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Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome) 환자에서 BMN 110의 장기 효능 및 안전성 확장 연구

2021년 7월 19일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

뮤코다당증 IVA(모퀴오 A 증후군) 환자에서 BMN 110의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 다국적, 확장 연구

이 3상 확장 연구는 점액다당증 IVA(모퀴오 A 증후군) 환자를 대상으로 BMN 110 2.0mg/kg/주 및/또는 BMN 110 2.0mg/kg/격주 투여의 장기적인 효능과 안전성을 평가할 예정입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 MOR-004를 완료한 MPS IVA 환자에서 BMN 110 치료의 2가지 용량 요법을 평가하기 위한 다기관, 다국적, 확장 연구입니다.

MOR-004에 대한 마지막 연구 방문 평가는 이 연구의 기준선을 구성합니다. 이 프로토콜의 첫 번째 연구 약물 용량은 MOR-004의 마지막 방문(24주)과 동일한 MOR-005의 0주에 발생할 것입니다. 처음에 이 연구는 이전에 MOR-004에서 BMN 110으로 무작위 배정된 환자들에게 할당된 BMN 110 용량 요법(qw 또는 qow 투여)을 유지하는 이중 맹검이 될 것입니다. MOR-004 위약 환자는 2개의 BMN 110 용량 요법 그룹: 2.0 mg/kg/qw 또는 2.0 mg/kg/qow 중 하나로 재무작위화(1:1 비율)됩니다.

두 가지 연구 부분이 있습니다.

  • 파트 1 - MOR-004의 최종 1차 효능 분석을 기반으로 최적의 BMN 110 용량 요법이 결정될 때까지 무작위 이중 맹검
  • 파트 2 - 단일 최적 용량 요법을 사용한 오픈 라벨 BMN 110 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

173

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이
  • 대만
      • Taipei, 대만
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크
  • 독일
      • Mainz, 독일
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국
      • Orange, California, 미국
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
  • 브라질
      • Campina Grande, 브라질
      • Porto Alegre, 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아
  • 스페인
      • Santiago de Compostela, 스페인
  • 아르헨티나
      • Cordoba, 아르헨티나
  • 영국
      • Belfast, 영국, BT9 7AB
      • Birmingham, 영국, B15 2TH
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
      • London, 영국, WC1N 3BG
      • London, 영국, WC1N 3JH
      • London, 영국, NW3 2PF
      • Manchester, 영국, M13 9WL
  • 이탈리아
      • Monza, 이탈리아
  • 일본
      • Tokyo, 일본
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조
  • 카타르
      • Doha, 카타르
  • 캐나다
      • Montreal, 캐나다
      • Sherbrooke, 캐나다
      • Toronto, 캐나다
  • 콜롬비아
      • Bogota, 콜롬비아
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈
      • Lisbon, 포르투갈
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스
      • Marseille, 프랑스
      • Paris, 프랑스, Cedex 12
      • Paris, 프랑스, Cedex 15

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • MOR-004를 완료해야 합니다.
  • 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 또는 18세 미만(또는 지역 법률 또는 규정에 정의된 기타 연령) 환자의 경우, 연구 특성 이후 서면 동의서를 제공하고(필요한 경우) 법적 권한을 위임한 대리인이 서명한 서면 동의서를 받습니다. 연구 관련 절차를 수행하기 전에 설명했습니다.
  • 성적으로 활발한 경우 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  • 가임 여성인 경우, 베이스라인에서 임신 검사 결과가 음성이어야 하고 연구 기간 동안 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 기준선에 있거나 연구 기간 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 배우자)입니다.
  • 베이스라인 이전 30일 이내에 연구용 제품(MOR-004의 BMN 110 제외) 또는 연구용 의료 기기를 사용했습니다. 또는 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 임의의 조사용 제제를 사용해야 합니다.
  • MOR-004 이외의 이전 BMN 110 연구에 등록되었습니다.
  • 연구 참여를 방해하거나 안전성 위험을 초래할 수 있는 증상적 경추 불안정성, 임상적으로 유의미한 척수 압박 또는 중증 심장 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구자의 판단에 따라 동시 질병 또는 상태를 가짐.
  • 조사자의 관점에서 환자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태를 가짐.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BMN 110 주간
매주 BMN 110: 1부에서 환자는 일주일에 한 번 약 4시간 동안 2.0mg/kg의 용량으로 BMN 110을 정맥 주사합니다.
의약품: BMN 110 - 주간

파트 1에서 환자는 일주일에 한 번 약 4시간 동안 2.0 mg/kg/qw 용량으로 연구 약물을 정맥 주사(IV) 주입받습니다.

2부에서 환자는 위약 없이 매주 2.0mg/kg의 BMN 110을 계속 받게 됩니다.

다른 이름들:
  • ERT
  • N-아세틸갈락토사민-6-설파타제
  • N-아세틸갈락토사민-6-설페이트 설파타제
  • 갈락토스-6-설파타제
  • 걸스
  • 효소 대체 요법
실험적: 격주로 BMN 110
격주로 BMN 110: 1부에서 환자는 BMN 110 2.0mg/kg을 격주로 약 4시간에 걸쳐 정맥 주사하고 격주로 위약을 투여받습니다.
의약품: BMN 110 - 격주로

파트 1에서 환자는 격주로 약 4시간에 걸쳐 투여되는 2.0mg/kg 용량의 연구 약물을 정맥내(IV) 주입받습니다. 2.0 mg/kg/qow 그룹으로 무작위 배정된 환자는 활성 약물 주간을 가리기 위해 격주로 위약 주입을 받게 됩니다.

파트 2에서 환자는 위약 없이 매주 2.0mg/kg의 BMN 110을 투여받습니다.

다른 이름들:
  • ERT
  • N-아세틸갈락토사민-6-설파타제
  • N-아세틸갈락토사민-6-설페이트 설파타제
  • 갈락토스-6-설파타제
  • 걸스
  • 효소 대체 요법

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6분 도보(6MW) 테스트에서 기준선에서 변경 - ITT
기간: 168주까지의 기준선
효능은 6분 걷기 테스트에서 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
168주까지의 기준선
6분 도보(6MW) 테스트에서 기준선에서 변경 - MPP
기간: 168주까지의 기준선
효능은 6분 걷기 테스트에서 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
168주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3분 계단 오르기 테스트에서 기준선에서 변경 - ITT
기간: 168주까지의 기준선
효능은 3분 계단 오르기 테스트에서 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
168주까지의 기준선
3분 계단 오르기 테스트에서 기준선에서 변경 - MPP
기간: 168주까지의 기준선
효능은 3분 계단 오르기 테스트에서 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
168주까지의 기준선
소변 케라탄 설페이트의 기준치로부터의 변화 - ITT
기간: 168주까지의 기준선
효능은 소변 케라탄 설페이트(소변 크레아티닌으로 정상화됨)의 기준선으로부터의 변화에 ​​의해 평가되었습니다.
168주까지의 기준선
소변 케라탄 설페이트 - MPP의 기준치로부터의 변화
기간: 168주까지의 기준선
효능은 소변 케라탄 설페이트(소변 크레아티닌으로 정상화됨)의 기준선으로부터의 변화에 ​​의해 평가되었습니다.
168주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 6월 16일

연구 완료 (실제)

2016년 6월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 8월 11일

처음 게시됨 (추정)

2011년 8월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 7월 19일

마지막으로 확인됨

2017년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MOR-005

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