Un ensayo aleatorizado para comparar busulfán + melfalán 140 mg/m2 con melfalán 200 mg/m2 como régimen preparatorio para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para el mieloma múltiple

Grupos de estudio:

Si se determina que reúne los requisitos para participar en este estudio, se le asignará al azar (como si se lanzara una moneda al aire) a 1 de 2 grupos de estudio.

• El grupo 1 recibirá melfalán y busulfán.
• El grupo 2 recibirá melfalán.

Ambos grupos tendrán un trasplante de células madre.

Administración de Medicamentos del Estudio:

Si está en el Grupo 1, primero recibirá una dosis adicional de "prueba" de bajo nivel de busulfán administrada por vía intravenosa para verificar cómo cambian sus niveles en sangre con el tiempo. Esta información se utilizará para decidir la próxima dosis que se necesita para alcanzar el nivel objetivo de busulfán en la sangre. Se extraerá sangre (alrededor de 1 cucharadita cada vez) hasta 11 veces durante las próximas 11 horas después de la dosis de prueba y el primer tratamiento con busulfán de dosis alta.

Se colocará una línea de bloqueo de heparina en una vena para reducir la cantidad de pinchazos necesarios para estas extracciones.

Esta dosis de prueba de busulfán se puede administrar como paciente ambulatorio antes de que lo admitan en el hospital, o lo ingresarán el Día -10 (10 días antes de su trasplante) y recibirá la dosis de prueba el Día -9. Si no es posible realizar estas pruebas de nivel en sangre por razones técnicas o de programación, recibirá la dosis estándar fija (invariable) de busulfán.

Ocho (8) o 10 días antes del trasplante, lo internarán en el hospital y le administrarán líquidos de hidratación por vía intravenosa.

Los días -7, -6, -5 y -4, recibirá busulfán por vía intravenosa durante 3 horas. Recibirá melfalán los días -2 y -1 por vía intravenosa durante 30 minutos. Recibirá el trasplante de células madre a través del CVC el día 0.

Si está en el Grupo 2, puede ser admitido en el hospital 3 días antes del trasplante. Recibirá líquidos de hidratación por vía intravenosa. Dos (2) días antes del trasplante, recibirá melfalán por vía intravenosa durante 30 minutos. No recibirá melfalán el día anterior al trasplante.

Trasplante de células madre:

El día en que recibe el trasplante de células madre se llama Día 0. Las células madre se administrarán por vía intravenosa a través del CVC. Las células viajarán a su médula ósea donde están diseñadas para comenzar a producir células sanguíneas nuevas y saludables después de varias semanas. Firmará un consentimiento por separado para la recolección de sus células madre.

A partir de los 5 días posteriores al trasplante, recibirá filgrastim (G-CSF) a través de una aguja debajo de la piel 1 vez al día hasta que sus niveles de células sanguíneas vuelvan a la normalidad. Filgrastim está diseñado para ayudar con el crecimiento de glóbulos blancos.

Permanecerá en el hospital después del trasplante durante aproximadamente 2 a 4 semanas.

Cuestionario:

Se le pedirá que complete un cuestionario de calidad de vida antes de comenzar con los medicamentos del estudio y luego una vez por semana durante las semanas 1, 2 y 4 después del trasplante de células madre. Completar el cuestionario le llevará unos 15 minutos.

Visitas de seguimiento:

Aproximadamente 3 meses después del trasplante, se le realizará una aspiración de médula ósea y una biopsia para verificar el estado de la enfermedad. Para recolectar una aspiración y biopsia de médula ósea, se adormece un área de la cadera con anestesia y se extrae una pequeña cantidad de médula ósea y hueso a través de una aguja grande.

Cada 3 meses durante el primer año después del trasplante, se le extraerá sangre (alrededor de 1 a 2 cucharadas) para verificar su respuesta inmunológica y el estado de la enfermedad.

Aproximadamente 1 año después del trasplante, se le realizará una gammagrafía ósea si el médico cree que es necesaria.

Duración de los estudios:

Un (1) año después del trasplante, su participación en este estudio habrá terminado.

Si se producen efectos secundarios intolerables de la quimioterapia o si hay signos de enfermedad después del trasplante, se lo retirará del estudio. Si tiene efectos secundarios intolerables después de recibir quimioterapia, aún tendrá el trasplante. Si lo retiran del estudio antes de tiempo, es posible que aún deba regresar para las visitas de seguimiento de rutina posteriores al trasplante, si su médico de trasplante decide que es necesario.

Este es un estudio de investigación. El busulfán y el melfalán están disponibles comercialmente y están aprobados por la FDA para el tratamiento del mieloma. El uso de melfalán solo antes de un trasplante autólogo de células madre se considera estándar de atención. El uso de busulfán con melfalán está en fase de investigación.

En este estudio participarán hasta 205 pacientes. Todos estarán inscritos en MD Anderson.