Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Vitamin D för sickle-cell respiratoriska komplikationer

13 juli 2024 uppdaterad av: Gary M Brittenham, MD

Denna studie syftar till att svara på frågan om oralt D-vitamintillskott kan minska lungkomplikationer hos barn och ungdomar med sicklecellssjukdom. Lungkomplikationer är de främsta orsakerna till sjuklighet och död i sicklecellssjukdom. Infektioner och ökad inflammation spelar viktiga roller i utvecklingen av lungproblemen vid sicklecellssjukdom. Nya bevis visar att vitamin D hjälper immunsystemet att bekämpa infektioner och kontrollera inflammation och kan potentiellt hjälpa till att förebygga respiratoriska komplikationer hos patienter med sicklecellssjukdom. Utredarna antar att oralt vitamin D3, 100 000 IE (2,5 mg), givet en gång i månaden till en grupp barn och ungdomar med sicklecellssjukdom, kommer att minska frekvensen av andningshändelser (infektion, astmaexacerbation och akut bröstsyndrom) jämfört med hastigheten i en grupp som ges standarddos oral vitamin D3, 12 000 IE (0,3 mg) ges en gång i månaden.

Finansieringskälla - U.S. Food & Drug Administration, Office of Orphan Products Development

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att vara en fas 2 dubbelblind randomiserad klinisk prövning på 80 patienter med sicklecellssjukdom i åldrarna 3 till 20 år gamla, som jämför en 2-årig oral dos av vitamin D3 per månad, 100 000 IE (motsvarande 3 300 IE/dag) ) till en standardmånadsdos, 12 000 IE (400 IE/dag) för att minska frekvensen av luftvägshändelser (definierade som luftvägsinfektioner, akut astmaexacerbation och akut bröstsyndrom) hos barn och ungdomar med sicklecellssjukdom jämfört med frekvensen av andningshändelser under en baslinjeperiod på ett år.

Kvalificerade deltagare (130 patienter) kommer initialt att screenas för att fastställa deras blodvitamin D-nivåer (serum 25-hydroxivitamin D). De med 25-hydroxivitamin D-nivåer mellan 5 och 60 ng/ml kommer att vara berättigade till randomisering. Vid inträde i studien kommer blod- och urinprov att samlas in för rutinmässiga och speciella blodprov inklusive tester på immunfunktion, inflammation och benfunktion. Barn över 5 år kommer också att testa lungfunktion och muskelstyrka. Deltagarna kommer att följas en gång i månaden för att administrera studieläkemedlet (oralt vitamin D3) och för att övervaka eventuella biverkningar från studiemedicinen genom anamnes, undersökning och blod- och urintester. Efter 12 och 24 månaders terapi kommer samma studieprocedurer att upprepas vid studiestart.

Denna studie kan hjälpa till att etablera oral vitamin D3 som en enkel, billig behandling för att minska andningskomplikationer hos barn och ungdomar med sicklecellssjukdom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

70

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av sicklecellssjukdom (HbSS, HbSC, HbS Beta-talassemi)
  • Ålder 3 till 20 år

Exklusions kriterier:

  • Patient (eller förälder eller vårdnadshavare) som inte vill eller kan ge skriftligt informerat samtycke (och samtycke, om tillämpligt)
  • Patient som inte kan eller vill uppfylla kraven i den kliniska prövningen
  • Deltagande i annan terapeutisk klinisk prövning
  • Aktuell diagnos av rakitis
  • Historik av hyperkalcemi eller diagnos av något medicinskt tillstånd associerat med hyperkalcemi, inklusive primär hyperparatyreos, malignitet, sarkoidos, tuberkulos, granulomatös sjukdom, familjär hypokalciurisk hyperkalcemi
  • Nuvarande användning av kortikosteroider, exklusive inhalationssteroider
  • Nuvarande användning av antikonvulsiva medel (fenytoin, fenobarbital, karbamazepin)
  • Behandling med tiaziddiuretika eller litiumkarbonat
  • Känd lever- eller njursjukdom
  • Patienter som tar mediciner för lungkomplikationer av sicklecellssjukdom som inte har en stabil dos av mediciner, enligt definitionen av en förändring av mediciner eller doser inom tre månader före studiestart
  • Patienter på kronisk transfusionsterapi för röda blodkroppar
  • Avsaknad av baslinjeregistrering av andningshändelser (luftvägsinfektioner, astmaexacerbationer, episoder av akut bröstsyndrom) för det föregående året
  • Graviditet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Vitamin D3 100 000 IE
Oralt vitamin D3, 100 000 IE [2,5 mg] ges en gång i månaden
Läkemedel: Experimentell: Vitamin D3 100 000 IE
Oralt vitamin D3, 100 000 IE [2,5 mg] ges en gång i månaden
Andra namn:
  • Kolekalciferol
Aktiv komparator: Vitamin D3 12 000 IE
Standarddos oral vitamin D3 12 000 IE [0,3 mg] ges en gång i månaden
Läkemedel: Aktiv komparator: Vitamin D3 12 000 IE
Standarddos oral vitamin D3 12 000 IE [0,3 mg] ges en gång i månaden
Andra namn:
  • Kolekalciferol

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig årlig andel av andningshändelser
Tidsram: Upp till 2 år
Definierat som luftvägsinfektion, akut astmaexacerbation och akut bröstsyndrom.
Upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig 25-hydroxivitamin D (25-OHD)
Tidsram: 2 år
Den totala genomsnittliga koncentrationen av 25-OHD i serum kommer att mätas för båda grupperna.
2 år
Forcerad Vital Capacity (FVC)
Tidsram: Upp till 2 år
Procent förutspådd påtvingad vitalkapacitet kommer att beräknas för båda grupperna.
Upp till 2 år
Forcerad utandningsvolym (FEV) på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Upp till 2 år
Procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund kommer att beräknas för båda grupperna.
Upp till 2 år
FEV1/FVC-förhållande
Tidsram: Upp till 2 år
Förhållandet mellan FEV1 och FVC kommer att beräknas (i procent).
Upp till 2 år
FEF 25-75
Tidsram: Upp till 2 år
Procent förutsagt forcerat utandningsflöde (FEF) under utgången av 25 till 75 % av FVC kommer att beräknas.
Upp till 2 år
RV/TLC-förhållande
Tidsram: Upp till 2 år
Förhållandet mellan restvolym (RV) och total lungkapacitet (TLC) kommer att beräknas (i procent).
Upp till 2 år
DLCO
Tidsram: Upp till 2 år
Procent förutspådd av diffusionskapaciteten för kolmonoxid i lungorna (DLCO) kommer att mätas.
Upp till 2 år
FeNO
Tidsram: Upp till 2 år
Fraktionerad utandad kväveoxid (FeNO) kommer att mätas i delar per miljard (ppb).
Upp till 2 år
MIP
Tidsram: Upp till 2 år
Maximalt inandningstryck (MIP) kommer att mätas.
Upp till 2 år
MEP
Tidsram: Upp till 2 år
Maximalt utandningstryck (MEP) kommer att mätas.
Upp till 2 år
Handgrepp, höger
Tidsram: Upp till 2 år
Muskelstyrkan mättes genom att titta på handgreppsstyrkan i höger hand.
Upp till 2 år
Handtag, vänster
Tidsram: Upp till 2 år
Muskelstyrkan mättes genom att titta på handgreppsstyrkan i vänster hand.
Upp till 2 år
Handgrepp, Dominant
Tidsram: Upp till 2 år
Muskelstyrkan mättes genom att titta på handgreppsstyrkan i den dominerande handen.
Upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gary M Brittenham, MD

Utredare

  • Huvudutredare: Gary Brittenham, MD, Columbia University
  • Huvudutredare: Margaret T. Lee, MD, Columbia University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 december 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

20 juni 2013

Avslutad studie (Faktisk)

15 februari 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2011

Första postat (Beräknad)

30 september 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera