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ムコ多糖症IVA（モルキオA症候群）患者におけるBMN 110の長期有効性および安全性延長試験

2021年7月19日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

ムコ多糖症 IVA (モルキオ A 症候群) 患者における BMN 110 の長期的な有効性と安全性を評価するための多施設、多国籍、拡張研究

このフェーズ III 延長試験では、ムコ多糖症 IVA (モルキオ A 症候群) の患者における BMN 110 2.0 mg/kg/週および/または BMN 110 2.0 mg/kg/隔週の長期有効性と安全性を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、MOR-004 を完了した MPS IVA 患者における BMN 110 治療の 2 つの用量レジメンを評価するための、多施設、多国籍、拡張研究です。

MOR-004 の最後の調査訪問評価は、この調査のベースラインを構成します。 このプロトコルの最初の治験薬投与は、MOR-005 の 0 週目に行われます。これは、MOR-004 の最後の訪問 (24 週目) と同じです。 最初に、MOR-004 で BMN 110 に以前に無作為化された患者が割り当てられた BMN 110 投与計画 (qw または qow 投与) のままで、研究は二重盲検で行われます。 MOR-004 プラセボ患者は、2 つの BMN 110 投与レジメン グループの 1 つに再無作為化されます (1:1 の比率): 2.0 mg/kg/qw または 2.0 mg/kg/qow。

2 つの学習パートがあります。

  • パート 1 - MOR-004 からの最終的な一次有効性分析に基づいて、最適な BMN 110 投与計画が決定されるまで無作為化二重盲検
  • パート 2 - 単一最適用量レジメンによる非盲検 BMN 110 治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

173

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ
      • Orange、California、アメリカ
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
  • アルゼンチン
      • Cordoba、アルゼンチン
  • イギリス
      • Belfast、イギリス、BT9 7AB
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
      • London、イギリス、WC1N 3BG
      • London、イギリス、WC1N 3JH
      • London、イギリス、NW3 2PF
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
  • イタリア
      • Monza、イタリア
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
  • カタール
      • Doha、カタール
  • カナダ
      • Montreal、カナダ
      • Sherbrooke、カナダ
      • Toronto、カナダ
  • コロンビア
      • Bogota、コロンビア
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア
  • スペイン
      • Santiago de Compostela、スペイン
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー
  • フランス
      • Lyon、フランス
      • Marseille、フランス
      • Paris、フランス、Cedex 12
      • Paris、フランス、Cedex 15
  • ブラジル
      • Campina Grande、ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥
  • 台湾
      • Taipei、台湾
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国
  • 日本
      • Tokyo、日本

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • MOR-004 を完了している必要があります
  • -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる。 または、18歳（または地域の法律または規制で定義されているその他の年齢）未満の患者の場合、書面による同意（必要な場合）を提供し、書面によるインフォームドコンセントを取得し、法的に承認された代表者が署名した、研究の性質説明されており、研究関連の手順を実行する前に。
  • -性的に活発な場合、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
  • 女性の場合、出産の可能性があり、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査が行われることをいとわない。

除外基準:

  • -ベースラインで妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠する予定（自分またはパートナー）。
  • ベースライン前30日以内に治験薬（MOR-004のBMN 110以外）または治験医療機器を使用した;または、予定されているすべての研究評価が完了する前に、治験薬を使用する必要があります。
  • -MOR-004以外の以前のBMN 110研究に登録されました。
  • -症候性頸椎不安定性、臨床的に重大な脊髄圧迫、または重度の心臓病を含むがこれらに限定されない併発疾患または状態を持っている 研究への参加を妨げるか、安全上のリスクをもたらす、治験責任医師が決定した。
  • -治験責任医師の見解では、患者を治療コンプライアンスが不十分であるか、研究を完了しないリスクが高い状態にしています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN 110 ウィークリー
BMN 110 毎週: パート 1 では、患者は BMN 110 を 2.0 mg/kg の用量で週に 1 回、約 4 時間かけて静脈内注入されます。
薬：BMN 110 - 毎週

パート1では、患者は、週に1回、約4時間にわたって投与される2.0mg/kg/qwの用量の治験薬の静脈内（IV）注入を受ける。

パート 2 では、患者はプラセボなしで毎週 2.0 mg/kg の BMN 110 を引き続き受け取ります。

他の名前：
  • ERT
  • N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸スルファターゼ
  • ガラクトース-6-スルファターゼ
  • ガルンズ
  • 酵素補充療法
実験的：BMN 110 隔週
BMN 110 隔週: パート 1 では、患者は隔週で約 4 時間にわたって 2.0 mg/kg の用量で BMN 110 の静脈内注入を受け、隔週でプラセボの注入を受けます。
薬：BMN 110 - 隔週

パート1では、患者は、隔週で約4時間にわたって投与される2.0 mg / kgの用量の治験薬の静脈内（IV）注入を受けます。 2.0 mg/kg/qow 群に無作為に割り付けられた患者は、週を隔ててプラセボの注入を受け、アクティブな薬物週間をマスクします。

パート 2 では、患者は毎週 2.0 mg/kg の BMN 110 をプラセボなしで受け取ります。

他の名前：
  • ERT
  • N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸スルファターゼ
  • ガラクトース-6-スルファターゼ
  • ガルンズ
  • 酵素補充療法

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6 分間歩行 (6MW) テストでのベースラインからの変化 - ITT
時間枠：168週までのベースライン
有効性は、6分間の歩行テストでベースラインからの変化によって評価されました
168週までのベースライン
6 分間歩行 (6MW) テストでのベースラインからの変化 - MPP
時間枠：168週までのベースライン
有効性は、6分間の歩行テストでベースラインからの変化によって評価されました
168週までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
3 分間の階段昇降テストでのベースラインからの変化 - ITT
時間枠：168週までのベースライン
有効性は、3分間の階段上昇試験でのベースラインからの変化によって評価されました。
168週までのベースライン
3 分間の階段上昇テストでのベースラインからの変化 - MPP
時間枠：168週までのベースライン
有効性は、3分間の階段上昇試験でのベースラインからの変化によって評価されました。
168週までのベースライン
尿中ケラタン硫酸のベースラインからの変化 - ITT
時間枠：168週までのベースライン
有効性は、尿ケラタン硫酸のベースラインからの変化によって評価されました (尿クレアチニンに対して正規化されています)。
168週までのベースライン
尿ケラタン硫酸のベースラインからの変化 - MPP
時間枠：168週までのベースライン
有効性は、尿ケラタン硫酸のベースラインからの変化によって評価されました (尿クレアチニンに対して正規化されています)。
168週までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年7月1日

一次修了 (実際)

2016年6月16日

研究の完了 (実際)

2016年6月16日

試験登録日

最初に提出

2011年8月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年8月11日

最初の投稿 (見積もり)

2011年8月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年7月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年7月19日

最終確認日

2017年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MOR-005

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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