Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)

19 lipca 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, wielonarodowe, rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)

To badanie rozszerzone fazy 3 oceni długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo BMN 110 2,0 mg/kg mc./tydzień i/lub BMN 110 2,0 mg/kg mc. co drugi tydzień u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, wielonarodowe badanie rozszerzające mające na celu ocenę 2 schematów dawkowania leczenia BMN 110 u pacjentów z MPS IVA, którzy ukończyli badanie MOR-004.

Oceny z ostatniej wizyty studyjnej dla MOR-004 będą stanowiły punkt odniesienia dla tego badania. Pierwsza dawka badanego leku w tym protokole nastąpi w Tygodniu 0 MOR-005, czyli tym samym, co ostatnia wizyta (Tydzień 24) MOR-004. Początkowo badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z pacjentami uprzednio losowo przydzielonymi do grupy BMN 110 w badaniu MOR-004, pozostającymi na przypisanym im schemacie dawkowania BMN 110 (dawkowanie qw lub qow). Pacjenci otrzymujący placebo MOR-004 zostaną ponownie losowo przydzieleni (stosunek 1:1) do jednej z 2 grup według schematu dawkowania BMN 110: 2,0 mg/kg/tydzień lub 2,0 mg/kg/tydzień.

Będą dwie części studyjne:

  • Część 1 — randomizowana, podwójnie ślepa próba do czasu ustalenia optymalnego schematu dawkowania BMN 110, w oparciu o ostateczną pierwotną analizę skuteczności z MOR-004
  • Część 2 - otwarte leczenie BMN 110 z pojedynczą optymalną dawką

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

173

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
  • Argentyna
      • Cordoba, Argentyna
  • Brazylia
      • Campina Grande, Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
  • Francja
      • Lyon, Francja
      • Marseille, Francja
      • Paris, Francja, Cedex 12
      • Paris, Francja, Cedex 15
  • Hiszpania
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Sherbrooke, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Katar
      • Doha, Katar
  • Kolumbia
      • Bogota, Kolumbia
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
  • Włochy
      • Monza, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi ukończyć MOR-004
  • Jest chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody. Lub w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (lub w innym wieku określonym przez regionalne prawo lub przepisy), przedstawić pisemną zgodę (jeśli jest wymagana) i mieć pisemną świadomą zgodę, podpisaną przez prawnie upoważnionego przedstawiciela, zgodnie z charakterem badania zostało wyjaśnione, a przed wykonaniem procedur związanych z badaniami.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i wyrazić chęć wykonania dodatkowych testów ciążowych podczas badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Jest w ciąży lub karmi piersią, na początku badania lub planuje zajść w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
  • Używał jakiegokolwiek badanego produktu (innego niż BMN 110 w MOR-004) lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia; lub jest zobowiązany do użycia jakiegokolwiek środka badawczego przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Został włączony do poprzedniego badania BMN 110, innego niż MOR-004.
  • Ma współistniejącą chorobę lub stan, w tym między innymi objawową niestabilność kręgosłupa szyjnego, klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego lub ciężką chorobę serca, która mogłaby zakłócić udział w badaniu lub stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  • Ma jakiekolwiek schorzenie, które w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN 110 tygodniowo
BMN 110 Co tydzień: W części 1 pacjenci otrzymają wlew dożylny BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc., podawany przez około 4 godziny raz w tygodniu.
Lek: BMN 110 - Co tydzień

W części 1 pacjenci otrzymają infuzje dożylne (IV) badanego leku w dawce 2,0 mg/kg/qw podawane przez okres około 4 godzin raz w tygodniu.

W części 2 pacjenci będą nadal otrzymywać BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg co tydzień, bez placebo.

Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczanowa sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza
Eksperymentalny: BMN 110 co drugi tydzień
BMN 110 co drugi tydzień: W części 1 pacjenci otrzymają wlew dożylny BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc. podawany przez okres około 4 godzin co drugi tydzień oraz będą otrzymywali wlewy placebo co drugi tydzień.
Lek: BMN 110 - Co drugi tydzień

W części 1 pacjenci otrzymają infuzje dożylne (IV) badanego leku w dawce 2,0 mg/kg podawane przez okres około 4 godzin co drugi tydzień. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej dawkę 2,0 mg/kg mc./tydzień będą otrzymywali infuzje placebo co drugi tydzień, aby zamaskować tygodnie z aktywnym lekiem.

W części 2 pacjenci będą otrzymywać 2,0 mg/kg BMN 110 co tydzień, bez placebo.

Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczanowa sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w teście 6-minutowego marszu (6MW) — ITT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Skuteczność oceniono na podstawie zmian w teście 6-minutowego marszu w stosunku do wartości wyjściowych
Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Zmiana od linii podstawowej w 6-minutowym teście marszu (6MW) - MPP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Skuteczność oceniono na podstawie zmian w teście 6-minutowego marszu w stosunku do wartości wyjściowych
Wartość wyjściowa do tygodnia 168

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii bazowej w 3-minutowym teście wchodzenia po schodach — ITT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Skuteczność oceniano na podstawie zmian w stosunku do wartości wyjściowych w 3-minutowym teście wchodzenia po schodach.
Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Zmiana w stosunku do linii bazowej w 3-minutowym teście wchodzenia po schodach — MPP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Skuteczność oceniano na podstawie zmian w stosunku do wartości wyjściowych w 3-minutowym teście wchodzenia po schodach.
Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Zmiana od wartości wyjściowej w moczu siarczanu keratanu - ITT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Skuteczność oceniano na podstawie zmian stężenia siarczanu keratanu w moczu (znormalizowanego względem kreatyniny w moczu) w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w moczu Siarczan keratanu – MPP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 168
Skuteczność oceniano na podstawie zmian stężenia siarczanu keratanu w moczu (znormalizowanego względem kreatyniny w moczu) w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa do tygodnia 168

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MOR-005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Morquio A

Badania kliniczne na BMN 110 - Co tydzień

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj