Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BMN 110:n pitkäaikaisen tehokkuuden ja turvallisuuden laajennustutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

maanantai 19. heinäkuuta 2021 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Monikeskus, monikansallinen laajennustutkimus BMN 110:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Tässä vaiheen 3 jatkotutkimuksessa arvioidaan BMN 110 2,0 mg/kg/viikko ja/tai BMN 110 2,0 mg/kg/joka toinen viikko pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskusinen, monikansallinen jatkotutkimus, jossa arvioidaan kahta BMN 110 -annoshoitoa potilailla, joilla on MPS IVA ja jotka suorittivat MOR-004:n.

MOR-004:n viimeiset opintokäyntien arvioinnit muodostavat tämän tutkimuksen lähtökohdan. Tämän protokollan ensimmäinen tutkimuslääkeannos tapahtuu MOR-005:n viikolla 0, joka on sama kuin MOR-004:n viimeinen käynti (viikko 24). Aluksi tutkimus on kaksoissokkoutettu, ja potilaat, jotka on aiemmin satunnaistettu BMN 110:een MOR-004:ssä, jatkavat heille määrättyä BMN 110 -annosohjelmaa (qw tai qow -annostus). MOR-004-plasebopotilaat satunnaistetaan uudelleen (suhde 1:1) johonkin kahdesta BMN 110 -annosryhmästä: 2,0 mg/kg/qw tai 2,0 mg/kg/qow.

Opintojaksossa on kaksi osaa:

  • Osa 1 - satunnaistettu kaksoissokkoutettu, kunnes optimaalinen BMN 110 -annosohjelma on määritetty MOR-004:n lopullisen ensisijaisen tehokkuusanalyysin perusteella
  • Osa 2 - avoin BMN 110 -hoito yhdellä optimaalisella annostusohjelmalla

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

173

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
  • Argentiina
      • Cordoba, Argentiina
  • Brasilia
      • Campina Grande, Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia
  • Espanja
      • Santiago de Compostela, Espanja
  • Italia
      • Monza, Italia
  • Japani
      • Tokyo, Japani
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Sherbrooke, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Kolumbia
      • Bogota, Kolumbia
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
  • Norja
      • Oslo, Norja
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali
      • Lisbon, Portugali
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
      • Marseille, Ranska
      • Paris, Ranska, Cedex 12
      • Paris, Ranska, Cedex 15
  • Saksa
      • Mainz, Saksa
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2PF
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
      • Orange, California, Yhdysvallat
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • MOR-004 on täytynyt suorittaa
  • Hän haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Tai alle 18-vuotiaiden (tai muun alueellisessa laissa tai määräyksessä määritellyn iän) tapauksessa annettava kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja heillä on oltava laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoittama kirjallinen suostumus tutkimuksen luonteen mukaan. on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen.
  • Jos naisella, joka on hedelmällisessä iässä, on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa ja hänen on oltava valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Onko raskaana tai imettää, lähtötilanteessa tai suunnittelee raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • on käyttänyt mitä tahansa tutkimustuotetta (muuta kuin BMN 110 MOR-004:ssä) tai tutkittavaa lääkinnällistä laitetta 30 päivän kuluessa ennen lähtötasoa; tai hänen on käytettävä mitä tahansa tutkimusainetta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  • Osallistui aiempaan BMN 110 -tutkimukseen, muuhun kuin MOR-004:ään.
  • Hänellä on samanaikainen sairaus tai tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kohdunkaulan selkärangan epävakaus, kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio tai vakava sydänsairaus, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai aiheuttaisi turvallisuusriskin, kuten tutkija on määrittänyt.
  • Onko hänellä jokin sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 110 BMN viikossa
BMN 110 viikoittain: Osassa 1 potilaat saavat BMN 110:n suonensisäisen infuusion annoksella 2,0 mg/kg noin 4 tunnin aikana kerran viikossa.
Lääke: BMN 110 - Viikoittain

Osassa 1 potilaat saavat suonensisäisiä (IV) infuusioita tutkimuslääkettä annoksella 2,0 mg/kg/qw annettuna noin 4 tunnin ajan kerran viikossa.

Osassa 2 potilaat saavat edelleen 2,0 mg/kg BMN 110:tä joka viikko ilman lumelääkettä.

Muut nimet:
  • ERT
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfaattisulfataasi
  • galaktoosi-6-sulfataasi
  • GALNS
  • entsyymikorvaushoito
Kokeellinen: 110 BMN joka toinen viikko
BMN 110 joka toinen viikko: Osassa 1 potilaat saavat BMN 110:tä suonensisäisenä infuusiona annoksella 2,0 mg/kg noin 4 tunnin aikana joka toinen viikko, ja he saavat lumelääkeinfuusioita vuorotellen.
Lääke: BMN 110 - Joka toinen viikko

Osassa 1 potilaat saavat suonensisäisiä (IV) infuusioita tutkimuslääkettä annoksella 2,0 mg/kg annettuna noin 4 tunnin aikana joka toinen viikko. Potilaat, jotka on satunnaistettu 2,0 mg/kg/qow -ryhmään, saavat lumelääkeinfuusioita vuorotellen viikkoina aktiivisten lääkeviikkojen peittämiseksi.

Osassa 2 potilaat saavat 2,0 mg/kg BMN 110:tä joka viikko ilman lumelääkettä.

Muut nimet:
  • ERT
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi
  • N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfaattisulfataasi
  • galaktoosi-6-sulfataasi
  • GALNS
  • entsyymikorvaushoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6 MW) - ITT
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 168
Teho arvioitiin muutoksilla lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä
Lähtötilanne viikolle 168
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6 MW) - MPP
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 168
Teho arvioitiin muutoksilla lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä
Lähtötilanne viikolle 168

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 3 minuutin portaiden nousutestissä - ITT
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 168
Teho arvioitiin muutoksilla lähtötasosta 3 minuutin portaiden nousutestissä.
Lähtötilanne viikolle 168
Muutos lähtötasosta 3 minuutin portaiden nousutestissä - MPP
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 168
Teho arvioitiin muutoksilla lähtötasosta 3 minuutin portaiden nousutestissä.
Lähtötilanne viikolle 168
Virtsan kerataanisulfaatin muutos lähtötasosta - ITT
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 168
Teho arvioitiin virtsan kerataanisulfaatin (normalisoitu virtsan kreatiniiniin) muutoksilla lähtötasosta.
Lähtötilanne viikolle 168
Muutos lähtötasosta virtsan kerataanisulfaatissa - MPP
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 168
Teho arvioitiin virtsan kerataanisulfaatin (normalisoitu virtsan kreatiniiniin) muutoksilla lähtötasosta.
Lähtötilanne viikolle 168

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. kesäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. kesäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 12. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MOR-005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Morquio A -syndrooma

Kliiniset tutkimukset BMN 110 - Viikoittain

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa