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Studio di estensione dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine del BMN 110 in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

19 luglio 2021 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione multicentrico, multinazionale per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Questo studio di estensione di fase 3 valuterà l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di BMN 110 2,0 mg/kg/settimana e/o BMN 110 2,0 mg/kg/a settimane alterne in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione multicentrico, multinazionale per valutare 2 regimi di dosaggio del trattamento con BMN 110 in pazienti con MPS IVA che hanno completato MOR-004.

Le valutazioni dell'ultima visita di studio per MOR-004 costituiranno il riferimento per questo studio. La prima dose del farmaco in studio di questo protocollo avverrà alla settimana 0 di MOR-005, che è la stessa dell'ultima visita (settimana 24) di MOR-004. Inizialmente, lo studio sarà in doppio cieco con pazienti precedentemente randomizzati a BMN 110 in MOR-004 rimanenti nel regime di dosaggio BMN 110 loro assegnato (qw o qow dosaggio). I pazienti trattati con placebo MOR-004 saranno nuovamente randomizzati (rapporto 1:1) a uno dei 2 gruppi del regime di dose BMN 110: 2,0 mg/kg/qw o 2,0 mg/kg/qw.

Ci saranno due parti di studio:

  • Parte 1 - randomizzato in doppio cieco fino a quando non è stato determinato il regime di dose ottimale di BMN 110, sulla base dell'analisi finale di efficacia primaria da MOR-004
  • Parte 2 - trattamento BMN 110 in aperto con il regime a dose ottimale singola

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

173

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brasile
      • Campina Grande, Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Sherbrooke, Canada
      • Toronto, Canada
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
  • Francia
      • Lyon, Francia
      • Marseille, Francia
      • Paris, Francia, Cedex 12
      • Paris, Francia, Cedex 15
  • Germania
      • Mainz, Germania
  • Giappone
      • Tokyo, Giappone
  • Italia
      • Monza, Italia
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo
      • Lisbon, Portogallo
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
  • Spagna
      • Santiago de Compostela, Spagna
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
      • Orange, California, Stati Uniti
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve aver completato MOR-004
  • È disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato. Oppure, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 anni (o altra età definita dalla legge o regolamento regionale), fornire il consenso scritto (se richiesto) e avere il consenso informato scritto, firmato da un rappresentante legalmente autorizzato, dopo la natura dello studio è stato spiegato e prima dell'esecuzione delle procedure relative alla ricerca.
  • Se sessualmente attivo, deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio.
  • Se di sesso femminile, in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo al basale ed essere disposta a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • È incinta o sta allattando al basale o sta pianificando una gravidanza (sé o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Ha utilizzato qualsiasi prodotto sperimentale (diverso da BMN 110 in MOR-004) o dispositivo medico sperimentale, entro 30 giorni prima del riferimento; o è tenuto a utilizzare qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni di studio programmate.
  • È stato arruolato in un precedente studio BMN 110, diverso da MOR-004.
  • Ha una malattia o condizione concomitante, inclusa ma non limitata a, instabilità sintomatica del rachide cervicale, compressione clinicamente significativa del midollo spinale o grave malattia cardiaca che interferirebbe con la partecipazione allo studio o rappresenterebbe un rischio per la sicurezza, come determinato dallo Sperimentatore.
  • Ha qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN 110 settimanale
BMN 110 settimanale: nella parte 1, i pazienti riceveranno un'infusione endovenosa di BMN 110 alla dose di 2,0 mg/kg somministrata per un periodo di circa 4 ore una volta alla settimana.
Droga: BMN 110 - Settimanale

Nella Parte 1, i pazienti riceveranno infusioni endovenose (IV) del farmaco in studio a una dose di 2,0 mg/kg/qw somministrata per un periodo di circa 4 ore una volta alla settimana.

Nella Parte 2, i pazienti continueranno a ricevere 2,0 mg/kg di BMN 110 ogni settimana, senza placebo.

Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • N-acetilgalattosammina-6-solfato solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
Sperimentale: BMN 110 ogni altra settimana
BMN 110 a settimane alterne: nella Parte 1, i pazienti riceveranno un'infusione endovenosa di BMN 110 alla dose di 2,0 mg/kg somministrata per un periodo di circa 4 ore a settimane alterne e riceveranno infusioni di placebo a settimane alterne.
Droga: BMN 110 - Ogni due settimane

Nella Parte 1, i pazienti riceveranno infusioni endovenose (IV) del farmaco oggetto dello studio a una dose di 2,0 mg/kg somministrata per un periodo di circa 4 ore a settimane alterne. I pazienti randomizzati al braccio 2,0 mg/kg/qow riceveranno infusioni di placebo a settimane alterne, per mascherare le settimane del farmaco attivo.

Nella Parte 2, i pazienti riceveranno 2,0 mg/kg di BMN 110 ogni settimana, senza placebo.

Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • N-acetilgalattosammina-6-solfato solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6 MW) - ITT
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 168
L'efficacia è stata valutata dalle variazioni rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti
Dal basale alla settimana 168
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6 MW) - MPP
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 168
L'efficacia è stata valutata dalle variazioni rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti
Dal basale alla settimana 168

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel test di salita delle scale di 3 minuti - ITT
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 168
L'efficacia è stata valutata dai cambiamenti rispetto al basale nel test di salita delle scale di 3 minuti.
Dal basale alla settimana 168
Cambiamento rispetto al basale nel test di salita delle scale di 3 minuti - MPP
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 168
L'efficacia è stata valutata dai cambiamenti rispetto al basale nel test di salita delle scale di 3 minuti.
Dal basale alla settimana 168
Variazione rispetto al basale nelle urine cheratan solfato - ITT
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 168
L'efficacia è stata valutata in base alle variazioni rispetto al basale nel cheratan solfato urinario (normalizzato alla creatinina urinaria).
Dal basale alla settimana 168
Variazione rispetto al basale nelle urine cheratan solfato - MPP
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 168
L'efficacia è stata valutata in base alle variazioni rispetto al basale nel cheratan solfato urinario (normalizzato alla creatinina urinaria).
Dal basale alla settimana 168

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2011

Completamento primario (Effettivo)

16 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

16 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 agosto 2011

Primo Inserito (Stima)

12 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MOR-005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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