Entrambi i gruppi avranno un trapianto di cellule staminali.

Amministrazione del farmaco in studio:

Se sei nel Gruppo 1, riceverai prima un'ulteriore dose "test" di basso livello di busulfan somministrata per via endovenosa per controllare come i tuoi livelli ematici cambiano nel tempo. Queste informazioni saranno utilizzate per decidere la dose successiva necessaria per raggiungere un livello ematico target di busulfan. Il sangue (circa 1 cucchiaino ogni volta) verrà prelevato fino a 11 volte durante le successive 11 ore dopo la dose di prova e il primo trattamento con busulfano ad alte dosi.

Una linea di blocco dell'eparina verrà inserita in una vena per ridurre il numero di punture d'ago necessarie per questi prelievi.

Questa dose di prova di busulfan può essere somministrata in regime ambulatoriale prima del ricovero in ospedale, oppure sarai ricoverato il giorno -10 (10 giorni prima del trapianto) e riceverai la dose di prova il giorno -9. Se non è possibile eseguire questi test del livello del sangue per motivi tecnici o di programmazione, riceverà la dose standard fissa (immutabile) di busulfan.

Otto (8) o 10 giorni prima del trapianto, verrai ricoverato in ospedale e ti verranno somministrati fluidi idratanti per via endovenosa.

Nei giorni -7, -6, -5 e -4, riceverai busulfan in vena per 3 ore. Riceverai melfalan nei giorni -2 e -1 per vena nell'arco di 30 minuti. Riceverai il trapianto di cellule staminali attraverso il CVC il giorno 0.

Se sei nel gruppo 2, potresti essere ricoverato in ospedale 3 giorni prima del trapianto. Riceverai fluidi di idratazione per vena. Due (2) giorni prima del trapianto, riceverai melfalan in vena per oltre 30 minuti. Non riceverai melfalan il giorno prima del trapianto.

Trapianto di cellule staminali:

Il giorno in cui ricevi il trapianto di cellule staminali è chiamato Giorno 0. Le cellule staminali verranno somministrate per via endovenosa attraverso il CVC. Le cellule viaggeranno fino al midollo osseo dove sono progettate per iniziare a produrre nuove cellule del sangue sane dopo diverse settimane. Firmerai un consenso separato per la raccolta delle tue cellule staminali.

A partire da 5 giorni dopo il trapianto, riceverai filgrastim (G-CSF) attraverso un ago sotto la pelle 1 volta al giorno fino a quando i livelli delle cellule del sangue non torneranno alla normalità. Filgrastim è progettato per favorire la crescita dei globuli bianchi.

Sarai in ospedale dopo il trapianto per circa 2-4 settimane.

Questionario:

Ti verrà chiesto di completare un questionario sulla qualità della vita prima di iniziare i farmaci in studio e poi una volta alla settimana durante le settimane 1, 2 e 4 dopo il trapianto di cellule staminali. La compilazione del questionario richiederà circa 15 minuti.

Visite di follow-up:

Circa 3 mesi dopo il trapianto, verrà eseguita un'aspirazione del midollo osseo e una biopsia per verificare lo stato della malattia. Per raccogliere un'aspirazione del midollo osseo e una biopsia, un'area dell'anca viene intorpidita con anestetico e una piccola quantità di midollo osseo e osso viene prelevata attraverso un grosso ago.

Ogni 3 mesi durante il primo anno dopo il trapianto, verrà prelevato sangue (circa 1-2 cucchiai) per controllare la risposta immunitaria e lo stato della malattia.

Circa 1 anno dopo il trapianto, se il medico lo ritiene necessario, verrà eseguita una scintigrafia ossea.

Durata dello studio:

Un (1) anno dopo il trapianto, la sua partecipazione a questo studio terminerà.

Se si verificano effetti collaterali intollerabili della chemioterapia o vi sono segni di malattia dopo il trapianto, verrai escluso dallo studio. Se hai effetti collaterali intollerabili dopo aver ricevuto la chemioterapia, allora avrai comunque il trapianto. Se sei stato interrotto dallo studio in anticipo, potresti comunque dover tornare per le visite di follow-up post-trapianto di routine, se il medico del trapianto decide che è necessario.

Questo è uno studio investigativo. Busulfan e melfalan sono disponibili in commercio e approvati dalla FDA per il trattamento del mieloma. L'uso del solo melfalan prima di un trapianto autologo di cellule staminali è considerato uno standard di cura. L'uso di busulfan con melfalan è sperimentale.

Fino a 205 pazienti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti a MD Anderson.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

205

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con mieloma multiplo in remissione completa (CR), remissione parziale (PR) o remissione parziale molto buona (VGPR) o malattia sintomatica stabile (nessuna evidenza di progressione) compresi i pazienti con MM a catena leggera rilevato nel siero dalla catena leggera libera saggio.
  2. Pazienti con mieloma multiplo non secretorio [assenza di una proteina monoclonale (proteina M) nel siero misurata mediante elettroforesi (SPEP) e immunofissazione (SIFE) e assenza di proteina di Bence Jones nelle urine (UPEP) definita mediante l'uso dell'elettroforesi convenzionale e tecniche di immunofissazione (UIFE)] ma con malattia misurabile su studi di imaging come MRI, TAC o PET.
  3. Che hanno ricevuto almeno due cicli di terapia sistemica iniziale e sono tra 2 e 12 mesi dalla prima dose. La terapia di mobilizzazione non è considerata terapia iniziale.
  4. 70 anni di età o meno.
  5. Punteggio delle prestazioni Karnofsky 70% o superiore.
  6. Funzione cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo > 40% entro 3 mesi dalla registrazione.
  7. Funzionalità epatica: bilirubina < 2 volte il limite superiore della norma e ALT e AST < 2,5 volte il limite superiore della norma.
  8. Funzionalità renale: clearance della creatinina >/= 40 ml/min, stimata o calcolata.
  9. Funzione polmonare: DLCO, FEV1, FVC >/= 50% del valore previsto (corretto per l'emoglobina) entro 3 mesi dalla registrazione
  10. Modulo di consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con infezioni batteriche, virali o fungine non controllate (attualmente in trattamento con farmaci e progressione dei sintomi clinici).
  2. Pazienti sieropositivi per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  3. Pazienti con anamnesi di infarto del miocardio nei 6 mesi precedenti l'arruolamento o con insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association (NYHA), angina non controllata, aritmie ventricolari gravi non controllate o evidenza elettrocardiografica di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione attiva.
  4. Pazienti che partecipano a un nuovo protocollo farmacologico sperimentale entro 14 giorni prima dell'arruolamento.
  5. Pazienti di sesso femminile in gravidanza (b-HCG positiva) o in allattamento.
  6. Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe.
  7. Pregresso trapianto d'organo che richiede terapia immunosoppressiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Busulfano + Melfalan
Dose di prova di busulfan (32 mg/m^2) il giorno -9, quindi 130 mg/m^2 per via endovenosa (IV) nei giorni -7, -6, -5 e -4 + Melfalan 70 mg/m² EV nei giorni -2 e -1. Trapianto di cellule staminali (SCT) Giorno 0.
Droga: Busulfano
Dose di prova (32 mg/m^2) il giorno -9, quindi 130 mg/m^2 per vena o dose aggiustata nei giorni -7, -6, -5 e -4.
Altri nomi:
  • Busulfex
  • Myleran
Droga: Melfalan
70 mg/m2 per vena in 30 minuti minuti nei giorni -2 e -1.
Altri nomi:
  • Alkeran
Altro: Questionario
Questionario sulla qualità della vita (QOL) prima di iniziare i farmaci in studio e poi una volta ogni 4 settimane dopo il trapianto di cellule staminali, impiegando circa 15 minuti per il completamento.
Altri nomi:
  • Indagine
Droga: G-CSF
Circa 5 mcg/kg/die per via sottocutanea a partire dal giorno +5.
Altri nomi:
  • Filgrastim
  • NeupogenTM
Procedura: Trapianto di cellule staminali
Infusione di cellule staminali il giorno 0.
Altri nomi:
  • ABMT
  • trapianto autologo di midollo osseo
  • Cellule progenitrici del sangue periferico
  • PBPC
SPERIMENTALE: Melfalan
Melfalan ad alto dosaggio 200 mg/m2/die EV in 30 minuti il ​​giorno -2. SCT Giorno 0.
Altro: Questionario
Questionario sulla qualità della vita (QOL) prima di iniziare i farmaci in studio e poi una volta ogni 4 settimane dopo il trapianto di cellule staminali, impiegando circa 15 minuti per il completamento.
Altri nomi:
  • Indagine
Droga: G-CSF
Circa 5 mcg/kg/die per via sottocutanea a partire dal giorno +5.
Altri nomi:
  • Filgrastim
  • NeupogenTM
Procedura: Trapianto di cellule staminali
Infusione di cellule staminali il giorno 0.
Altri nomi:
  • ABMT
  • trapianto autologo di midollo osseo
  • Cellule progenitrici del sangue periferico
  • PBPC
Droga: Melfalan ad alto dosaggio
200 mg/m2 per vena in 30 minuti il ​​giorno -2.
Altri nomi:
  • Alkeran

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il trapianto
Partecipanti che sono ancora vivi e senza mieloma multiplo 3 anni dopo il trapianto di cellule staminali.
3 anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta completa (CR)
Lasso di tempo: Valutato a 90 giorni dal trapianto.
Risposta completa (CR), valutata a 90 giorni dal trapianto, definita come (i) immunofissazione negativa della proteina del mieloma multiplo (MM) nelle urine e nel siero, (ii) scomparsa di eventuali plasmocitomi dei tessuti molli e (iii) meno del 5% plasmacellule MM nel midollo osseo. Criteri di risposta uniformi dell'International Myeloma Working Group.
Valutato a 90 giorni dal trapianto.
Mortalità correlata al trattamento (TRM) tra 2 bracci.
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trattamento
100 giorni dopo il trattamento
Numero di partecipanti con tossicità di grado 3-4.
Lasso di tempo: Al giorno 90 post SCT (trapianto di cellule staminali)
Al giorno 90 post SCT (trapianto di cellule staminali)
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: Dal momento dell'ASCT a 3 anni
Dal momento dell'ASCT a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Collaboratori

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

30 settembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

10 marzo 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

10 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2011

Primo Inserito (STIMA)

10 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

21 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2010-0071
  • NCI-2011-02760 (REGISTRO: NCI CTRP)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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