D-vitamiini sirppisoluisten hengityskomplikaatioiden hoitoon
Tämän tutkimuksen tavoitteena on vastata kysymykseen, voiko suun kautta otettava D-vitamiinilisä vähentää keuhkokomplikaatioita lapsilla ja nuorilla, joilla on sirppisolusairaus. Keuhkokomplikaatiot ovat yleisin sairastuvuuden ja kuolinsyy sirppisolusairaudessa. Infektioilla ja lisääntyneellä tulehduksella on tärkeä rooli sirppisolusairauden keuhkoongelmien kehittymisessä. Uusia todisteita osoittavat, että D-vitamiini auttaa immuunijärjestelmää torjumaan infektioita ja hallitsemaan tulehdusta ja voi mahdollisesti auttaa estämään hengityselinten komplikaatioita potilailla, joilla on sirppisolusairaus. Tutkijat olettavat, että suun kautta otettava D3-vitamiini, 100 000 IU (2,5 mg), annettuna kerran kuukaudessa ryhmälle lapsia ja nuoria, joilla on sirppisolusairaus, vähentää hengitystapahtumien määrää (infektio, astman paheneminen ja akuutti rintaoireyhtymä) verrattuna määrä ryhmässä, jolle annettiin normaali annos suun kautta D3-vitamiinia, 12 000 IU (0,3 mg) kerran kuukaudessa.
Rahoituslähde – Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto, Orphan Products Developmentin toimisto
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on vaiheen 2 kaksoissokkoutettu satunnaistettu kliininen tutkimus 80 potilaalla, joilla on sirppisolusairaus, iältään 3–20 vuotta ja jossa verrataan kahden vuoden kuukausittaista suun kautta otettavaa D3-vitamiiniannosta, 100 000 IU (vastaa 3 300 IU/vrk). ) normaaliin kuukausiannokseen, 12 000 IU (400 IU/vrk) hengitystapahtumien (määritelty hengitystieinfektioiksi, akuutiksi astman pahenemiseksi ja akuutiksi rintakehäoireyhtymäksi) vähentämiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on sirppisolusairaus verrattuna hengitystietapahtumien määrä yhden vuoden perusjakson aikana.
Kelpoiset osallistujat (130 potilasta) seulotaan aluksi heidän veren D-vitamiinitasonsa (seerumin 25-hydroksi-D-vitamiini) määrittämiseksi. Ne, joiden 25-hydroksi-D-vitamiinitasot ovat 5-60 ng/ml, ovat kelvollisia satunnaistukseen. Tutkimukseen tullessa kerätään veri- ja virtsanäytteitä rutiini- ja erityisverikokeita varten, mukaan lukien immuunitoiminnan, tulehduksen ja luuston toiminnan testit. Yli 5-vuotiaille lapsille tehdään myös keuhkojen toiminta- ja lihasvoimatestit. Osallistujia seurataan kerran kuukaudessa tutkimuslääkityksen (suun kautta otettava D3-vitamiini) antamiseksi ja tutkimuslääkityksen mahdollisten sivuvaikutusten seurantaan anamneesin, tutkimuksen sekä veri- ja virtsakokeiden avulla. 12 ja 24 kuukauden hoidon jälkeen samat tutkimustoimenpiteet toistetaan tutkimukseen tullessa.
Tämä tutkimus voisi auttaa luomaan suun kautta otettavan D3-vitamiinin yksinkertaiseksi, edulliseksi hoidoksi, joka vähentää hengityskomplikaatioita lapsilla ja nuorilla, joilla on sirppisolusairaus.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sirppisolusairauden diagnoosi (HbSS, HbSC, HbS beetatalassemia)
- Ikä 3-20 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas (tai vanhempi tai huoltaja), joka ei halua tai ei pysty antamaan kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta (ja suostumusta, jos sellainen on)
- Potilas, joka ei pysty tai ei halua noudattaa kliinisen tutkimuksen vaatimuksia
- Osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin
- Nykyinen riisitautidiagnoosi
- Aiempi hyperkalsemia tai minkä tahansa hyperkalsemiaan liittyvän sairauden diagnoosi, mukaan lukien primaarinen hyperparatyreoosi, pahanlaatuinen kasvain, sarkoidoosi, tuberkuloosi, granulomatoottinen sairaus, familiaalinen hypokalsiurinen hyperkalsemia
- Kortikosteroidien nykyinen käyttö, ei sisällä inhaloitavia steroideja
- Antikonvulsanttien (fenytoiini, fenobarbitaali, karbamatsepiini) nykyinen käyttö
- Hoito tiatsididiureeteilla tai litiumkarbonaatilla
- Tunnettu maksa- tai munuaissairaus
- Potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä sirppisolusairauden keuhkokomplikaatioihin, jotka eivät ole saaneet vakaata lääkeannosta, joka määritellään lääkkeen tai annoksen muutoksena kolmen kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Potilaat, jotka saavat kroonista punasolusiirtohoitoa
- Hengitystapahtumien (hengitysteiden infektiot, astman pahenemisvaiheet, akuutin rintasyndrooman jaksot) puuttuminen edelliseltä vuodelta
- Raskaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: D3-vitamiini 100 000 IU
Suun kautta otettava D3-vitamiini, 100 000 IU [2,5 mg] kerran kuukaudessa
|
Suun kautta otettava D3-vitamiini, 100 000 IU [2,5 mg] kerran kuukaudessa
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: D3-vitamiini 12 000 IU
Normaaliannos D3-vitamiinia suun kautta 12 000 IU [0,3 mg] kerran kuukaudessa
|
Normaaliannos D3-vitamiinia suun kautta 12 000 IU [0,3 mg] kerran kuukaudessa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystapahtumien keskimääräinen vuotuinen määrä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Määritelty hengitystieinfektioksi, akuutiksi astman pahenemiseksi ja akuutiksi rintakehän oireyhtymäksi.
|
Jopa 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen 25-hydroksi-D-vitamiini (25-OHD)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Keskimääräinen seerumin 25-OHD-pitoisuus mitataan molemmille ryhmille.
|
2 vuotta
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Molemmille ryhmille lasketaan ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti prosentteina.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV) 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Molemmille ryhmille lasketaan prosentuaalinen ennustettu pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
FEV1/FVC-suhde
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
FEV1:n suhde FVC:hen lasketaan (prosentteina).
|
Jopa 2 vuotta
|
|
FEF 25-75
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Prosentuaalinen ennustettu pakotettu uloshengitysvirtaus (FEF) lasketaan uloshengityksen aikana 25–75 % FVC:stä.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
RV/TLC-suhde
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jäännöstilavuuden (RV) suhde keuhkojen kokonaiskapasiteettiin (TLC) lasketaan (prosentteina).
|
Jopa 2 vuotta
|
|
DLCO
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Mitataan ennustettu prosenttiosuus hiilimonoksidin diffuusiokyvystä keuhkoissa (DLCO).
|
Jopa 2 vuotta
|
|
FeNO
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Uloshengitetyn typpioksidin (FeNO) määrä mitataan ppb-osina.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
MIP
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Suurin sisäänhengityspaine (MIP) mitataan.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
MEP
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Suurin uloshengityspaine (MEP) mitataan.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Kädensija, oikea
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Lihasvoimaa mitattiin tarkastelemalla oikean käden pitovoimaa.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Kädensija, vasen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Lihasvoimaa mitattiin katsomalla vasemman käden käden pitovoimaa.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Kädensija, hallitseva
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Lihasvoimaa mitattiin katsomalla käden otteen voimaa hallitsevassa kädessä.
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Gary Brittenham, MD, Columbia University
- Päätutkija: Margaret T. Lee, MD, Columbia University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Infektiot
- Hengityselinten sairaudet
- Hengityshäiriöt
- Keuhkosairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Avitaminoosi
- Puutostaudit
- Aliravitsemus
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- D-vitamiinin puutos
- Anemia, sirppisolu
- Hengitysteiden infektiot
- Akuutti rintakehän oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Mikroravinteet
- Luutiheyden säilyttämisaineet
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- D-vitamiini
- Kolekalsiferoli
- Vitamiinit
- Ergokalsiferolit
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAE3244
- R01FD003894 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .