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Étude d'extension d'efficacité et d'innocuité à long terme du BMN 110 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

19 juillet 2021 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude d'extension multicentrique et multinationale pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Cette étude d'extension de phase 3 évaluera l'efficacité et l'innocuité à long terme du BMN 110 2,0 mg/kg/semaine et/ou du BMN 110 2,0 mg/kg/une semaine sur deux chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension multicentrique et multinationale visant à évaluer 2 schémas posologiques de traitement BMN 110 chez des patients atteints de MPS IVA qui ont terminé MOR-004.

Les évaluations de la dernière visite d'étude pour MOR-004 constitueront la référence pour cette étude. La première dose de médicament à l'étude de ce protocole aura lieu la semaine 0 de MOR-005, qui est la même que la dernière visite (semaine 24) de MOR-004. Initialement, l'étude sera en double aveugle avec des patients précédemment randomisés pour BMN 110 dans MOR-004 restant sur leur schéma posologique BMN 110 attribué (dosage qw ou qow). Les patients sous placebo MOR-004 seront re-randomisés (ratio 1:1) dans l'un des 2 groupes de schéma posologique BMN 110 : 2,0 mg/kg/qw ou 2,0 mg/kg/qow.

Il y aura deux parties d'étude :

  • Partie 1 - randomisée en double aveugle jusqu'à ce que le schéma posologique optimal de BMN 110 ait été déterminé, sur la base de l'analyse d'efficacité primaire finale de MOR-004
  • Partie 2 - traitement BMN 110 en ouvert avec le schéma posologique optimal unique

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

173

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite
  • Argentine
      • Cordoba, Argentine
  • Brésil
      • Campina Grande, Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Sherbrooke, Canada
      • Toronto, Canada
  • Colombie
      • Bogota, Colombie
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
  • Espagne
      • Santiago de Compostela, Espagne
  • France
      • Lyon, France
      • Marseille, France
      • Paris, France, Cedex 12
      • Paris, France, Cedex 15
  • Italie
      • Monza, Italie
  • Japon
      • Tokyo, Japon
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal
  • Norvège
      • Oslo, Norvège
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
      • London, Royaume-Uni, NW3 2PF
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
  • Turquie
      • Ankara, Turquie
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis
      • Orange, California, États-Unis
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit avoir complété MOR-004
  • Est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé. Ou dans le cas de patients de moins de 18 ans (ou d'un autre âge tel que défini par la loi ou la réglementation régionale), fournir un consentement écrit (si nécessaire) et avoir un consentement éclairé écrit, signé par un représentant légalement autorisé, après la nature de l'étude a été expliqué, et avant l'exécution des procédures liées à la recherche.
  • Si sexuellement actif, doit être disposé à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude.
  • Si une femme, en âge de procréer, doit avoir un test de grossesse négatif au départ et être disposée à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Est enceinte ou allaite, au départ, ou envisage de devenir enceinte (elle-même ou partenaire) à tout moment pendant l'étude.
  • A utilisé un produit expérimental (autre que le BMN 110 dans MOR-004) ou un dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant la consultation de référence ; ou est tenu d'utiliser un agent expérimental avant la fin de toutes les évaluations d'études prévues.
  • Était inscrit dans une précédente étude BMN 110, autre que MOR-004.
  • A une maladie ou un état concomitant, y compris, mais sans s'y limiter, une instabilité symptomatique de la colonne cervicale, une compression de la moelle épinière cliniquement significative ou une maladie cardiaque grave qui interférerait avec la participation à l'étude ou poserait un risque pour la sécurité, tel que déterminé par l'investigateur.
  • A une condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BMN 110 Hebdomadaire
BMN 110 hebdomadaire : Dans la partie 1, les patients recevront une perfusion intraveineuse de BMN 110 à une dose de 2,0 mg/kg administrée sur une période d'environ 4 heures une fois par semaine.
Médicament: BMN 110 - Hebdomadaire

Dans la partie 1, les patients recevront des perfusions intraveineuses (IV) du médicament à l'étude à une dose de 2,0 mg/kg/qw administrée sur une période d'environ 4 heures une fois par semaine.

Dans la partie 2, les patients continueront de recevoir 2,0 mg/kg de BMN 110 chaque semaine, sans placebo.

Autres noms:
  • ERT
  • N-acétylgalactosamine-6-sulfatase
  • N-acétylgalactosamine-6-sulfate sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • traitement enzymatique substitutif
Expérimental: BMN 110 toutes les deux semaines
BMN 110 toutes les deux semaines : Dans la partie 1, les patients recevront une perfusion intraveineuse de BMN 110 à une dose de 2,0 mg/kg administrée sur une période d'environ 4 heures toutes les deux semaines et recevront des perfusions de placebo toutes les semaines.
Médicament: BMN 110 - Toutes les deux semaines

Dans la partie 1, les patients recevront des perfusions intraveineuses (IV) du médicament à l'étude à une dose de 2,0 mg/kg administrée sur une période d'environ 4 heures toutes les deux semaines. Les patients randomisés dans le bras 2,0 mg/kg/qw recevront des perfusions de placebo toutes les semaines, pour masquer les semaines de traitement actif.

Dans la partie 2, les patients recevront 2,0 mg/kg de BMN 110 chaque semaine, sans placebo.

Autres noms:
  • ERT
  • N-acétylgalactosamine-6-sulfatase
  • N-acétylgalactosamine-6-sulfate sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • traitement enzymatique substitutif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans un test de marche de 6 minutes (6 MW) - ITT
Délai: Du départ à la semaine 168
L'efficacité a été évaluée par des changements par rapport à la ligne de base lors d'un test de marche de 6 minutes
Du départ à la semaine 168
Changement par rapport à la ligne de base dans un test de marche de 6 minutes (6 MW) - MPP
Délai: Du départ à la semaine 168
L'efficacité a été évaluée par des changements par rapport à la ligne de base lors d'un test de marche de 6 minutes
Du départ à la semaine 168

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans un test de montée d'escalier de 3 minutes - ITT
Délai: Du départ à la semaine 168
L'efficacité a été évaluée par des changements par rapport à la ligne de base lors d'un test de montée d'escalier de 3 minutes.
Du départ à la semaine 168
Changement par rapport à la ligne de base dans un test de montée d'escalier de 3 minutes - MPP
Délai: Du départ à la semaine 168
L'efficacité a été évaluée par des changements par rapport à la ligne de base lors d'un test de montée d'escalier de 3 minutes.
Du départ à la semaine 168
Changement par rapport à la ligne de base dans l'urine Keratan Sulfate - ITT
Délai: Du départ à la semaine 168
L'efficacité a été évaluée par les changements par rapport à la ligne de base du sulfate de kératane urinaire (normalisé à la créatinine urinaire).
Du départ à la semaine 168
Changement par rapport à la ligne de base dans l'urine Keratan Sulfate - MPP
Délai: Du départ à la semaine 168
L'efficacité a été évaluée par les changements par rapport à la ligne de base du sulfate de kératane urinaire (normalisé à la créatinine urinaire).
Du départ à la semaine 168

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2011

Achèvement primaire (Réel)

16 juin 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

16 juin 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 août 2011

Première publication (Estimation)

12 août 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 juillet 2021

Dernière vérification

1 avril 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MOR-005

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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