Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig effekt- och säkerhetsutvidgningsstudie av BMN 110 hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

19 juli 2021 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En multicenter, multinationell, förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten och säkerheten av BMN 110 hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

Denna fas 3-förlängningsstudie kommer att utvärdera den långsiktiga effekten och säkerheten av BMN 110 2,0 mg/kg/vecka och/eller BMN 110 2,0 mg/kg/varannan vecka hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, multinationell, förlängningsstudie för att utvärdera 2 dosregimer av BMN 110-behandling hos patienter med MPS IVA som slutfört MOR-004.

De senaste studiebesöksbedömningarna för MOR-004 kommer att utgöra baslinjen för denna studie. Den första studieläkemedelsdosen av detta protokoll kommer att ske vecka 0 i MOR-005, vilket är samma som det senaste besöket (vecka 24) i MOR-004. Inledningsvis kommer studien att vara dubbelblind med patienter som tidigare randomiserats till BMN 110 i MOR-004 kvar på sin tilldelade BMN 110-dosregim (qw eller qow dosering). MOR-004 placebopatienter kommer att randomiseras om (förhållande 1:1) till en av de 2 dosgrupperna BMN 110: 2,0 mg/kg/qw eller 2,0 mg/kg/qow.

Det kommer att finnas två studiedelar:

  • Del 1 - randomiserad dubbelblind tills den optimala BMN 110-dosregimen har fastställts, baserat på den slutliga primära effektanalysen från MOR-004
  • Del 2 - öppen BMN 110-behandling med den optimala enkeldosregimen

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

173

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brasilien
      • Campina Grande, Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
      • Marseille, Frankrike
      • Paris, Frankrike, Cedex 12
      • Paris, Frankrike, Cedex 15
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna
      • Orange, California, Förenta staterna
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
  • Italien
      • Monza, Italien
  • Japan
      • Tokyo, Japan
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Sherbrooke, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
  • Norge
      • Oslo, Norge
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
      • Lisbon, Portugal
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
      • London, Storbritannien, NW3 2PF
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste ha genomfört MOR-004
  • Är villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke. Eller i fallet med patienter under 18 år (eller annan ålder som definieras av regional lag eller förordning), ge ett skriftligt samtycke (om så krävs) och ha skriftligt informerat samtycke, undertecknat av en juridiskt auktoriserad representant, efter studiens karaktär har förklarats och före genomförandet av forskningsrelaterade procedurer.
  • Om du är sexuellt aktiv måste du vara villig att använda en acceptabel preventivmetod medan du deltar i studien.
  • Om kvinnan, i fertil ålder, måste ha ett negativt graviditetstest vid baslinjen och vara villig att låta göra ytterligare graviditetstester under studien.

Exklusions kriterier:

  • Är gravid eller ammar, vid Baseline eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien.
  • Har använt någon undersökningsprodukt (andra än BMN 110 i MOR-004) eller medicinsk utrustning för prövning inom 30 dagar före Baseline; eller är skyldig att använda något undersökningsmedel innan alla schemalagda studiebedömningar slutförs.
  • Var inskriven i en tidigare BMN 110-studie, annan än MOR-004.
  • Har en samtidig sjukdom eller ett tillstånd, inklusive men inte begränsat till, symptomatisk instabilitet i cervikal ryggrad, kliniskt signifikant ryggmärgskompression eller allvarlig hjärtsjukdom som skulle störa studiedeltagandet eller utgöra en säkerhetsrisk, enligt utredarens bedömning.
  • Har något tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BMN 110 Veckovis
BMN 110 Varje vecka: I del 1 kommer patienter att få en intravenös infusion av BMN 110 i en dos på 2,0 mg/kg administrerat under en period av cirka 4 timmar en gång i veckan.
Läkemedel: BMN 110 - Veckovis

I del 1 kommer patienter att få intravenösa (IV) infusioner av studieläkemedlet i en dos av 2,0 mg/kg/qw administrerat under en period av cirka 4 timmar en gång i veckan.

I del 2 kommer patienterna att fortsätta att få 2,0 mg/kg BMN 110 varje vecka, utan placebo.

Andra namn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatsulfatas
  • galaktos-6-sulfatas
  • GALNER
  • enzymersättningsterapi
Experimentell: BMN 110 varannan vecka
BMN 110 varannan vecka: I del 1 kommer patienter att få en intravenös infusion av BMN 110 i en dos på 2,0 mg/kg administrerad under en period av cirka 4 timmar varannan vecka och kommer att få infusioner av placebo omväxlande veckor.
Läkemedel: BMN 110 - Varannan vecka

I del 1 kommer patienter att få intravenösa (IV) infusioner av studieläkemedlet i en dos av 2,0 mg/kg administrerat under en period av cirka 4 timmar varannan vecka. Patienter som randomiserats till 2,0 mg/kg/qow-armen kommer att få infusioner av placebo omväxlande veckor för att maskera aktiva läkemedelsveckor.

I del 2 kommer patienterna att få 2,0 mg/kg BMN 110 varje vecka, utan placebo.

Andra namn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatsulfatas
  • galaktos-6-sulfatas
  • GALNER
  • enzymersättningsterapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Byt från baslinjen på 6 minuters promenad (6MW) test - ITT
Tidsram: Baslinje till vecka 168
Effekten utvärderades genom förändringar från baslinjen i 6-minuters gångtest
Baslinje till vecka 168
Byt från baslinjen på 6 minuters promenad (6MW) test - MPP
Tidsram: Baslinje till vecka 168
Effekten utvärderades genom förändringar från baslinjen i 6-minuters gångtest
Baslinje till vecka 168

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Byt från baslinjen i 3-minuters trappklättringstest - ITT
Tidsram: Baslinje till vecka 168
Effekten utvärderades genom förändringar från baslinjen i 3-minuters trappklättringstest.
Baslinje till vecka 168
Ändra från baslinjen i 3-minuters trappklättringstest - MPP
Tidsram: Baslinje till vecka 168
Effekten utvärderades genom förändringar från baslinjen i 3-minuters trappklättringstest.
Baslinje till vecka 168
Ändring från baslinjen i urinkeratansulfat - ITT
Tidsram: Baslinje till vecka 168
Effekten utvärderades genom förändringar från baslinjen i urinkeratansulfat (normaliserat till urinkreatinin.)
Baslinje till vecka 168
Ändring från baslinjen i urinkeratansulfat - MPP
Tidsram: Baslinje till vecka 168
Effekten utvärderades genom förändringar från baslinjen i urinkeratansulfat (normaliserat till urinkreatinin.)
Baslinje till vecka 168

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

16 juni 2016

Avslutad studie (Faktisk)

16 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

12 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2021

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MOR-005

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera