Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vitamin D pro srpkovité respirační komplikace

13. července 2024 aktualizováno: Gary M Brittenham, MD

Tato studie si klade za cíl odpovědět na otázku, zda perorální suplementace vitaminu D může snížit plicní komplikace u dětí a dospívajících se srpkovitou anémií. Plicní komplikace jsou hlavní příčinou morbidity a úmrtí u srpkovité anémii. Infekce a zvýšený zánět hrají důležitou roli ve vývoji plicních problémů u srpkovité anémie. Nové důkazy ukazují, že vitamin D pomáhá imunitnímu systému bojovat s infekcí a kontrolovat zánět a mohl by potenciálně pomoci předcházet respiračním komplikacím u pacientů se srpkovitou anémií. Vyšetřovatelé předpokládají, že perorální vitamin D3, 100 000 IU (2,5 mg), podávaný jednou měsíčně skupině dětí a dospívajících se srpkovitou anémií, sníží četnost respiračních příhod (infekce, exacerbace astmatu a akutní hrudní syndrom) ve srovnání s rychlost ve skupině dostávající standardní dávku perorálního vitaminu D3, 12 000 IU (0,3 mg) podávaných jednou měsíčně.

Zdroj financování – US Food & Drug Administration, Office of Orphan Products Development

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude dvojitě zaslepenou randomizovanou klinickou studií fáze 2 u 80 pacientů se srpkovitou anémií ve věku 3 až 20 let, která bude porovnávat dvouletou měsíční perorální dávku vitaminu D3, 100 000 IU (ekvivalent 3 300 IU/den). ) na standardní měsíční dávku 12 000 IU (400 IU/den) při snižování četnosti respiračních příhod (definovaných jako respirační infekce, akutní exacerbace astmatu a akutní hrudní syndrom) u dětí a dospívajících se srpkovitou anémií ve srovnání se četnost respiračních příhod za výchozí období jednoho roku.

Způsobilí účastníci (130 pacientů) budou nejprve podrobeni screeningu, aby se stanovila jejich hladina vitaminu D v krvi (sérový 25-hydroxyvitamin D). Osoby s hladinami 25-hydroxyvitamínu D mezi 5 a 60 ng/ml budou způsobilé pro randomizaci. Při vstupu do studie budou odebrány vzorky krve a moči pro rutinní a speciální krevní testy včetně testů imunitní funkce, zánětu a funkce kostí. Děti starší 5 let budou mít také testy funkce plic a svalové síly. Účastníci budou jednou měsíčně sledováni, aby jim podávali studijní medikaci (orální vitamin D3) a sledovali případné vedlejší účinky studované medikace pomocí anamnézy, vyšetření a krevních a močových testů. Po 12 a 24 měsících terapie se budou opakovat stejné studijní postupy při vstupu do studie.

Tato studie by mohla pomoci zavést perorální vitamin D3 jako jednoduchou, levnou léčbu ke snížení respiračních komplikací u dětí a dospívajících se srpkovitou anémií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika srpkovité anémie (HbSS, HbSC, HbS Beta-talasémie)
  • Věk 3 až 20 let

Kritéria vyloučení:

  • Pacient (nebo rodič nebo opatrovník), který není ochoten nebo schopen poskytnout písemný informovaný souhlas (a souhlas, je-li to relevantní)
  • Pacient neschopný nebo neochotný splnit požadavky klinického hodnocení
  • Účast v jiné terapeutické klinické studii
  • Současná diagnostika křivice
  • Hyperkalcémie v anamnéze nebo diagnóza jakéhokoli zdravotního stavu spojeného s hyperkalcémií, včetně primární hyperparatyreózy, malignity, sarkoidózy, tuberkulózy, granulomatózního onemocnění, familiární hypokalciurické hyperkalcémie
  • Současné užívání kortikosteroidů, s výjimkou inhalačních steroidů
  • Současné užívání antikonvulziv (fenytoin, fenobarbital, karbamazepin)
  • Léčba thiazidovými diuretiky nebo uhličitanem lithným
  • Známé onemocnění jater nebo ledvin
  • Pacienti užívající léky na plicní komplikace srpkovité anémie, kteří nedostávají stabilní dávku léků, jak je definováno změnou léků nebo dávek během tří měsíců před vstupem do studie
  • Pacienti na chronické transfuzní terapii červených krvinek
  • Absence základního záznamu o respiračních příhodách (respirační infekce, exacerbace astmatu, epizody akutního hrudního syndromu) za předchozí rok
  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vitamín D3 100 000 IU
Perorální vitamin D3, 100 000 IU [2,5 mg] podávaný jednou měsíčně
Lék: Experimentální: Vitamin D3 100 000 IU
Perorální vitamin D3, 100 000 IU [2,5 mg] podávaný jednou měsíčně
Ostatní jména:
  • Cholekalciferol
Aktivní komparátor: Vitamín D3 12 000 IU
Standardní dávka perorálního vitaminu D3 12 000 IU [0,3 mg] podávaná jednou měsíčně
Lék: Aktivní komparátor: Vitamin D3 12 000 IU
Standardní dávka perorálního vitaminu D3 12 000 IU [0,3 mg] podávaná jednou měsíčně
Ostatní jména:
  • Cholekalciferol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná roční míra respiračních příhod
Časové okno: Až 2 roky
Definováno jako respirační infekce, akutní exacerbace astmatu a akutní hrudní syndrom.
Až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný 25-Hydroxyvitamin D (25-OHD)
Časové okno: 2 roky
U obou skupin bude měřena celková průměrná sérová koncentrace 25-OHD.
2 roky
Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: Až 2 roky
Pro obě skupiny bude vypočteno procento předpokládané nucené vitální kapacity.
Až 2 roky
Objem nuceného výdechu (FEV) za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Až 2 roky
Pro obě skupiny bude vypočteno procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu.
Až 2 roky
Poměr FEV1/FVC
Časové okno: Až 2 roky
Bude vypočítán poměr FEV1 k FVC (v procentech).
Až 2 roky
FEF 25-75
Časové okno: Až 2 roky
Bude vypočteno procento předpokládaného usilovného výdechového průtoku (FEF) během výdechu 25 až 75 % FVC.
Až 2 roky
Poměr RV/TLC
Časové okno: Až 2 roky
Vypočte se poměr zbytkového objemu (RV) k celkové kapacitě plic (TLC) (v procentech).
Až 2 roky
DLCO
Časové okno: Až 2 roky
Bude měřeno procento předpokládané difuzní kapacity pro oxid uhelnatý v plicích (DLCO).
Až 2 roky
FeNO
Časové okno: Až 2 roky
Frakční vydechovaný oxid dusnatý (FeNO) se bude měřit v částech na miliardu (ppb).
Až 2 roky
MIP
Časové okno: Až 2 roky
Bude měřen maximální inspirační tlak (MIP).
Až 2 roky
Poslanec Evropského parlamentu
Časové okno: Až 2 roky
Bude měřen maximální exspirační tlak (MEP).
Až 2 roky
Rukojeť, vpravo
Časové okno: Až 2 roky
Svalová síla byla měřena pohledem na sílu úchopu v pravé ruce.
Až 2 roky
Rukojeť, levá
Časové okno: Až 2 roky
Svalová síla byla měřena pohledem na sílu úchopu v levé ruce.
Až 2 roky
Rukojeť, Dominantní
Časové okno: Až 2 roky
Svalová síla byla měřena pohledem na sílu úchopu v dominantní ruce.
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gary M Brittenham, MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Gary Brittenham, MD, Columbia University
  • Vrchní vyšetřovatel: Margaret T. Lee, MD, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2011

Primární dokončení (Aktuální)

20. června 2013

Dokončení studie (Aktuální)

15. února 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

30. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (Grant/smlouva FDA USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek vitaminu D

Klinické studie na Experimentální: Vitamin D3 100 000 IU

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit