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Estudio de extensión de seguridad y eficacia a largo plazo de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A)

19 de julio de 2021 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de extensión multicéntrico y multinacional para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A)

Este estudio de extensión de fase 3 evaluará la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 110 2,0 mg/kg/semana y/o BMN 110 2,0 mg/kg/cada dos semanas en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión multinacional y multicéntrico para evaluar 2 regímenes de dosis del tratamiento con BMN 110 en pacientes con MPS IVA que completaron MOR-004.

Las evaluaciones de la última visita de estudio para MOR-004 constituirán la línea de base para este estudio. La primera dosis del fármaco del estudio de este protocolo tendrá lugar en la semana 0 de MOR-005, que es la misma que la última visita (semana 24) de MOR-004. Inicialmente, el estudio será doble ciego y los pacientes previamente aleatorizados a BMN 110 en MOR-004 permanecerán en su régimen de dosis de BMN 110 asignado (dosificación qw o qow). Los pacientes con placebo de MOR-004 se volverán a aleatorizar (proporción 1:1) a uno de los 2 grupos de régimen de dosis de BMN 110: 2,0 mg/kg/qw o 2,0 mg/kg/qw.

Habrá dos partes de estudio:

  • Parte 1: doble ciego aleatorizado hasta que se haya determinado el régimen de dosis óptimo de BMN 110, según el análisis final de eficacia primaria de MOR-004
  • Parte 2: tratamiento abierto con BMN 110 con el régimen de dosis única óptima

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

173

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brasil
      • Campina Grande, Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
      • Sherbrooke, Canadá
      • Toronto, Canadá
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
  • España
      • Santiago de Compostela, España
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • Orange, California, Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Francia
      • Lyon, Francia
      • Marseille, Francia
      • Paris, Francia, Cedex 12
      • Paris, Francia, Cedex 15
  • Italia
      • Monza, Italia
  • Japón
      • Tokyo, Japón
  • Katar
      • Doha, Katar
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
  • Pavo
      • Ankara, Pavo
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
      • Lisbon, Portugal
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
      • London, Reino Unido, NW3 2PF
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe haber completado MOR-004
  • Está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito y firmado. O en el caso de pacientes menores de 18 años (u otra edad definida por la ley o regulación regional), proporcionar consentimiento por escrito (si es necesario) y tener un consentimiento informado por escrito, firmado por un representante autorizado legalmente, según la naturaleza del estudio. ha sido explicado, y antes de la realización de los procedimientos relacionados con la investigación.
  • Si es sexualmente activo, debe estar dispuesto a usar un método anticonceptivo aceptable mientras participa en el estudio.
  • Si es mujer, en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo negativa al inicio y estar dispuesta a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Está embarazada o amamantando, en la línea de base, o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
  • Ha usado cualquier producto en investigación (que no sea BMN 110 en MOR-004), o dispositivo médico en investigación, dentro de los 30 días anteriores a la línea de base; o se requiere que use cualquier agente de investigación antes de completar todas las evaluaciones de estudio programadas.
  • Estaba inscrito en un estudio BMN 110 anterior, distinto de MOR-004.
  • Tiene una enfermedad o afección concurrente, que incluye, entre otros, inestabilidad sintomática de la columna cervical, compresión de la médula espinal clínicamente significativa o enfermedad cardíaca grave que interferiría con la participación en el estudio o representaría un riesgo para la seguridad, según lo determine el investigador.
  • Tiene alguna condición que, a juicio del Investigador, coloca al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BMN 110 Semanal
BMN 110 Semanalmente: En la Parte 1, los pacientes recibirán una infusión intravenosa de BMN 110 a una dosis de 2,0 mg/kg administrada durante un período de aproximadamente 4 horas una vez a la semana.
Droga: BMN 110 - Semanal

En la Parte 1, los pacientes recibirán infusiones intravenosas (IV) del fármaco del estudio a una dosis de 2,0 mg/kg/qw administradas durante un período de aproximadamente 4 horas una vez a la semana.

En la Parte 2, los pacientes seguirán recibiendo 2,0 mg/kg de BMN 110 cada semana, sin placebo.

Otros nombres:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa
  • galactosa-6-sulfatasa
  • GALONES
  • terapia de reemplazo enzimático
Experimental: BMN 110 cada dos semanas
BMN 110 cada dos semanas: en la Parte 1, los pacientes recibirán una infusión intravenosa de BMN 110 a una dosis de 2,0 mg/kg administrada durante un período de aproximadamente 4 horas cada dos semanas y recibirán infusiones de placebo en semanas alternas.
Droga: BMN 110 - Cada dos semanas

En la Parte 1, los pacientes recibirán infusiones intravenosas (IV) del fármaco del estudio en una dosis de 2,0 mg/kg administrada durante un período de aproximadamente 4 horas cada dos semanas. Los pacientes aleatorizados al brazo de 2,0 mg/kg/qow recibirán infusiones de placebo en semanas alternas, para enmascarar las semanas de fármaco activo.

En la Parte 2, los pacientes recibirán 2,0 mg/kg de BMN 110 cada semana, sin placebo.

Otros nombres:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa
  • galactosa-6-sulfatasa
  • GALONES
  • terapia de reemplazo enzimático

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MW) - ITT
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 168
La eficacia se evaluó por los cambios desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos
Línea de base a la semana 168
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MW) - MPP
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 168
La eficacia se evaluó por los cambios desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos
Línea de base a la semana 168

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el punto de partida en la prueba de subir escaleras de 3 minutos - ITT
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 168
La eficacia se evaluó mediante los cambios desde el inicio en la prueba de subir escaleras de 3 minutos.
Línea de base a la semana 168
Cambio desde el inicio en la prueba de subir escaleras de 3 minutos - MPP
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 168
La eficacia se evaluó mediante los cambios desde el inicio en la prueba de subir escaleras de 3 minutos.
Línea de base a la semana 168
Cambio desde el inicio en el sulfato de queratán en orina - ITT
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 168
La eficacia se evaluó mediante los cambios desde el inicio en el queratán sulfato en orina (normalizado a la creatinina en orina).
Línea de base a la semana 168
Cambio desde el inicio en el sulfato de queratán en orina - MPP
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 168
La eficacia se evaluó mediante los cambios desde el inicio en el queratán sulfato en orina (normalizado a la creatinina en orina).
Línea de base a la semana 168

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2011

Finalización primaria (Actual)

16 de junio de 2016

Finalización del estudio (Actual)

16 de junio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2021

Última verificación

1 de abril de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MOR-005

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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