Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Witamina D na sierpowate powikłania układu oddechowego

13 lipca 2024 zaktualizowane przez: Gary M Brittenham, MD

Niniejsze badanie ma na celu odpowiedź na pytanie, czy doustna suplementacja witaminy D może zmniejszyć powikłania płucne u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Powikłania płucne są główną przyczyną zachorowalności i śmierci w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Infekcje i zwiększone stany zapalne odgrywają ważną rolę w rozwoju problemów z płucami w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Pojawiające się dowody wskazują, że witamina D pomaga układowi odpornościowemu zwalczać infekcje i kontrolować stany zapalne oraz może potencjalnie pomóc w zapobieganiu powikłaniom oddechowym u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Badacze wysuwają hipotezę, że doustna dawka witaminy D3, 100 000 IU (2,5 mg), podawana raz w miesiącu grupie dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, zmniejszy częstość zdarzeń oddechowych (infekcja, zaostrzenie astmy i ostry zespół klatki piersiowej) w porównaniu do wskaźnik w grupie otrzymującej standardową doustną dawkę witaminy D3, 12 000 IU (0,3 mg) raz w miesiącu.

Źródło finansowania — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków, Biuro ds. Rozwoju Produktów Sierocych

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie będzie randomizowanym badaniem klinicznym fazy 2 z podwójnie ślepą próbą z udziałem 80 pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 3 do 20 lat, porównującym 2-letnią miesięczną doustną dawkę witaminy D3, 100 000 j.m. (co odpowiada 3 300 j.m./dobę). ) do standardowej dawki miesięcznej 12 000 j.m. (400 j.m./dobę) w zmniejszaniu częstości występowania zdarzeń oddechowych (określanych jako infekcje dróg oddechowych, ostre zaostrzenie astmy i ostry zespół klatki piersiowej) u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w porównaniu z częstości zdarzeń oddechowych w okresie wyjściowym wynoszącym jeden rok.

Kwalifikujący się uczestnicy (130 pacjentów) zostaną wstępnie przebadani w celu określenia poziomu witaminy D we krwi (25-hydroksywitamina D w surowicy). Osoby z poziomem 25-hydroksywitaminy D między 5 a 60 ng/ml będą kwalifikować się do randomizacji. Na początku badania zostaną pobrane próbki krwi i moczu do rutynowych i specjalnych badań krwi, w tym testów funkcji odpornościowych, stanów zapalnych i funkcji kości. Dzieci w wieku powyżej 5 lat będą również miały testy czynności płuc i siły mięśni. Uczestnicy będą obserwowani raz w miesiącu w celu podania badanego leku (doustna witamina D3) i monitorowania wszelkich skutków ubocznych badanego leku na podstawie wywiadu, badania oraz badań krwi i moczu. Po 12 i 24 miesiącach terapii powtórzone zostaną te same procedury badawcze, które były stosowane na początku badania.

Badanie to może pomóc w ustaleniu doustnej witaminy D3 jako prostego, taniego leczenia zmniejszającego powikłania oddechowe u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

70

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS, HbSC, HbS Beta-talasemia)
  • Wiek od 3 do 20 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent (lub rodzic lub opiekun) nie chce lub nie może udzielić pisemnej świadomej zgody (i zgody, jeśli dotyczy)
  • Pacjent niezdolny lub niechętny do spełnienia wymagań badania klinicznego
  • Udział w innym terapeutycznym badaniu klinicznym
  • Aktualna diagnostyka krzywicy
  • Historia hiperkalcemii lub rozpoznanie jakiegokolwiek stanu medycznego związanego z hiperkalcemią, w tym pierwotnej nadczynności przytarczyc, nowotworu złośliwego, sarkoidozy, gruźlicy, choroby ziarniniakowej, rodzinnej hiperkalcemii hipokalciurycznej
  • Obecne stosowanie kortykosteroidów, z wyłączeniem sterydów wziewnych
  • Obecne stosowanie leków przeciwdrgawkowych (fenytoina, fenobarbital, karbamazepina)
  • Terapia diuretykami tiazydowymi lub węglanem litu
  • Znana choroba wątroby lub nerek
  • Pacjenci przyjmujący leki na powikłania płucne niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, którzy nie przyjmują stałych dawek leków, zdefiniowanych jako zmiana leków lub dawek w ciągu trzech miesięcy poprzedzających włączenie do badania
  • Pacjenci poddawani przewlekłej transfuzji krwinek czerwonych
  • Brak wyjściowego zapisu zdarzeń oddechowych (infekcje dróg oddechowych, zaostrzenia astmy, epizody ostrego zespołu klatki piersiowej) za poprzedni rok
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Witamina D3 100 000 IU
Doustna witamina D3, 100 000 IU [2,5 mg] podawana raz w miesiącu
Lek: Eksperymentalnie: Witamina D3 100 000 IU
Doustna witamina D3, 100 000 IU [2,5 mg] podawana raz w miesiącu
Inne nazwy:
  • Cholekalcyferol
Aktywny komparator: Witamina D3 12 000 j.m
Standardowa dawka doustna witaminy D3 12 000 IU [0,3 mg] podawana raz w miesiącu
Lek: Aktywny komparator: Witamina D3 12 000 IU
Standardowa dawka doustna witaminy D3 12 000 IU [0,3 mg] podawana raz w miesiącu
Inne nazwy:
  • Cholekalcyferol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni roczny wskaźnik zdarzeń oddechowych
Ramy czasowe: Do 2 lat
Definiowany jako infekcja dróg oddechowych, ostre zaostrzenie astmy i ostry zespół klatki piersiowej.
Do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia 25-hydroksywitamina D (25-OHD)
Ramy czasowe: 2 lata
W obu grupach będzie mierzone całkowite średnie stężenie 25-OHD w surowicy.
2 lata
Wymuszona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: Do 2 lat
Dla obu grup zostanie obliczony procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej.
Do 2 lat
Wymuszona objętość wydechowa (FEV) w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Do 2 lat
Dla obu grup zostanie obliczony procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy.
Do 2 lat
Stosunek FEV1/FVC
Ramy czasowe: Do 2 lat
Obliczony zostanie stosunek FEV1 do FVC (w procentach).
Do 2 lat
Wf 25-75
Ramy czasowe: Do 2 lat
Obliczony zostanie procent przewidywanego natężonego przepływu wydechowego (FEF) podczas wydechu od 25 do 75% FVC.
Do 2 lat
Stosunek RV/TLC
Ramy czasowe: Do 2 lat
Obliczony zostanie stosunek objętości resztkowej (RV) do całkowitej pojemności płuc (TLC) (w procentach).
Do 2 lat
DLCO
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zostanie zmierzony procent przewidywanej zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla w płucach (DLCO).
Do 2 lat
FeNO
Ramy czasowe: Do 2 lat
Ułamkowy wydychany tlenek azotu (FeNO) będzie mierzony w częściach na miliard (ppb).
Do 2 lat
MIP
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zmierzone zostanie maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP).
Do 2 lat
Poseł do Parlamentu Europejskiego
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zmierzone zostanie maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP).
Do 2 lat
Uścisk dłoni, prawda
Ramy czasowe: Do 2 lat
Siłę mięśni mierzono, sprawdzając siłę uścisku prawej ręki.
Do 2 lat
Uchwyt ręczny, lewy
Ramy czasowe: Do 2 lat
Siłę mięśni mierzono, sprawdzając siłę uścisku lewej ręki.
Do 2 lat
Uścisk dłoni, dominujący
Ramy czasowe: Do 2 lat
Siłę mięśni mierzono, sprawdzając siłę uścisku dłoni dominującej.
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gary M Brittenham, MD

Śledczy

  • Główny śledczy: Gary Brittenham, MD, Columbia University
  • Główny śledczy: Margaret T. Lee, MD, Columbia University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 czerwca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

30 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (Dotacja/umowa FDA USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór witaminy D

Badania kliniczne na Eksperymentalnie: Witamina D3 100 000 IU

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj