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Verlängerungsstudie zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

19. Juli 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische, multinationale Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Diese Verlängerungsstudie der Phase 3 wird die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 2,0 mg/kg/Woche und/oder BMN 110 2,0 mg/kg/jede zweite Woche bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, multinationale Verlängerungsstudie zur Bewertung von 2 Dosierungsschemata der Behandlung mit BMN 110 bei Patienten mit MPS IVA, die MOR-004 abgeschlossen haben.

Die letzten Studienbesuchsbewertungen für MOR-004 bilden die Basislinie für diese Studie. Die erste Dosis des Studienmedikaments dieses Protokolls wird in Woche 0 von MOR-005 verabreicht, was mit der letzten Visite (Woche 24) von MOR-004 identisch ist. Anfänglich wird die Studie doppelblind sein, wobei Patienten, die zuvor in MOR-004 auf BMN 110 randomisiert wurden, ihr zugewiesenes BMN 110-Dosierungsschema (qw- oder qow-Dosierung) beibehalten. Die MOR-004-Placebo-Patienten werden erneut randomisiert (Verhältnis 1:1) einer der 2 BMN 110-Dosierungsgruppen zugeteilt: 2,0 mg/kg/qw oder 2,0 mg/kg/qow.

Es wird zwei Studienteile geben:

  • Teil 1 – randomisiert, doppelblind, bis das optimale BMN 110-Dosierungsschema bestimmt wurde, basierend auf der endgültigen primären Wirksamkeitsanalyse von MOR-004
  • Teil 2 – Open-Label-Behandlung mit BMN 110 mit dem optimalen Einzeldosisschema

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

173

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Cordoba, Argentinien
  • Brasilien
      • Campina Grande, Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
      • Marseille, Frankreich
      • Paris, Frankreich, Cedex 12
      • Paris, Frankreich, Cedex 15
  • Italien
      • Monza, Italien
  • Japan
      • Tokyo, Japan
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Sherbrooke, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Katar
      • Doha, Katar
  • Kolumbien
      • Bogota, Kolumbien
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
      • Lisbon, Portugal
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
      • Orange, California, Vereinigte Staaten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 7AB
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss MOR-004 abgeschlossen haben
  • Ist bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben. Oder im Fall von Patienten unter 18 Jahren (oder einem anderen durch regionale Gesetze oder Vorschriften definierten Alter) eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter, nach der Art der Studie erklärt wurde, und vor der Durchführung forschungsbezogener Verfahren.
  • Wenn Sie sexuell aktiv sind, müssen Sie bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss ein negativer Schwangerschaftstest zu Studienbeginn vorliegen und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen.

Ausschlusskriterien:

  • Ist schwanger oder stillt zu Studienbeginn oder plant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor Baseline ein Prüfprodukt (außer BMN 110 in MOR-004) oder Prüfmedizinprodukt verwendet; oder muss vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen einen Prüfwirkstoff verwenden.
  • War in eine frühere BMN 110-Studie außer MOR-004 aufgenommen.
  • Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, symptomatische Instabilität der Halswirbelsäule, klinisch signifikante Kompression des Rückenmarks oder schwere Herzerkrankung, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder ein Sicherheitsrisiko darstellen würde, wie vom Ermittler festgelegt.
  • Hat eine Bedingung, die den Patienten nach Ansicht des Ermittlers einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BMN 110 Wöchentlich
Wöchentlich BMN 110: In Teil 1 erhalten die Patienten einmal pro Woche eine intravenöse Infusion von BMN 110 in einer Dosis von 2,0 mg/kg, verabreicht über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden.
Arzneimittel: BMN 110 - Wöchentlich

In Teil 1 erhalten die Patienten intravenöse (IV) Infusionen des Studienmedikaments in einer Dosis von 2,0 mg/kg/qw, verabreicht über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden einmal pro Woche.

In Teil 2 erhalten die Patienten weiterhin jede Woche 2,0 mg/kg BMN 110 ohne Placebo.

Andere Namen:
  • ERT
  • N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase
  • N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase
  • Galactose-6-Sulfatase
  • Gallen
  • Enzymersatztherapie
Experimental: BMN 110 Jede zweite Woche
BMN 110 jede zweite Woche: In Teil 1 erhalten die Patienten eine intravenöse Infusion von BMN 110 in einer Dosis von 2,0 mg/kg, die alle zwei Wochen über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden verabreicht wird, und erhalten wöchentlich abwechselnd Placebo-Infusionen.
Arzneimittel: BMN 110 - Jede zweite Woche

In Teil 1 erhalten die Patienten intravenöse (IV) Infusionen des Studienmedikaments in einer Dosis von 2,0 mg/kg, die alle zwei Wochen über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden verabreicht werden. Patienten, die randomisiert dem Arm mit 2,0 mg/kg/qow zugeteilt wurden, erhalten in abwechselnden Wochen Placebo-Infusionen, um die Wochen mit aktivem Arzneimittel zu maskieren.

In Teil 2 erhalten die Patienten jede Woche 2,0 mg/kg BMN 110 ohne Placebo.

Andere Namen:
  • ERT
  • N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase
  • N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase
  • Galactose-6-Sulfatase
  • Gallen
  • Enzymersatztherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MW) – ITT
Zeitfenster: Baseline bis Woche 168
Die Wirksamkeit wurde anhand der Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest beurteilt
Baseline bis Woche 168
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6 MW) – MPP
Zeitfenster: Baseline bis Woche 168
Die Wirksamkeit wurde anhand der Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest beurteilt
Baseline bis Woche 168

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Grundlinie im 3-Minuten-Treppensteigtest – ITT
Zeitfenster: Baseline bis Woche 168
Die Wirksamkeit wurde durch Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im 3-Minuten-Treppensteigtest bewertet.
Baseline bis Woche 168
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 3-Minuten-Treppensteigtest – MPP
Zeitfenster: Baseline bis Woche 168
Die Wirksamkeit wurde durch Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im 3-Minuten-Treppensteigtest bewertet.
Baseline bis Woche 168
Veränderung von Keratansulfat im Urin gegenüber dem Ausgangswert – ITT
Zeitfenster: Baseline bis Woche 168
Die Wirksamkeit wurde anhand der Veränderungen im Keratansulfat im Urin (normalisiert auf Kreatinin im Urin) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt.
Baseline bis Woche 168
Veränderung des Keratansulfats im Urin gegenüber dem Ausgangswert – MPP
Zeitfenster: Baseline bis Woche 168
Die Wirksamkeit wurde anhand der Veränderungen im Keratansulfat im Urin (normalisiert auf Kreatinin im Urin) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt.
Baseline bis Woche 168

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. August 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MOR-005

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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