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Estudo de Extensão de Eficácia e Segurança a Longo Prazo do BMN 110 em Pacientes com Mucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio A)

19 de julho de 2021 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de extensão multicêntrico e multinacional para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A)

Este estudo de extensão de Fase 3 avaliará a eficácia e segurança a longo prazo de BMN 110 2,0 mg/kg/semana e/ou BMN 110 2,0 mg/kg/semanas alternadas em pacientes com mucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio A).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão multicêntrico, multinacional para avaliar 2 regimes de dose de tratamento com BMN 110 em pacientes com MPS IVA que completaram o MOR-004.

As avaliações da última visita de estudo para MOR-004 constituirão a linha de base para este estudo. A primeira dose do medicamento do estudo deste protocolo ocorrerá na Semana 0 do MOR-005, que é a mesma da última visita (Semana 24) do MOR-004. Inicialmente, o estudo será duplo-cego com pacientes previamente randomizados para BMN 110 em MOR-004 permanecendo em seu regime de dose de BMN 110 atribuído (dosagem qw ou qow). Os pacientes com placebo MOR-004 serão randomizados novamente (proporção de 1:1) para um dos 2 grupos de regime de dose BMN 110: 2,0 mg/kg/qw ou 2,0 mg/kg/qow.

Haverá duas partes de estudo:

  • Parte 1 - randomizado duplo-cego até que o regime de dose ideal de BMN 110 tenha sido determinado, com base na análise de eficácia primária final de MOR-004
  • Parte 2 - tratamento aberto com BMN 110 com regime de dose única ideal

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

173

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha
  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita
  • Brasil
      • Campina Grande, Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
      • Sherbrooke, Canadá
      • Toronto, Canadá
  • Catar
      • Doha, Catar
  • Colômbia
      • Bogota, Colômbia
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
  • Espanha
      • Santiago de Compostela, Espanha
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • Orange, California, Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • França
      • Lyon, França
      • Marseille, França
      • Paris, França, Cedex 12
      • Paris, França, Cedex 15
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
  • Itália
      • Monza, Itália
  • Japão
      • Tokyo, Japão
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
  • Peru
      • Ankara, Peru
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
      • Lisbon, Portugal
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
      • London, Reino Unido, NW3 2PF
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter concluído MOR-004
  • Está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado. Ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos (ou outra idade conforme definido por lei ou regulamento regional), forneça consentimento por escrito (se necessário) e tenha consentimento informado por escrito, assinado por um representante legalmente autorizado, após a natureza do estudo tenha sido explicado e antes da execução dos procedimentos relacionados à pesquisa.
  • Se sexualmente ativo, deve estar disposto a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo.
  • Se for do sexo feminino, em idade fértil, deve ter um teste de gravidez negativo na linha de base e estar disposta a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Está grávida ou amamentando, na linha de base, ou planeja engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
  • Usou qualquer produto experimental (exceto BMN 110 em MOR-004), ou dispositivo médico experimental, dentro de 30 dias antes da linha de base; ou é obrigado a usar qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
  • Esteve inscrito em um estudo BMN 110 anterior, diferente do MOR-004.
  • Tem uma doença ou condição concomitante, incluindo, mas não se limitando a, instabilidade sintomática da coluna cervical, compressão da medula espinhal clinicamente significativa ou doença cardíaca grave que interferiria na participação no estudo ou representaria um risco à segurança, conforme determinado pelo investigador.
  • Tem qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 110 Semanal
BMN 110 Semanal: Na Parte 1, os pacientes receberão uma infusão intravenosa de BMN 110 na dose de 2,0 mg/kg administrada durante um período de aproximadamente 4 horas uma vez por semana.
Medicamento: BMN 110 - Semanal

Na Parte 1, os pacientes receberão infusões intravenosas (IV) da droga do estudo em uma dose de 2,0 mg/kg/qw administrada durante um período de aproximadamente 4 horas uma vez por semana.

Na Parte 2, os pacientes continuarão recebendo 2,0 mg/kg de BMN 110 toda semana, sem placebo.

Outros nomes:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • terapia de reposição enzimática
Experimental: BMN 110 a cada duas semanas
BMN 110 a cada duas semanas: Na Parte 1, os pacientes receberão uma infusão intravenosa de BMN 110 em uma dose de 2,0 mg/kg administrada durante um período de aproximadamente 4 horas a cada duas semanas e receberão infusões de placebo em semanas alternadas.
Medicamento: BMN 110 - A cada duas semanas

Na Parte 1, os pacientes receberão infusões intravenosas (IV) do medicamento do estudo em uma dose de 2,0 mg/kg administrada durante um período de aproximadamente 4 horas a cada duas semanas. Os pacientes randomizados para o braço de 2,0 mg/kg/qow receberão infusões de placebo em semanas alternadas, para mascarar as semanas de droga ativa.

Na Parte 2, os pacientes receberão 2,0 mg/kg de BMN 110 toda semana, sem placebo.

Outros nomes:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNS
  • terapia de reposição enzimática

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MW) - ITT
Prazo: Linha de base para a semana 168
A eficácia foi avaliada por alterações da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos
Linha de base para a semana 168
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MW) - MPP
Prazo: Linha de base para a semana 168
A eficácia foi avaliada por alterações da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos
Linha de base para a semana 168

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no teste de subida de escada de 3 minutos - ITT
Prazo: Linha de base para a semana 168
A eficácia foi avaliada por alterações desde a linha de base no teste de subir escadas em 3 minutos.
Linha de base para a semana 168
Mudança da linha de base no teste de subida de escada de 3 minutos - MPP
Prazo: Linha de base para a semana 168
A eficácia foi avaliada por alterações desde a linha de base no teste de subir escadas em 3 minutos.
Linha de base para a semana 168
Alteração da linha de base no sulfato de queratano na urina - ITT
Prazo: Linha de base para a semana 168
A eficácia foi avaliada por alterações da linha de base no sulfato de queratano na urina (normalizado para creatinina na urina).
Linha de base para a semana 168
Alteração da linha de base no sulfato de queratano na urina - MPP
Prazo: Linha de base para a semana 168
A eficácia foi avaliada por alterações da linha de base no sulfato de queratano na urina (normalizado para creatinina na urina).
Linha de base para a semana 168

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2011

Conclusão Primária (Real)

16 de junho de 2016

Conclusão do estudo (Real)

16 de junho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de agosto de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de agosto de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

12 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de julho de 2021

Última verificação

1 de abril de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MOR-005

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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