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Vitamine D pour les complications respiratoires drépanocytaires

13 juillet 2024 mis à jour par: Gary M Brittenham, MD

Cette étude vise à répondre à la question de savoir si la supplémentation orale en vitamine D peut réduire les complications pulmonaires chez les enfants et les adolescents atteints de drépanocytose. Les complications pulmonaires sont les principales causes de morbidité et de décès dans la drépanocytose. Les infections et l'augmentation de l'inflammation jouent un rôle important dans le développement des problèmes pulmonaires de la drépanocytose. De nouvelles preuves montrent que la vitamine D aide le système immunitaire à combattre l'infection et à contrôler l'inflammation et pourrait potentiellement aider à prévenir les complications respiratoires chez les patients atteints de drépanocytose. Les enquêteurs émettent l'hypothèse que la vitamine D3 orale, 100 000 UI (2,5 mg), administrée une fois par mois à un groupe d'enfants et d'adolescents drépanocytaires, réduira le taux d'événements respiratoires (infection, exacerbation de l'asthme et syndrome thoracique aigu) par rapport à le taux dans un groupe recevant une dose standard de vitamine D3 par voie orale, 12 000 UI (0,3 mg) administrée une fois par mois.

Source de financement - U.S. Food & Drug Administration, Office of Orphan Products Development

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude sera un essai clinique randomisé en double aveugle de phase 2 chez 80 patients atteints de drépanocytose, âgés de 3 à 20 ans, comparant une dose orale mensuelle de vitamine D3 sur 2 ans, 100 000 UI (équivalent à 3 300 UI/jour ) à une dose mensuelle standard de 12 000 UI (400 UI/jour) pour réduire le taux d'événements respiratoires (définis comme les infections respiratoires, l'exacerbation aiguë de l'asthme et le syndrome thoracique aigu) chez les enfants et les adolescents atteints de drépanocytose par rapport aux taux d'événements respiratoires sur une période de référence d'un an.

Les participants éligibles (130 patients) seront initialement sélectionnés pour déterminer leur taux sanguin de vitamine D (25-hydroxyvitamine D sérique). Ceux dont les taux de 25-hydroxyvitamine D se situent entre 5 et 60 ng/mL seront éligibles pour la randomisation. À l'entrée dans l'étude, des échantillons de sang et d'urine seront prélevés pour des tests sanguins de routine et spéciaux, y compris des tests sur la fonction immunitaire, l'inflammation et la fonction osseuse. Les enfants de plus de 5 ans subiront également des tests de fonction pulmonaire et de force musculaire. Les participants seront suivis une fois par mois pour administrer le médicament à l'étude (vitamine D3 orale) et pour surveiller tout effet secondaire du médicament à l'étude par des antécédents, des examens et des analyses de sang et d'urine. Après 12 et 24 mois de traitement, les mêmes procédures d'étude à l'entrée dans l'étude seront répétées.

Cette étude pourrait contribuer à faire de la vitamine D3 par voie orale un traitement simple et peu coûteux pour réduire les complications respiratoires chez les enfants et les adolescents atteints de drépanocytose.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la drépanocytose (HbSS, HbSC, HbS Bêta-thalassémie)
  • De 3 à 20 ans

Critère d'exclusion:

  • Patient (ou parent ou tuteur) refusant ou incapable de fournir un consentement éclairé écrit (et l'assentiment, le cas échéant)
  • Patient incapable ou refusant de se conformer aux exigences de l'essai clinique
  • Participation à d'autres essais cliniques thérapeutiques
  • Diagnostic actuel du rachitisme
  • Antécédents d'hypercalcémie ou diagnostic de toute condition médicale associée à l'hypercalcémie, y compris l'hyperparathyroïdie primaire, la malignité, la sarcoïdose, la tuberculose, la maladie granulomateuse, l'hypercalcémie hypocalciurique familiale
  • Utilisation actuelle de corticostéroïdes, à l'exclusion des stéroïdes inhalés
  • Utilisation actuelle d'anticonvulsivants (phénytoïne, phénobarbital, carbamazépine)
  • Thérapie avec des diurétiques thiazidiques ou du carbonate de lithium
  • Maladie hépatique ou rénale connue
  • Patients prenant des médicaments pour les complications pulmonaires de la drépanocytose sans dose stable de médicaments, tels que définis par un changement de médicaments ou de doses dans les trois mois précédant l'entrée à l'étude
  • Patients sous traitement chronique par transfusion de globules rouges
  • Absence d'enregistrement de base des événements respiratoires (infections respiratoires, exacerbations de l'asthme, épisodes de syndrome thoracique aigu) pour l'année précédente
  • Grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vitamine D3 100 000 UI
Vitamine D3 orale, 100 000 UI [2,5 mg] administrée une fois par mois
Médicament: Expérimental : Vitamine D3 100 000 UI
Vitamine D3 orale, 100 000 UI [2,5 mg] administrée une fois par mois
Autres noms:
  • Cholécalciférol
Comparateur actif: Vitamine D3 12 000 UI
Dose standard de vitamine D3 orale 12 000 UI [0,3 mg] administrée une fois par mois
Médicament: Comparateur actif : Vitamine D3 12 000 UI
Dose standard de vitamine D3 orale 12 000 UI [0,3 mg] administrée une fois par mois
Autres noms:
  • Cholécalciférol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annuel moyen d'événements respiratoires
Délai: Jusqu'à 2 ans
Défini comme une infection respiratoire, une exacerbation aiguë de l’asthme et un syndrome thoracique aigu.
Jusqu'à 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Moyenne de 25-hydroxyvitamine D (25-OHD)
Délai: 2 ans
La concentration sérique moyenne globale de 25-OHD sera mesurée pour les deux groupes.
2 ans
Capacité Vitale Forcée (CVF)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le pourcentage de capacité vitale forcée prévue sera calculé pour les deux groupes.
Jusqu'à 2 ans
Volume expiratoire forcé (VEMS) en 1 seconde (VEMS)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde sera calculé pour les deux groupes.
Jusqu'à 2 ans
Rapport VEMS/CVF
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le rapport FEV1/FVC sera calculé (en pourcentage).
Jusqu'à 2 ans
25-75 FEF
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le pourcentage de débit expiratoire forcé (FEF) prévu pendant l'expiration de 25 à 75 % de la CVF sera calculé.
Jusqu'à 2 ans
Rapport RV/CCM
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le rapport entre le volume résiduel (RV) et la capacité pulmonaire totale (TLC) sera calculé (en pourcentage).
Jusqu'à 2 ans
DLCO
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le pourcentage prévu de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone dans les poumons (DLCO) sera mesuré.
Jusqu'à 2 ans
FeNO
Délai: Jusqu'à 2 ans
L'oxyde nitrique exhalé fractionné (FeNO) sera mesuré en parties par milliard (ppb).
Jusqu'à 2 ans
MIP
Délai: Jusqu'à 2 ans
La pression inspiratoire maximale (MIP) sera mesurée.
Jusqu'à 2 ans
Député européen
Délai: Jusqu'à 2 ans
La pression expiratoire maximale (MEP) sera mesurée.
Jusqu'à 2 ans
Poignée, droite
Délai: Jusqu'à 2 ans
La force musculaire a été mesurée en examinant la force de préhension de la main droite.
Jusqu'à 2 ans
Poignée, gauche
Délai: Jusqu'à 2 ans
La force musculaire a été mesurée en examinant la force de préhension de la main gauche.
Jusqu'à 2 ans
Poignée, dominante
Délai: Jusqu'à 2 ans
La force musculaire a été mesurée en examinant la force de préhension de la main dominante.
Jusqu'à 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Gary M Brittenham, MD

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Gary Brittenham, MD, Columbia University
  • Chercheur principal: Margaret T. Lee, MD, Columbia University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 décembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

20 juin 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

15 février 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2011

Première publication (Estimé)

30 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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