Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig effekt- og sikkerhetsutvidelsesstudie av BMN 110 hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A-syndrom)

19. juli 2021 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En multisenter, multinasjonal utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til BMN 110 hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A-syndrom)

Denne fase 3 forlengelsesstudien vil evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til BMN 110 2,0 mg/kg/uke og/eller BMN 110 2,0 mg/kg/annenhver uke hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A syndrom).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, multinasjonal utvidelsesstudie for å evaluere 2 doseregimer av BMN 110-behandling hos pasienter med MPS IVA som fullførte MOR-004.

De siste studiebesøksvurderingene for MOR-004 vil utgjøre baseline for denne studien. Den første studiemedikamentdosen i denne protokollen vil skje i uke 0 i MOR-005, som er det samme som det siste besøket (uke 24) i MOR-004. Til å begynne med vil studien være dobbeltblind med pasienter som tidligere er randomisert til BMN 110 i MOR-004 som forblir på deres tildelte BMN 110 doseregime (qw eller qow dosering). MOR-004 placebopasientene vil bli re-randomisert (1:1-forhold) til en av de 2 BMN 110-dosegruppene: 2,0 mg/kg/qw eller 2,0 mg/kg/qow.

Det vil være to studiedeler:

  • Del 1 - randomisert dobbeltblind inntil det optimale BMN 110-doseregimet er bestemt, basert på den endelige primære effektanalysen fra MOR-004
  • Del 2 - åpen BMN 110-behandling med det optimale enkeltdoseregimet

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

173

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brasil
      • Campina Grande, Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Sherbrooke, Canada
      • Toronto, Canada
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
      • Orange, California, Forente stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
      • Marseille, Frankrike
      • Paris, Frankrike, Cedex 12
      • Paris, Frankrike, Cedex 15
  • Italia
      • Monza, Italia
  • Japan
      • Tokyo, Japan
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
  • Norge
      • Oslo, Norge
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
      • Lisbon, Portugal
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
  • Spania
      • Santiago de Compostela, Spania
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
      • London, Storbritannia, NW3 2PF
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha fullført MOR-004
  • Er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke. Eller i tilfelle av pasienter under 18 år (eller annen alder som definert av regional lov eller forskrift), gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og ha skriftlig informert samtykke, signert av en juridisk autorisert representant, i henhold til studiens art har blitt forklart, og før utførelse av forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Hvis du er seksuelt aktiv, må du være villig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens du deltar i studien.
  • Hvis en kvinne i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villig til å få utført ytterligere graviditetstester i løpet av studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Er gravid eller ammer, ved baseline, eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  • Har brukt et undersøkelsesprodukt (annet enn BMN 110 i MOR-004), eller medisinsk undersøkelsesutstyr, innen 30 dager før baseline; eller er pålagt å bruke et hvilket som helst undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
  • Ble registrert i en tidligere BMN 110-studie, annet enn MOR-004.
  • Har en samtidig sykdom eller tilstand, inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk cervikal ustabilitet, klinisk signifikant ryggmargskompresjon eller alvorlig hjertesykdom som ville forstyrre studiedeltakelsen, eller utgjøre en sikkerhetsrisiko, som bestemt av etterforskeren.
  • Har noen tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig etterlevelse av behandling eller for ikke å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMN 110 Ukentlig
BMN 110 Ukentlig: I del 1 vil pasienter få en intravenøs infusjon av BMN 110 i en dose på 2,0 mg/kg administrert over en periode på ca. 4 timer en gang i uken.
Legemiddel: BMN 110 - Ukentlig

I del 1 vil pasienter motta intravenøse (IV) infusjoner av studiemedikament i en dose på 2,0 mg/kg/qw administrert over en periode på ca. 4 timer en gang i uken.

I del 2 vil pasienter fortsette å motta 2,0 mg/kg BMN 110 hver uke, uten placebo.

Andre navn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatsulfatase
  • galaktose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
Eksperimentell: BMN 110 annenhver uke
BMN 110 annenhver uke: I del 1 vil pasienter få en intravenøs infusjon av BMN 110 i en dose på 2,0 mg/kg administrert over en periode på ca. 4 timer annenhver uke og vil motta infusjoner av placebo vekselvis.
Legemiddel: BMN 110 - annenhver uke

I del 1 vil pasienter motta intravenøse (IV) infusjoner av studiemedisin i en dose på 2,0 mg/kg administrert over en periode på ca. 4 timer annenhver uke. Pasienter som er randomisert til 2,0 mg/kg/qow-armen vil motta infusjoner av placebo vekslende uker, for å maskere aktive legemiddeluker.

I del 2 vil pasienter få 2,0 mg/kg BMN 110 hver uke, uten placebo.

Andre navn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatsulfatase
  • galaktose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bytt fra baseline i 6-minutters gange (6MW) test - ITT
Tidsramme: Baseline til uke 168
Effekten ble vurdert ved endringer fra baseline i en 6-minutters gåtest
Baseline til uke 168
Bytt fra baseline på 6-minutters gange (6MW) test - MPP
Tidsramme: Baseline til uke 168
Effekten ble vurdert ved endringer fra baseline i en 6-minutters gåtest
Baseline til uke 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bytt fra baseline i 3-minutters trappeklatretest - ITT
Tidsramme: Baseline til uke 168
Effekten ble vurdert ved endringer fra baseline i en 3-minutters trappeklatretest.
Baseline til uke 168
Bytt fra baseline i 3-minutters trappeklatretest - MPP
Tidsramme: Baseline til uke 168
Effekten ble vurdert ved endringer fra baseline i en 3-minutters trappeklatretest.
Baseline til uke 168
Endring fra baseline i urinkeratansulfat - ITT
Tidsramme: Baseline til uke 168
Effekten ble vurdert ved endringer fra baseline i urinkeratansulfat (normalisert til urinkreatinin.)
Baseline til uke 168
Endring fra basislinje i urin Keratansulfat - MPP
Tidsramme: Baseline til uke 168
Effekten ble vurdert ved endringer fra baseline i urinkeratansulfat (normalisert til urinkreatinin.)
Baseline til uke 168

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær fullføring (Faktiske)

16. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

16. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. august 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2011

Først lagt ut (Anslag)

12. august 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2021

Sist bekreftet

1. april 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MOR-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere