Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BMN 110 hosszú távú hatékonysági és biztonságossági kiterjesztési vizsgálata mucopolysaccharidosis IVA-ban (Morquio A szindróma) szenvedő betegeknél

2021. július 19. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrikus, multinacionális, kiterjesztett tanulmány a BMN 110 hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A szindróma) betegeknél

Ez a 3. fázisú kiterjesztett vizsgálat a BMN 110 2,0 mg/ttkg/hét és/vagy a BMN 110 2,0 mg/kg/hétente adag hosszú távú hatásosságát és biztonságosságát értékeli mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A szindróma) betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, multinacionális, kiterjesztett vizsgálat a BMN 110 kezelés 2 adagolási rendjének értékelésére olyan MPS IVA-ban szenvedő betegeknél, akik elvégezték a MOR-004 vizsgálatot.

A MOR-004 utolsó tanulmányi látogatásainak értékelései képezik ennek a tanulmánynak a kiindulópontját. Ennek a protokollnak az első vizsgálati gyógyszeradagja a MOR-005 0. hetén lesz, ami megegyezik a MOR-004 utolsó látogatásával (24. hét). Kezdetben a vizsgálat kettős vak lesz, olyan betegekkel, akiket korábban a MOR-004-ben BMN 110-re randomizáltak, és továbbra is a hozzájuk rendelt BMN 110 adagolási rendet alkalmazzák (qw vagy qow adagolás). A MOR-004 placebóval kezelt betegeket újra randomizálják (1:1 arányban) a 2 BMN 110 dóziscsoport egyikébe: 2,0 mg/kg/qw vagy 2,0 mg/kg/qow.

Két tanulmányi rész lesz:

  • 1. rész – randomizált kettős vak, amíg meg nem határozták az optimális BMN 110 adagolási rendet, a MOR-004 végső elsődleges hatékonysági elemzése alapján
  • 2. rész – nyílt elrendezésű BMN 110 kezelés az egyszeri optimális adagolási renddel

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

173

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Cordoba, Argentína
  • Brazília
      • Campina Grande, Brazília
      • Porto Alegre, Brazília
      • Rio de Janeiro, Brazília
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság, BT9 7AB
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2PF
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok
      • Orange, California, Egyesült Államok
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország
      • Marseille, Franciaország
      • Paris, Franciaország, Cedex 12
      • Paris, Franciaország, Cedex 15
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
  • Japán
      • Tokyo, Japán
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Sherbrooke, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Katar
      • Doha, Katar
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia
  • Németország
      • Mainz, Németország
  • Olaszország
      • Monza, Olaszország
  • Portugália
      • Coimbra, Portugália
      • Lisbon, Portugália
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka
  • Spanyolország
      • Santiago de Compostela, Spanyolország
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Be kell fejeznie a MOR-004-et
  • Hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezését adni. Vagy 18 éven aluli (vagy a regionális törvényben vagy rendeletben meghatározott más életkornál fiatalabb) betegek esetében írásbeli hozzájárulást kell adni (ha szükséges) és írásos beleegyező nyilatkozattal kell rendelkeznie, amelyet törvényesen meghatalmazott képviselő ír alá, a vizsgálat jellegét követően. elmagyarázták, és a kutatással kapcsolatos eljárások elvégzése előtt.
  • Ha szexuálisan aktív, hajlandónak kell lennie egy elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgálatban való részvétel során.
  • Ha a fogamzóképes korú nőnek negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie az alaphelyzetben, és hajlandónak kell lennie további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptat, a kiindulási állapotban, vagy terhességet tervez (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor.
  • Használt bármilyen vizsgálati terméket (a MOR-004-ben szereplő BMN 110 kivételével) vagy vizsgálati orvosi eszközt az alaphelyzetet megelőző 30 napon belül; vagy köteles bármilyen vizsgálati szert használni az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.
  • Bekerült egy korábbi BMN 110 vizsgálatba, a MOR-004 kivételével.
  • Egyidejű betegsége vagy állapota van, beleértve, de nem kizárólagosan, tünetekkel járó nyaki gerinc instabilitást, klinikailag jelentős gerincvelő-kompressziót vagy súlyos szívbetegséget, amely a vizsgálatban való részvételt zavarná, vagy biztonsági kockázatot jelentene, a vizsgáló megállapítása szerint.
  • Bármilyen olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a beteget a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Heti 110 BMN
BMN 110 Hetente: Az 1. részben a betegek intravénás BMN 110 infúziót kapnak 2,0 mg/ttkg dózisban, körülbelül 4 órán keresztül, hetente egyszer.
Drog: BMN 110 – Heti

Az 1. részben a betegek intravénás (IV) infúziót kapnak a vizsgálati gyógyszerből 2,0 mg/ttkg/qw dózisban, körülbelül 4 órán keresztül, hetente egyszer.

A 2. részben a betegek továbbra is 2,0 mg/kg BMN 110-et kapnak minden héten, placebo nélkül.

Más nevek:
  • ERT
  • N-acetil-galaktózamin-6-szulfatáz
  • N-acetil-galaktózamin-6-szulfát-szulfatáz
  • galaktóz-6-szulfatáz
  • GALNS
  • enzimpótló terápia
Kísérleti: 110 BMN minden második héten
BMN 110 minden második héten: Az 1. részben a betegek intravénás BMN 110 infúziót kapnak 2,0 mg/ttkg dózisban, körülbelül 4 órán keresztül minden második héten, és placebót kapnak váltakozó heteken.
Drog: 110 BMN – minden második héten

Az 1. részben a betegek intravénás (IV) infúziót kapnak a vizsgálati gyógyszerből 2,0 mg/ttkg dózisban, körülbelül 4 órás időtartamon keresztül minden második héten. A 2,0 mg/ttkg/qow csoportba randomizált betegek váltakozó heteken placebót kapnak, hogy elfedjék az aktív gyógyszeres heteket.

A 2. részben a betegek hetente 2,0 mg/kg BMN 110-et kapnak, placebo nélkül.

Más nevek:
  • ERT
  • N-acetil-galaktózamin-6-szulfatáz
  • N-acetil-galaktózamin-6-szulfát-szulfatáz
  • galaktóz-6-szulfatáz
  • GALNS
  • enzimpótló terápia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról 6 perces séta (6MW) tesztben – ITT
Időkeret: Kiindulási helyzet a 168. hétig
A hatékonyságot a 6 perces séta tesztben a kiindulási értékhez képest történt változások alapján értékelték
Kiindulási helyzet a 168. hétig
Változás az alapvonalról 6 perces séta (6MW) tesztben - MPP
Időkeret: Kiindulási helyzet a 168. hétig
A hatékonyságot a 6 perces séta tesztben a kiindulási értékhez képest történt változások alapján értékelték
Kiindulási helyzet a 168. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról 3 perces lépcsőzési teszttel – ITT
Időkeret: Kiindulási helyzet a 168. hétig
A hatékonyságot a kiindulási értékhez képest 3 perces lépcsőzési tesztben végzett változások alapján értékelték.
Kiindulási helyzet a 168. hétig
Változás az alapvonalhoz képest 3 perces lépcsőzési teszttel – MPP
Időkeret: Kiindulási helyzet a 168. hétig
A hatékonyságot a kiindulási értékhez képest 3 perces lépcsőzési tesztben végzett változások alapján értékelték.
Kiindulási helyzet a 168. hétig
Változás az alapértékhez képest a vizeletben, keratán-szulfát – ITT
Időkeret: Kiindulási helyzet a 168. hétig
A hatékonyságot a vizelet keratán-szulfát (a vizelet kreatininre normalizált) kiindulási értékéhez viszonyított változásai alapján értékelték.
Kiindulási helyzet a 168. hétig
Változás az alapértékhez képest a vizeletben Keratan Sulfate – MPP
Időkeret: Kiindulási helyzet a 168. hétig
A hatékonyságot a vizelet keratán-szulfát (a vizelet kreatininre normalizált) kiindulási értékéhez viszonyított változásai alapján értékelték.
Kiindulási helyzet a 168. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. június 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. június 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 11.

Első közzététel (Becslés)

2011. augusztus 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 19.

Utolsó ellenőrzés

2017. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MOR-005

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BMN 110 – Heti

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel