Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige werkzaamheids- en veiligheidsuitbreidingsstudie van BMN 110 bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

19 juli 2021 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een multicenter, multinationaal, uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 110 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

Deze fase 3-extensiestudie zal de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn evalueren van BMN 110 2,0 mg/kg/week en/of BMN 110 2,0 mg/kg/elke twee weken bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, multinationaal, uitbreidingsonderzoek om 2 doseringsregimes van BMN 110-behandeling te evalueren bij patiënten met MPS IVA die MOR-004 voltooiden.

De laatste beoordelingen van studiebezoeken voor MOR-004 vormen de baseline voor dit onderzoek. De eerste dosis studiegeneesmiddel van dit protocol vindt plaats in week 0 van MOR-005, wat hetzelfde is als het laatste bezoek (week 24) van MOR-004. Aanvankelijk zal de studie dubbelblind zijn met patiënten die eerder gerandomiseerd waren naar BMN 110 in MOR-004 en hun toegewezen BMN 110-dosisregime (qw- of qow-dosering) behouden. De MOR-004-placebopatiënten zullen opnieuw worden gerandomiseerd (verhouding 1:1) naar een van de 2 BMN 110-doseringsgroepen: 2,0 mg/kg/qw of 2,0 mg/kg/qow.

Er zijn twee studiedelen:

  • Deel 1 - gerandomiseerd dubbelblind totdat het optimale BMN 110-dosisregime is bepaald, gebaseerd op de definitieve primaire werkzaamheidsanalyse van MOR-004
  • Deel 2 - open-label BMN 110-behandeling met het enkele optimale doseringsregime

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

173

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Cordoba, Argentinië
  • Brazilië
      • Campina Grande, Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Sherbrooke, Canada
      • Toronto, Canada
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, Cedex 12
      • Paris, Frankrijk, Cedex 15
  • Italië
      • Monza, Italië
  • Japan
      • Tokyo, Japan
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
  • Katar
      • Doha, Katar
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
      • Lisbon, Portugal
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië
  • Spanje
      • Santiago de Compostela, Spanje
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT9 7AB
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2PF
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
      • Orange, California, Verenigde Staten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet MOR-004 hebben voltooid
  • Is bereid en in staat schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven. Of in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar (of een andere leeftijd zoals gedefinieerd door regionale wet- of regelgeving), schriftelijke toestemming geven (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben, ondertekend door een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger, naar de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde procedures.
  • Als u seksueel actief bent, moet u bereid zijn om tijdens deelname aan het onderzoek een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Als vrouw, in de vruchtbare leeftijd, moet een negatieve zwangerschapstest hebben bij baseline en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te laten doen tijdens het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Is zwanger of geeft borstvoeding, bevindt zich in de uitgangssituatie of is van plan zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek.
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de baseline een onderzoeksproduct (anders dan BMN 110 in MOR-004) of een medisch hulpmiddel voor onderzoek gebruikt; of verplicht is om een ​​onderzoeksagent te gebruiken voordat alle geplande studiebeoordelingen zijn voltooid.
  • Was ingeschreven in een eerder BMN 110-onderzoek, anders dan MOR-004.
  • Heeft een gelijktijdige ziekte of aandoening, inclusief maar niet beperkt tot symptomatische instabiliteit van de cervicale wervelkolom, klinisch significante compressie van het ruggenmerg of ernstige hartziekte die deelname aan het onderzoek zou belemmeren of een veiligheidsrisico zou vormen, zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Heeft een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BMN 110 per week
BMN 110 Wekelijks: In deel 1 krijgen patiënten een intraveneus infuus van BMN 110 in een dosis van 2,0 mg/kg toegediend gedurende een periode van ongeveer 4 uur eenmaal per week.
Geneesmiddel: BMN 110 - Wekelijks

In deel 1 krijgen patiënten intraveneuze (IV) infusies van het onderzoeksgeneesmiddel in een dosis van 2,0 mg/kg/qw toegediend gedurende een periode van ongeveer 4 uur eenmaal per week.

In deel 2 zullen patiënten wekelijks 2,0 mg/kg BMN 110 krijgen, zonder placebo.

Andere namen:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfaatsulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNEN
  • enzym vervangende therapie
Experimenteel: BMN 110 om de andere week
BMN 110 om de week: In deel 1 krijgen patiënten een intraveneus infuus van BMN 110 in een dosis van 2,0 mg/kg, toegediend over een periode van ongeveer 4 uur om de week, en krijgen ze om de week placebo-infusies.
Geneesmiddel: BMN 110 - Om de week

In Deel 1 krijgen patiënten intraveneuze (IV) infusies van het onderzoeksgeneesmiddel in een dosis van 2,0 mg/kg toegediend over een periode van ongeveer 4 uur om de week. Patiënten die gerandomiseerd zijn naar de 2,0 mg/kg/qow-arm zullen om de week placebo-infusies krijgen om actieve geneesmiddelweken te maskeren.

In deel 2 krijgen patiënten wekelijks 2,0 mg/kg BMN 110, zonder placebo.

Andere namen:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfaatsulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNEN
  • enzym vervangende therapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in 6 minuten lopen (6MW) Test - ITT
Tijdsspanne: Basislijn tot week 168
De werkzaamheid werd beoordeeld aan de hand van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in een looptest van 6 minuten
Basislijn tot week 168
Verandering van basislijn in 6 minuten lopen (6MW) Test - MPP
Tijdsspanne: Basislijn tot week 168
De werkzaamheid werd beoordeeld aan de hand van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in een looptest van 6 minuten
Basislijn tot week 168

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van basislijn in 3 minuten durende trapklimtest - ITT
Tijdsspanne: Basislijn tot week 168
De werkzaamheid werd beoordeeld door veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in een trapklimtest van 3 minuten.
Basislijn tot week 168
Verander van basislijn in 3 minuten durende trapklimtest - MPP
Tijdsspanne: Basislijn tot week 168
De werkzaamheid werd beoordeeld door veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in een trapklimtest van 3 minuten.
Basislijn tot week 168
Verandering van baseline in urine Keratan Sulfate - ITT
Tijdsspanne: Basislijn tot week 168
De werkzaamheid werd beoordeeld aan de hand van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in keratansulfaat in de urine (genormaliseerd naar creatinine in de urine).
Basislijn tot week 168
Verandering van basislijn in urine Keratan Sulfate - MPP
Tijdsspanne: Basislijn tot week 168
De werkzaamheid werd beoordeeld aan de hand van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in keratansulfaat in de urine (genormaliseerd naar creatinine in de urine).
Basislijn tot week 168

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 augustus 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

12 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MOR-005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren