Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

D-vitamin a sarlósejtes légúti szövődmények kezelésére

2024. július 13. frissítette: Gary M Brittenham, MD

Ez a tanulmány arra a kérdésre keresi a választ, hogy az orális D-vitamin-pótlás csökkentheti-e a sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekek és serdülők tüdőszövődményeit. A tüdőszövődmények a sarlósejtes betegségben a morbiditás és a halálozás vezető okai. A fertőzések és a fokozott gyulladás fontos szerepet játszanak a sarlósejtes betegség tüdőproblémák kialakulásában. Az újabb bizonyítékok azt mutatják, hogy a D-vitamin segít az immunrendszernek a fertőzések leküzdésében és a gyulladás szabályozásában, és potenciálisan segíthet megelőzni a légúti szövődményeket a sarlósejtes analízisben szenvedő betegeknél. A kutatók azt feltételezik, hogy a sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekek és serdülők egy csoportjának havonta egyszer adott 100 000 NE (2,5 mg) szájon át adott D3-vitamin csökkenti a légúti események (fertőzés, asztma exacerbáció és akut mellkasi szindróma) arányát az arány egy csoportban, amely standard dózisú orális D3-vitamint kapott, havonta egyszer 12 000 NE (0,3 mg).

Finanszírozási forrás – az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága, Orphan Products Development Office

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy 2. fázisú kettős-vak, randomizált klinikai vizsgálat lesz 80, sarlósejtes betegségben szenvedő, 3 és 20 év közötti beteg bevonásával, összehasonlítva a 2 éves havi 100 000 NE (3300 NE/napnak megfelelő) D3-vitamin orális adagjával. ) standard havi adagra, 12 000 NE (400 NE/nap) a légúti események (amelyek légúti fertőzések, asztma akut exacerbációja és akut mellkasi szindróma) arányát csökkenti sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél, összehasonlítva a légúti események aránya egy éves alapidőszakban.

A jogosult résztvevők (130 beteg) kezdetben szűrésre kerülnek, hogy meghatározzák vérük D-vitamin-szintjét (szérum 25-hidroxi-D-vitamin). Azok, akiknél a 25-hidroxi-D-vitamin szintje 5 és 60 ng/ml között van, jogosultak a randomizálásra. A vizsgálatba való belépéskor vér- és vizeletmintákat gyűjtenek rutin és speciális vérvizsgálatokhoz, beleértve az immunfunkció, a gyulladás és a csontfunkció vizsgálatát. Az 5 év feletti gyermekeknél tüdőfunkció- és izomerőtesztet is végeznek. A résztvevőket havonta egyszer követik, hogy beadják a vizsgálati gyógyszert (szájon át szedett D3-vitamin), és figyelemmel kísérjék a vizsgálati gyógyszerből származó esetleges mellékhatásokat anamnézissel, vizsgálattal, valamint vér- és vizeletvizsgálattal. 12 és 24 hónapos terápia után a vizsgálat megkezdésekor ugyanazokat a vizsgálati eljárásokat kell megismételni.

Ez a tanulmány segíthet létrehozni az orális D3-vitamint, mint egyszerű, olcsó kezelést a sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek és serdülők légúti szövődményeinek csökkentésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

70

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A sarlósejtes kór diagnózisa (HbSS, HbSC, HbS béta-talaszémia)
  • 3-20 éves korig

Kizárási kritériumok:

  • Beteg (vagy szülő vagy gondviselő), aki nem hajlandó vagy nem tud írásos beleegyező nyilatkozatot adni (és beleegyezését, ha van ilyen)
  • A beteg nem tud vagy nem akar megfelelni a klinikai vizsgálat követelményeinek
  • Részvétel más terápiás klinikai vizsgálatban
  • Az angolkór jelenlegi diagnózisa
  • A kórelőzményben szereplő hiperkalcémia vagy a hiperkalcémiával összefüggő bármely egészségügyi állapot diagnózisa, beleértve az elsődleges hyperparathyreosisot, rosszindulatú daganatot, szarkoidózist, tuberkulózist, granulomatózus betegséget, familiáris hypocalciuricás hiperkalcémiát
  • A kortikoszteroidok jelenlegi alkalmazása, az inhalációs szteroidok kivételével
  • Antikonvulzív szerek (fenitoin, fenobarbitál, karbamazepin) jelenlegi alkalmazása
  • Terápia tiazid diuretikumokkal vagy lítium-karbonáttal
  • Ismert máj- vagy vesebetegség
  • Azok a betegek, akik a sarlósejtes analízis tüdőszövődményei miatt gyógyszert szednek, és nem állandó gyógyszeradagot kapnak, amint azt a gyógyszerben vagy dózisban a vizsgálatba való belépés előtti három hónapon belüli változás határozza meg.
  • Krónikus vörösvérsejt-transzfúziós terápiában részesülő betegek
  • A légúti események (légúti fertőzések, asztmás exacerbációk, akut mellkasi szindróma epizódjai) kiindulási nyilvántartásának hiánya az előző évben
  • Terhesség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: D3-vitamin 100 000 NE
Orális D3-vitamin, 100 000 NE [2,5 mg] havonta egyszer
Drog: Kísérleti: D3-vitamin 100 000 NE
Orális D3-vitamin, 100 000 NE [2,5 mg] havonta egyszer
Más nevek:
  • Kolekalciferol
Aktív összehasonlító: D3-vitamin 12 000 NE
Standard dózis orális D3-vitamin 12 000 NE [0,3 mg] havonta egyszer
Drog: Aktív összehasonlító anyag: D3-vitamin 12 000 NE
Standard dózis orális D3-vitamin 12 000 NE [0,3 mg] havonta egyszer
Más nevek:
  • Kolekalciferol

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A légúti események átlagos éves aránya
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Légúti fertőzés, akut asztma exacerbáció és akut mellkasi szindróma.
Legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos 25-hidroxi-D-vitamin (25-OHD)
Időkeret: 2 év
A teljes átlagos szérum 25-OHD-koncentrációt mindkét csoportban megmérjük.
2 év
Forced Vital Capacity (FVC)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Mindkét csoportra kiszámítják a becsült kényszerített vitálkapacitás százalékos arányát.
Legfeljebb 2 év
Kényszerített kilégzési térfogat (FEV) 1 másodpercben (FEV1)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Mindkét csoport esetében kiszámításra kerül az 1 másodperc alatt várható kényszerített kilégzési térfogat százalékos aránya.
Legfeljebb 2 év
FEV1/FVC arány
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A FEV1 és az FVC aránya kiszámításra kerül (százalékban).
Legfeljebb 2 év
FEF 25-75
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési áramlás (FEF) az FVC 25–75%-ának lejártakor kerül kiszámításra.
Legfeljebb 2 év
RV/TLC arány
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A maradék térfogat (RV) és a teljes tüdőkapacitás (TLC) aránya kiszámításra kerül (százalékban).
Legfeljebb 2 év
DLCO
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Megmérik a tüdőben a szén-monoxid diffúziós kapacitásának (DLCO) előre jelzett százalékát.
Legfeljebb 2 év
FeNO
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A frakcionált kilégzett nitrogén-oxidot (FeNO) ppb-ben (ppb) mérik.
Legfeljebb 2 év
MIP
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A rendszer megméri a maximális belégzési nyomást (MIP).
Legfeljebb 2 év
EP-képviselő
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A rendszer megméri a maximális kilégzési nyomást (MEP).
Legfeljebb 2 év
Kézi fogantyú, jobb
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Az izomerőt a jobb kézben lévő kézfogás erejével mértük.
Legfeljebb 2 év
Kézi fogantyú, bal
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Az izomerőt a bal kézben lévő kézfogás erejével mértük.
Legfeljebb 2 év
Kézi fogantyú, Domináns
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Az izomerőt úgy mérték, hogy a domináns kézben lévő kézfogás erejét vizsgáltuk.
Legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gary M Brittenham, MD

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Gary Brittenham, MD, Columbia University
  • Kutatásvezető: Margaret T. Lee, MD, Columbia University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. december 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. június 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. február 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. szeptember 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 28.

Első közzététel (Becsült)

2011. szeptember 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. augusztus 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel