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Vitamina D per complicanze respiratorie falciformi

13 luglio 2024 aggiornato da: Gary M Brittenham, MD

Questo studio mira a rispondere alla domanda se l'integrazione orale di vitamina D possa ridurre le complicanze polmonari nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme. Le complicanze polmonari sono le principali cause di morbilità e di morte nell'anemia falciforme. Le infezioni e l'aumento dell'infiammazione svolgono un ruolo importante nello sviluppo dei problemi polmonari nell'anemia falciforme. Prove emergenti mostrano che la vitamina D aiuta il sistema immunitario a combattere le infezioni e a controllare l'infiammazione e potrebbe potenzialmente aiutare a prevenire le complicanze respiratorie nei pazienti con anemia falciforme. I ricercatori ipotizzano che la vitamina D3 orale, 100.000 UI (2,5 mg), somministrata una volta al mese a un gruppo di bambini e adolescenti con anemia falciforme, ridurrà il tasso di eventi respiratori (infezione, esacerbazione dell'asma e sindrome toracica acuta) rispetto a il tasso in un gruppo a cui è stata somministrata una dose standard di vitamina D3 per via orale, 12.000 UI (0,3 mg) somministrata una volta al mese.

Fonte di finanziamento - Food & Drug Administration degli Stati Uniti, Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà uno studio clinico randomizzato in doppio cieco di fase 2 in 80 pazienti con anemia falciforme, di età compresa tra 3 e 20 anni, confrontando una dose orale mensile di 2 anni di vitamina D3, 100.000 UI (equivalente a 3.300 UI/die ) a una dose mensile standard, 12.000 UI (400 UI/die) per ridurre il tasso di eventi respiratori (definiti come infezioni respiratorie, esacerbazione acuta dell'asma e sindrome toracica acuta) in bambini e adolescenti con anemia falciforme rispetto alla tassi di eventi respiratori su un periodo basale di un anno.

I partecipanti idonei (130 pazienti) saranno inizialmente sottoposti a screening per determinare i loro livelli di vitamina D nel sangue (siero 25-idrossivitamina D). Quelli con livelli di 25-idrossivitamina D compresi tra 5 e 60 ng/mL saranno idonei per la randomizzazione. All'ingresso nello studio, verranno raccolti campioni di sangue e urina per esami del sangue di routine e speciali, inclusi test sulla funzione immunitaria, infiammazione e funzione ossea. I bambini sopra i 5 anni avranno anche test di funzionalità polmonare e forza muscolare. I partecipanti saranno seguiti una volta al mese per somministrare il farmaco in studio (vitamina D3 orale) e per monitorare eventuali effetti collaterali del farmaco in studio mediante anamnesi, esame e esami del sangue e delle urine. Dopo 12 e 24 mesi di terapia, verranno ripetute le stesse procedure dello studio all'ingresso nello studio.

Questo studio potrebbe aiutare a stabilire la vitamina D3 orale come un trattamento semplice ea basso costo per ridurre le complicanze respiratorie nei bambini e negli adolescenti con anemia falciforme.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

70

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di anemia falciforme (HbSS, HbSC, HbS beta-talassemia)
  • Età dai 3 ai 20 anni

Criteri di esclusione:

  • Paziente (o genitore o tutore) che non vuole o non è in grado di fornire il consenso informato scritto (e il consenso, se applicabile)
  • Paziente incapace o non disposto a soddisfare i requisiti della sperimentazione clinica
  • Partecipazione ad altri studi clinici terapeutici
  • Diagnosi attuale di rachitismo
  • Anamnesi di ipercalcemia o diagnosi di qualsiasi condizione medica associata a ipercalcemia, inclusi iperparatiroidismo primario, malignità, sarcoidosi, tubercolosi, malattia granulomatosa, ipercalcemia ipocalciurica familiare
  • Uso corrente di corticosteroidi, esclusi gli steroidi per via inalatoria
  • Uso corrente di anticonvulsivanti (fenitoina, fenobarbital, carbamazepina)
  • Terapia con diuretici tiazidici o carbonato di litio
  • Malattia epatica o renale nota
  • Pazienti che assumono farmaci per le complicanze polmonari dell'anemia falciforme non su una dose stabile di farmaci, come definito da un cambiamento di farmaci o dosi entro i tre mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Pazienti in terapia trasfusionale cronica di globuli rossi
  • Assenza di record basale di eventi respiratori (infezioni respiratorie, esacerbazioni asmatiche, episodi di sindrome toracica acuta) per l'anno precedente
  • Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vitamina D3 100.000 UI
Vitamina D3 orale, 100.000 UI [2,5 mg] somministrata una volta al mese
Droga: Sperimentale: Vitamina D3 100.000 UI
Vitamina D3 orale, 100.000 UI [2,5 mg] somministrata una volta al mese
Altri nomi:
  • Colecalciferolo
Comparatore attivo: Vitamina D3 12.000 UI
Dose standard di vitamina D3 per via orale 12.000 UI [0,3 mg] somministrata una volta al mese
Droga: Comparatore attivo: Vitamina D3 12.000 UI
Dose standard di vitamina D3 per via orale 12.000 UI [0,3 mg] somministrata una volta al mese
Altri nomi:
  • Colecalciferolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso medio annuo di eventi respiratori
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Definita come infezione respiratoria, esacerbazione acuta dell'asma e sindrome toracica acuta.
Fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Media 25-idrossivitamina D (25-OHD)
Lasso di tempo: 2 anni
La concentrazione sierica media complessiva di 25-OHD sarà misurata per entrambi i gruppi.
2 anni
Capacità Vitale Forzata (CVF)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Per entrambi i gruppi verrà calcolata la percentuale della capacità vitale forzata prevista.
Fino a 2 anni
Volume espiratorio forzato (FEV) in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Per entrambi i gruppi verrà calcolata la percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo.
Fino a 2 anni
Rapporto FEV1/FVC
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà calcolato il rapporto tra FEV1 e FVC (in percentuale).
Fino a 2 anni
FEF25-75
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà calcolata la percentuale prevista del flusso espiratorio forzato (FEF) durante l'espirazione compresa tra il 25 e il 75% della FVC.
Fino a 2 anni
Rapporto RV/TLC
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà calcolato il rapporto tra il volume residuo (RV) e la capacità polmonare totale (TLC) (in percentuale).
Fino a 2 anni
DLCO
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà misurata la percentuale prevista della capacità di diffusione del monossido di carbonio nei polmoni (DLCO).
Fino a 2 anni
FeNO
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
L'ossido nitrico esalato frazionario (FeNO) sarà misurato in parti per miliardo (ppb).
Fino a 2 anni
MIP
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà misurata la pressione inspiratoria massima (MIP).
Fino a 2 anni
MEP
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà misurata la pressione espiratoria massima (MEP).
Fino a 2 anni
Impugnatura, destra
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La forza muscolare è stata misurata osservando la forza di presa della mano destra.
Fino a 2 anni
Impugnatura, sinistra
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La forza muscolare è stata misurata osservando la forza di presa della mano sinistra.
Fino a 2 anni
Impugnatura, dominante
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La forza muscolare è stata misurata osservando la forza di presa della mano dominante.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gary M Brittenham, MD

Investigatori

  • Investigatore principale: Gary Brittenham, MD, Columbia University
  • Investigatore principale: Margaret T. Lee, MD, Columbia University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

20 giugno 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

15 febbraio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

30 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Carenza di vitamina D

Prove cliniche su Sperimentale: Vitamina D3 100.000 UI

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