Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное долгосрочное исследование эффективности и безопасности BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А)

19 июля 2021 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Многоцентровое многонациональное расширенное исследование для оценки долгосрочной эффективности и безопасности BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А)

Это дополнительное исследование фазы 3 оценит долгосрочную эффективность и безопасность BMN 110 2,0 мг/кг/неделю и/или BMN 110 2,0 мг/кг/каждые две недели у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое многонациональное расширенное исследование для оценки 2 режимов дозирования лечения BMN 110 у пациентов с МПС IVA, прошедших MOR-004.

Оценка последнего учебного визита для MOR-004 будет основой для этого исследования. Первая доза исследуемого препарата по этому протоколу будет получена на неделе 0 MOR-005, что совпадает с последним визитом (неделя 24) MOR-004. Первоначально исследование будет двойным слепым, при этом пациенты, ранее рандомизированные в группу BMN 110 в MOR-004, останутся на назначенном им режиме дозирования BMN 110 (дозировка qw или qow). Пациенты, принимавшие плацебо MOR-004, будут повторно рандомизированы (соотношение 1:1) в одну из 2 групп режима дозирования BMN 110: 2,0 мг/кг/рн или 2,0 мг/кг/нн.

Будет две части исследования:

  • Часть 1 - рандомизированный двойной слепой метод до определения оптимального режима дозирования BMN 110 на основе окончательного первичного анализа эффективности из MOR-004.
  • Часть 2 - открытое лечение BMN 110 с однократным оптимальным режимом дозирования

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

173

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Cordoba, Аргентина
  • Бразилия
      • Campina Grande, Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия
  • Германия
      • Mainz, Германия
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
  • Испания
      • Santiago de Compostela, Испания
  • Италия
      • Monza, Италия
  • Канада
      • Montreal, Канада
      • Sherbrooke, Канада
      • Toronto, Канада
  • Катар
      • Doha, Катар
  • Колумбия
      • Bogota, Колумбия
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия
      • Lisbon, Португалия
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство, BT9 7AB
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2PF
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
      • Orange, California, Соединенные Штаты
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань
  • Турция
      • Ankara, Турция
  • Франция
      • Lyon, Франция
      • Marseille, Франция
      • Paris, Франция, Cedex 12
      • Paris, Франция, Cedex 15
  • Япония
      • Tokyo, Япония

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Необходимо заполнить МОР-004
  • Готов и может предоставить письменное, подписанное информированное согласие. Или в случае пациентов моложе 18 лет (или другого возраста, определенного региональным законодательством или нормативными актами), предоставьте письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие, подписанное законным представителем, после характера исследования. объяснено, и до выполнения процедур, связанных с исследованием.
  • Если вы ведете половую жизнь, должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
  • Если женщина детородного возраста, она должна иметь отрицательный исходный тест на беременность и быть готова пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.

Критерий исключения:

  • Беременна или кормит грудью, на исходном уровне или планирует забеременеть (сама или партнер) в любое время во время исследования.
  • Использовал какой-либо исследуемый продукт (кроме BMN 110 в MOR-004) или исследуемое медицинское устройство в течение 30 дней до исходного уровня; или требуется использовать какой-либо исследовательский агент до завершения всех запланированных оценок исследования.
  • Был включен в предыдущее исследование BMN 110, кроме MOR-004.
  • Имеет сопутствующее заболевание или состояние, включая, помимо прочего, симптоматическую нестабильность шейного отдела позвоночника, клинически значимую компрессию спинного мозга или тяжелое сердечное заболевание, которое может помешать участию в исследовании или представлять риск для безопасности, как это определено исследователем.
  • Имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 110 батов еженедельно
BMN 110 еженедельно: в части 1 пациенты будут получать внутривенную инфузию BMN 110 в дозе 2,0 мг/кг, вводимую в течение примерно 4 часов один раз в неделю.
Лекарство: 110 БМН - Еженедельно

В части 1 пациенты будут получать внутривенные (IV) инфузии исследуемого препарата в дозе 2,0 мг/кг/рн, вводимые в течение примерно 4 часов один раз в неделю.

В Части 2 пациенты будут продолжать получать 2,0 мг/кг BMN 110 каждую неделю без плацебо.

Другие имена:
  • ERT
  • N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза
  • N-ацетилгалактозамин-6-сульфатсульфатаза
  • галактозо-6-сульфатаза
  • ГАЛНС
  • заместительная ферментная терапия
Экспериментальный: BMN 110 каждую вторую неделю
BMN 110 каждые две недели: в части 1 пациенты будут получать внутривенную инфузию BMN 110 в дозе 2,0 мг/кг, вводимую в течение примерно 4 часов каждые две недели, и будут получать инфузии плацебо через неделю.
Лекарство: BMN 110 - Каждую вторую неделю

В части 1 пациенты будут получать внутривенные (в/в) инфузии исследуемого препарата в дозе 2,0 мг/кг, вводимые в течение примерно 4 часов каждые две недели. Пациенты, рандомизированные в группу 2,0 мг/кг/неделю, будут получать инфузии плацебо через неделю, чтобы замаскировать недели активного препарата.

В Части 2 пациенты будут получать 2,0 мг/кг BMN 110 каждую неделю без плацебо.

Другие имена:
  • ERT
  • N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза
  • N-ацетилгалактозамин-6-сульфатсульфатаза
  • галактозо-6-сульфатаза
  • ГАЛНС
  • заместительная ферментная терапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6 МВт) - ITT
Временное ограничение: Исходный уровень до 168 недели
Эффективность оценивали по изменению исходного уровня в тесте 6-минутной ходьбы.
Исходный уровень до 168 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6 МВт) - MPP
Временное ограничение: Исходный уровень до 168 недели
Эффективность оценивали по изменению исходного уровня в тесте 6-минутной ходьбы.
Исходный уровень до 168 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 3-минутном тесте подъема по лестнице — ITT
Временное ограничение: Исходный уровень до 168 недели
Эффективность оценивали по изменениям по сравнению с исходным уровнем в 3-минутном тесте подъема по лестнице.
Исходный уровень до 168 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 3-минутном тесте подъема по лестнице — MPP
Временное ограничение: Исходный уровень до 168 недели
Эффективность оценивали по изменениям по сравнению с исходным уровнем в 3-минутном тесте подъема по лестнице.
Исходный уровень до 168 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем содержания кератансульфата в моче - ITT
Временное ограничение: Исходный уровень до 168 недели
Эффективность оценивали по изменениям по сравнению с исходным уровнем кератансульфата в моче (нормализованным по креатинину в моче).
Исходный уровень до 168 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем содержания кератансульфата в моче - MPP
Временное ограничение: Исходный уровень до 168 недели
Эффективность оценивали по изменениям по сравнению с исходным уровнем кератансульфата в моче (нормализованным по креатинину в моче).
Исходный уровень до 168 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 июня 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 июня 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 августа 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 августа 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MOR-005

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться