Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá rozšiřující studie účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)

19. července 2021 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická, nadnárodní, rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)

Tato prodloužená studie fáze 3 vyhodnotí dlouhodobou účinnost a bezpečnost BMN 110 2,0 mg/kg/týden a/nebo BMN 110 2,0 mg/kg/každý druhý týden u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (Morquio A syndrom).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, nadnárodní, rozšiřující studie k vyhodnocení 2 dávkových režimů léčby BMN 110 u pacientů s MPS IVA, kteří dokončili MOR-004.

Hodnocení poslední studijní návštěvy pro MOR-004 bude tvořit základní linii pro tuto studii. První dávka studovaného léku podle tohoto protokolu se objeví v týdnu 0 MOR-005, což je stejné jako při poslední návštěvě (24. týden) MOR-004. Zpočátku bude studie dvojitě zaslepená s pacienty, kteří byli dříve randomizováni k BMN 110 v MOR-004 a zůstali na svém přiděleném dávkovém režimu BMN 110 (dávkování qw nebo qow). Pacienti s placebem MOR-004 budou znovu randomizováni (poměr 1:1) do jedné ze 2 skupin s režimem dávkování BMN 110: 2,0 mg/kg/qw nebo 2,0 mg/kg/qw.

Budou dvě studijní části:

  • Část 1 - randomizované dvojitě zaslepené, dokud nebude určen optimální dávkovací režim BMN 110 na základě konečné primární analýzy účinnosti z MOR-004
  • Část 2 - otevřená léčba BMN 110 s režimem jedné optimální dávky

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

173

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brazílie
      • Campina Grande, Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
  • Francie
      • Lyon, Francie
      • Marseille, Francie
      • Paris, Francie, Cedex 12
      • Paris, Francie, Cedex 15
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
  • Itálie
      • Monza, Itálie
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Sherbrooke, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Katar
      • Doha, Katar
  • Kolumbie
      • Bogota, Kolumbie
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
  • Německo
      • Mainz, Německo
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT9 7AB
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
      • London, Spojené království, NW3 2PF
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
      • Orange, California, Spojené státy
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
  • Španělsko
      • Santiago de Compostela, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít dokončeno MOR-004
  • Je ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas. Nebo v případě pacientů mladších 18 let (nebo jiného věku, jak je definováno regionálním zákonem nebo nařízením), poskytněte písemný souhlas (pokud je vyžadován) a nechte si písemný informovaný souhlas podepsaný zákonným zástupcem, podle povahy studie. bylo vysvětleno a před provedením postupů souvisejících s výzkumem.
  • Pokud je sexuálně aktivní, musí být během účasti ve studii ochoten používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Pokud žena ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a musí být ochotna nechat si během studie provést další těhotenské testy.

Kritéria vyloučení:

  • Je těhotná nebo kojí, na začátku studie nebo plánuje otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
  • Použil jakýkoli hodnocený produkt (jiný než BMN 110 v MOR-004) nebo hodnocený zdravotnický prostředek během 30 dnů před základní hodnotou; nebo je požadováno, aby před dokončením všech plánovaných hodnocení studie použil jakoukoli zkoumanou látku.
  • Byl zařazen do předchozí studie BMN 110, jiné než MOR-004.
  • Má souběžné onemocnění nebo stav, včetně, ale bez omezení na ně, symptomatické nestability krční páteře, klinicky významné komprese míchy nebo závažného srdečního onemocnění, které by narušovalo účast ve studii nebo představovalo bezpečnostní riziko, jak určí zkoušející.
  • Má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné spolupráce s léčbou nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BMN 110 týdně
BMN 110 týdně: V části 1 budou pacienti dostávat intravenózní infuzi BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg podávanou po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně.
Lék: BMN 110 - týdenní

V části 1 budou pacienti dostávat intravenózní (IV) infuze studovaného léčiva v dávce 2,0 mg/kg/qw podávané po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně.

V části 2 budou pacienti nadále dostávat 2,0 mg/kg BMN 110 každý týden bez placeba.

Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfátsulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie
Experimentální: BMN 110 každý druhý týden
BMN 110 každý druhý týden: V části 1 dostanou pacienti intravenózní infuzi BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg podávanou po dobu přibližně 4 hodin každý druhý týden a budou dostávat infuze placeba ve střídavých týdnech.
Lék: BMN 110 - Každý druhý týden

V části 1 budou pacienti dostávat intravenózní (IV) infuze studovaného léčiva v dávce 2,0 mg/kg podávané po dobu přibližně 4 hodin každý druhý týden. Pacienti randomizovaní do ramene 2,0 mg/kg/qw dostanou infuze placeba ve střídavých týdnech, aby se zamaskovaly týdny s aktivním lékem.

V části 2 budou pacienti dostávat 2,0 mg/kg BMN 110 každý týden bez placeba.

Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfátsulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v testu 6 minut chůze (6 MW) - ITT
Časové okno: Výchozí stav do týdne 168
Účinnost byla hodnocena změnami oproti výchozí hodnotě v 6minutovém testu chůze
Výchozí stav do týdne 168
Změna od základní linie v testu 6 minut chůze (6 MW) - MPP
Časové okno: Výchozí stav do týdne 168
Účinnost byla hodnocena změnami oproti výchozí hodnotě v 6minutovém testu chůze
Výchozí stav do týdne 168

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v 3minutovém testu stoupání po schodech - ITT
Časové okno: Výchozí stav do týdne 168
Účinnost byla hodnocena změnami oproti výchozí hodnotě v 3minutovém testu stoupání po schodech.
Výchozí stav do týdne 168
Změna od základní linie v 3minutovém testu stoupání po schodech - MPP
Časové okno: Výchozí stav do týdne 168
Účinnost byla hodnocena změnami oproti výchozí hodnotě v 3minutovém testu stoupání po schodech.
Výchozí stav do týdne 168
Změna od výchozí hodnoty keratansulfátu v moči - ITT
Časové okno: Výchozí stav do týdne 168
Účinnost byla hodnocena změnami od výchozí hodnoty v moči keratansulfátu (normalizovaného na kreatinin v moči.)
Výchozí stav do týdne 168
Změna od výchozí hodnoty keratansulfátu v moči - MPP
Časové okno: Výchozí stav do týdne 168
Účinnost byla hodnocena změnami od výchozí hodnoty v moči keratansulfátu (normalizovaného na kreatinin v moči.)
Výchozí stav do týdne 168

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2011

Primární dokončení (Aktuální)

16. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

16. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. srpna 2011

První zveřejněno (Odhad)

12. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. července 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MOR-005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Morquiův syndrom A

Klinické studie na BMN 110 - týdenní

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit