Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet effekt- og sikkerhedsudvidelsesundersøgelse af BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

19. juli 2021 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, multinationalt udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

Dette fase 3 forlængelsesstudie vil evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 110 2,0 mg/kg/uge og/eller BMN 110 2,0 mg/kg/hver anden uge hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, multinationalt forlængelsesstudie til evaluering af 2 dosisregimer af BMN 110-behandling hos patienter med MPS IVA, som fuldførte MOR-004.

De sidste studiebesøgsvurderinger for MOR-004 vil udgøre baseline for denne undersøgelse. Den første lægemiddeldosis i denne protokol finder sted i uge 0 i MOR-005, hvilket er det samme som det sidste besøg (uge 24) i MOR-004. Indledningsvis vil undersøgelsen være dobbeltblind med patienter, der tidligere er randomiseret til BMN 110 i MOR-004, som forbliver på deres tildelte BMN 110-dosisregime (qw eller qow dosering). MOR-004 placebo-patienterne vil blive re-randomiseret (1:1-forhold) til en af ​​de 2 BMN 110-dosis-grupper: 2,0 mg/kg/qw eller 2,0 mg/kg/qow.

Der vil være to studiedele:

  • Del 1 - randomiseret dobbeltblind indtil det optimale BMN 110-dosisregime er blevet bestemt, baseret på den endelige primære effektanalyse fra MOR-004
  • Del 2 - open-label BMN 110-behandling med det optimale enkeltdosisregime

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

173

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brasilien
      • Campina Grande, Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Sherbrooke, Canada
      • Toronto, Canada
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
      • Orange, California, Forenede Stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
      • Marseille, Frankrig
      • Paris, Frankrig, Cedex 12
      • Paris, Frankrig, Cedex 15
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
  • Italien
      • Monza, Italien
  • Japan
      • Tokyo, Japan
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Norge
      • Oslo, Norge
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
      • Lisbon, Portugal
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført MOR-004
  • Er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke. Eller i tilfælde af patienter under 18 år (eller en anden alder som defineret af regional lov eller forordning), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og have skriftligt informeret samtykke, underskrevet af en juridisk autoriseret repræsentant, efter undersøgelsens art er blevet forklaret, og forud for udførelse af forskningsrelaterede procedurer.
  • Hvis du er seksuelt aktiv, skal du være villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens du deltager i undersøgelsen.
  • Hvis en kvinde, der er i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villig til at få udført yderligere graviditetstest under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Er gravid eller ammer, ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Har brugt et forsøgsprodukt (bortset fra BMN 110 i MOR-004) eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før baseline; eller er forpligtet til at bruge et hvilket som helst forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Var tilmeldt et tidligere BMN 110-studie, andet end MOR-004.
  • Har en samtidig sygdom eller tilstand, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk ustabilitet i cervikal rygsøjle, klinisk signifikant rygmarvskompression eller alvorlig hjertesygdom, der ville forstyrre studiedeltagelsen eller udgøre en sikkerhedsrisiko, som bestemt af investigator.
  • Har en tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at gennemføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BMN 110 Ugentligt
BMN 110 Ugentligt: ​​I del 1 vil patienter modtage en intravenøs infusion af BMN 110 i en dosis på 2,0 mg/kg administreret over en periode på ca. 4 timer en gang om ugen.
Medicin: BMN 110 - Ugentligt

I del 1 vil patienter modtage intravenøse (IV) infusioner af undersøgelseslægemidlet i en dosis på 2,0 mg/kg/qw administreret over en periode på ca. 4 timer en gang om ugen.

I del 2 vil patienterne fortsætte med at modtage 2,0 mg/kg BMN 110 hver uge uden placebo.

Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatsulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
Eksperimentel: BMN 110 hver anden uge
BMN 110 hver anden uge: I del 1 vil patienter modtage en intravenøs infusion af BMN 110 i en dosis på 2,0 mg/kg administreret over en periode på ca. 4 timer hver anden uge og vil modtage infusioner af placebo på skiftende uger.
Medicin: BMN 110 - hver anden uge

I del 1 vil patienter modtage intravenøse (IV) infusioner af undersøgelseslægemidlet i en dosis på 2,0 mg/kg administreret over en periode på ca. 4 timer hver anden uge. Patienter randomiseret til 2,0 mg/kg/qow-armen vil modtage infusioner af placebo på skiftende uger for at maskere aktive lægemiddeluger.

I del 2 vil patienter modtage 2,0 mg/kg BMN 110 hver uge uden placebo.

Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatsulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i 6-minutters gang (6MW) test - ITT
Tidsramme: Baseline til uge 168
Effekten blev vurderet ved ændringer fra baseline i 6-minutters gangtest
Baseline til uge 168
Skift fra baseline i 6-minutters gang (6MW) test - MPP
Tidsramme: Baseline til uge 168
Effekten blev vurderet ved ændringer fra baseline i 6-minutters gangtest
Baseline til uge 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i 3-minutters trappestigningstest - ITT
Tidsramme: Baseline til uge 168
Effektiviteten blev vurderet ved ændringer fra baseline i 3-minutters trappestigningstest.
Baseline til uge 168
Skift fra baseline i 3-minutters trappestigningstest - MPP
Tidsramme: Baseline til uge 168
Effektiviteten blev vurderet ved ændringer fra baseline i 3-minutters trappestigningstest.
Baseline til uge 168
Ændring fra baseline i Urin Keratan Sulfate - ITT
Tidsramme: Baseline til uge 168
Effekten blev vurderet ved ændringer fra baseline i urin-keratansulfat (normaliseret til urin-kreatinin.)
Baseline til uge 168
Ændring fra baseline i Urin Keratan Sulfate - MPP
Tidsramme: Baseline til uge 168
Effekten blev vurderet ved ændringer fra baseline i urin-keratansulfat (normaliseret til urin-kreatinin.)
Baseline til uge 168

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

16. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. august 2011

Først opslået (Skøn)

12. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2021

Sidst verificeret

1. april 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MOR-005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Morquio A syndrom

Kliniske forsøg med BMN 110 - Ugentligt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner