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BMN 110 在粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者中的长期疗效和安全性扩展研究

2021年7月19日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

一项多中心、多国、扩展研究，以评估 BMN 110 在粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者中的长期疗效和安全性

此 3 期扩展研究将评估 BMN 110 2.0 mg/kg/周和/或 BMN 110 2.0 mg/kg/每隔一周对粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者的长期疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心、多国、扩展研究，旨在评估完成 MOR-004 的 MPS IVA 患者的 BMN 110 治疗的 2 个剂量方案。

MOR-004 的最后一次研究访问评估将构成本研究的基线。 该方案的第一次研究药物剂量将发生在 MOR-005 的第 0 周，与 MOR-004 的最后一次访问（第 24 周）相同。 最初，该研究将是双盲的，之前在 MOR-004 中随机分配至 BMN 110 的患者将继续接受分配的 BMN 110 剂量方案（qw 或 qow 给药）。 MOR-004 安慰剂患者将被重新随机分配（1:1 比例）到 2 个 BMN 110 剂量方案组之一：2.0 mg/kg/qw 或 2.0 mg/kg/qow。

将有两个学习部分：

  • 第 1 部分 - 随机双盲，直到根据 MOR-004 的最终主要疗效分析确定最佳 BMN 110 剂量方案
  • 第 2 部分 - 使用单一最佳剂量方案的开放标签 BMN 110 治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

173

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦
  • 加拿大
      • Montreal、加拿大
      • Sherbrooke、加拿大
      • Toronto、加拿大
  • 卡塔尔
      • Doha、卡塔尔
  • 台湾
      • Taipei、台湾
  • 哥伦比亚
      • Bogota、哥伦比亚
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国
  • 巴西
      • Campina Grande、巴西
      • Porto Alegre、巴西
      • Rio de Janeiro、巴西
  • 德国
      • Mainz、德国
  • 意大利
      • Monza、意大利
  • 挪威
      • Oslo、挪威
  • 日本
      • Tokyo、日本
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯
  • 法国
      • Lyon、法国
      • Marseille、法国
      • Paris、法国、Cedex 12
      • Paris、法国、Cedex 15
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国
    • California
      • Oakland、California、美国
      • Orange、California、美国
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
  • 英国
      • Belfast、英国、BT9 7AB
      • Birmingham、英国、B15 2TH
      • Birmingham、英国、B4 6NH
      • London、英国、WC1N 3BG
      • London、英国、WC1N 3JH
      • London、英国、NW3 2PF
      • Manchester、英国、M13 9WL
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙
      • Lisbon、葡萄牙
  • 西班牙
      • Santiago de Compostela、西班牙
  • 阿根廷
      • Cordoba、阿根廷

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 必须完成 MOR-004
  • 愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书。 或者，对于未满 18 岁（或地区法律或法规定义的其他年龄）的患者，提供书面同意（如果需要）和书面知情同意书，由合法授权代表在研究性质之后签署已经解释过，并且在执行研究相关程序之前。
  • 如果性活跃，则必须愿意在参与研究时使用可接受的避孕方法。
  • 如果女性具有生育潜力，则必须在基线时进行阴性妊娠试验，并愿意在研究期间进行额外的妊娠试验。

排除标准：

  • 在研究期间的任何时间怀孕或哺乳，处于基线，或计划怀孕（自己或伴侣）。
  • 在基线前 30 天内使用过任何研究产品（MOR-004 中的 BMN 110 除外）或研究医疗设备；或在完成所有预定的研究评估之前需要使用任何研究药物。
  • 参加了之前的 BMN 110 研究，而不是 MOR-004。
  • 患有并发疾病或病症，包括但不限于有症状的颈椎不稳定、临床上明显的脊髓压迫或严重的心脏病，这些疾病会干扰研究参与，或造成安全风险，由研究者确定。
  • 有任何条件，在研究者看来，使患者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BMN 110 每周
BMN 110 每周一次：在第 1 部分中，患者将接受 BMN 110 的静脉输注，剂量为 2.0 mg/kg，每周一次，持续时间约为 4 小时。
药品：BMN 110 - 每周

在第 1 部分中，患者将接受研究药物的静脉内 (IV) 输注，剂量为 2.0 mg/kg/qw，每周一次，持续时间约为 4 小时。

在第 2 部分中，患者将继续每周接受 2.0 mg/kg 的 BMN 110，没有安慰剂。

其他名称：
  • 急诊室
  • N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶
  • 半乳糖 6 硫酸酯酶
  • 加仑
  • 酶替代疗法
实验性的：BMN 110 每隔一周
BMN 110 每隔一周：在第 1 部分中，患者将每隔一周接受一次 BMN 110 的静脉输注，剂量为 2.0 mg/kg，持续时间约为 4 小时，并且将每隔几周接受一次安慰剂输注。
药品：BMN 110 - 每隔一周

在第 1 部分中，患者将接受研究药物的静脉内 (IV) 输注，剂量为 2.0 mg/kg，每隔一周给药约 4 小时。 随机分配到 2.0 mg/kg/qow 组的患者将在交替周接受安慰剂输注，以掩盖活性药物周。

在第 2 部分中，患者每周将接受 2.0 mg/kg 的 BMN 110，没有安慰剂。

其他名称：
  • 急诊室
  • N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶
  • 半乳糖 6 硫酸酯酶
  • 加仑
  • 酶替代疗法

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
6 分钟步行 (6MW) 测试中的基线变化 - ITT
大体时间：第 168 周的基线
通过 6 分钟步行测试相对于基线的变化评估疗效
第 168 周的基线
在 6 分钟步行 (6MW) 测试中相对于基线的变化 - MPP
大体时间：第 168 周的基线
通过 6 分钟步行测试相对于基线的变化评估疗效
第 168 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
3 分钟爬楼梯测试的基线变化 - ITT
大体时间：第 168 周的基线
通过 3 分钟爬楼梯测试中相对于基线的变化来评估疗效。
第 168 周的基线
3 分钟爬楼梯测试中的基线变化 - MPP
大体时间：第 168 周的基线
通过 3 分钟爬楼梯测试中相对于基线的变化来评估疗效。
第 168 周的基线
尿液硫酸角质素相对于基线的变化 - ITT
大体时间：第 168 周的基线
通过尿液硫酸角质素（标准化为尿肌酐）相对于基线的变化评估疗效。
第 168 周的基线
尿硫酸角质素相对于基线的变化 - MPP
大体时间：第 168 周的基线
通过尿液硫酸角质素（标准化为尿肌酐）相对于基线的变化评估疗效。
第 168 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年7月1日

初级完成 (实际的)

2016年6月16日

研究完成 (实际的)

2016年6月16日

研究注册日期

首次提交

2011年8月8日

首先提交符合 QC 标准的

2011年8月11日

首次发布 (估计)

2011年8月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年7月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月19日

最后验证

2017年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MOR-005

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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