Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vitamine D voor sikkelcelrespiratoire complicaties

13 juli 2024 bijgewerkt door: Gary M Brittenham, MD

Deze studie heeft tot doel de vraag te beantwoorden of orale vitamine D-suppletie longcomplicaties bij kinderen en adolescenten met sikkelcelziekte kan verminderen. Longcomplicaties zijn de belangrijkste oorzaken van morbiditeit en overlijden bij sikkelcelziekte. Infecties en verhoogde ontstekingen spelen een belangrijke rol bij het ontstaan ​​van de longproblemen bij sikkelcelziekte. Opkomend bewijs toont aan dat vitamine D het immuunsysteem helpt om infecties te bestrijden en ontstekingen onder controle te houden en mogelijk kan helpen bij het voorkomen van ademhalingscomplicaties bij patiënten met sikkelcelanemie. De onderzoekers veronderstellen dat orale vitamine D3, 100.000 IE (2,5 mg), eenmaal per maand gegeven aan een groep kinderen en adolescenten met sikkelcelziekte, het aantal respiratoire gebeurtenissen (infectie, astma-exacerbatie en acute chest syndroom) zal verminderen in vergelijking met de snelheid in een groep die een standaarddosis orale vitamine D3 kreeg, 12.000 IE (0,3 mg) eenmaal per maand gegeven.

Financieringsbron - Amerikaanse Food & Drug Administration, Office of Orphan Products Development

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal een dubbelblinde, gerandomiseerde klinische fase 2-studie zijn bij 80 patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 3 tot 20 jaar, waarbij een 2-jarige maandelijkse orale dosis vitamine D3 wordt vergeleken, 100.000 IE (equivalent aan 3.300 IE/dag ) tot een standaard maandelijkse dosis, 12.000 IE (400 IE/dag) bij het verminderen van het aantal respiratoire voorvallen (gedefinieerd als luchtweginfecties, acute astma-exacerbatie en het acute chest syndroom) bij kinderen en adolescenten met sikkelcelziekte in vergelijking met de aantal respiratoire voorvallen gedurende een basislijnperiode van één jaar.

In aanmerking komende deelnemers (130 patiënten) zullen in eerste instantie worden gescreend om hun vitamine D-spiegel in het bloed te bepalen (serum 25-hydroxyvitamine D). Degenen met 25-hydroxyvitamine D-spiegels tussen 5 en 60 ng / ml komen in aanmerking voor randomisatie. Bij aanvang van het onderzoek worden bloed- en urinemonsters verzameld voor routinematige en speciale bloedtesten, waaronder testen op de immuunfunctie, ontsteking en botfunctie. Kinderen ouder dan 5 jaar zullen ook longfunctie- en spierkrachttesten ondergaan. Deelnemers zullen eenmaal per maand worden gevolgd om de studiemedicatie (orale vitamine D3) toe te dienen en eventuele bijwerkingen van de studiemedicatie te controleren door anamnese, onderzoek en bloed- en urinetests. Na 12 en 24 maanden therapie zullen dezelfde onderzoeksprocedures bij aanvang van het onderzoek worden herhaald.

Deze studie zou kunnen helpen bij het opzetten van orale vitamine D3 als een eenvoudige, goedkope behandeling om respiratoire complicaties bij kinderen en adolescenten met sikkelcelziekte te verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van sikkelcelziekte (HbSS, HbSC, HbS Beta-thalassemie)
  • Leeftijd 3 tot 20 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt (of ouder of voogd) niet bereid of niet in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (en toestemming, indien van toepassing)
  • Patiënt kan of wil niet voldoen aan de vereisten van de klinische proef
  • Deelname aan andere therapeutische klinische proeven
  • Huidige diagnose van rachitis
  • Geschiedenis van hypercalciëmie of diagnose van een medische aandoening geassocieerd met hypercalciëmie, waaronder primaire hyperparathyreoïdie, maligniteit, sarcoïdose, tuberculose, granulomateuze ziekte, familiaire hypocalciurische hypercalciëmie
  • Huidig ​​gebruik van corticosteroïden, met uitzondering van inhalatiesteroïden
  • Huidig ​​gebruik van anticonvulsiva (fenytoïne, fenobarbital, carbamazepine)
  • Therapie met thiazidediuretica of lithiumcarbonaat
  • Bekende lever- of nierziekte
  • Patiënten die medicijnen gebruiken voor longcomplicaties van sikkelcelziekte en geen stabiele dosis medicijnen gebruiken, zoals gedefinieerd door een verandering in medicijnen of doses binnen de drie maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Patiënten die chronische rode bloedceltransfusietherapie ondergaan
  • Afwezigheid van basisregistratie van respiratoire gebeurtenissen (luchtweginfecties, astma-exacerbaties, episodes van acuut chest syndroom) voor het voorgaande jaar
  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vitamine D3 100.000 IE
Orale vitamine D3, 100.000 IE [2,5 mg] eenmaal per maand gegeven
Geneesmiddel: Experimenteel: Vitamine D3 100.000 IE
Orale vitamine D3, 100.000 IE [2,5 mg] eenmaal per maand gegeven
Andere namen:
  • Cholecalciferol
Actieve vergelijker: Vitamine D3 12.000 IE
Standaarddosis orale vitamine D3 12.000 IE [0,3 mg] eenmaal per maand gegeven
Geneesmiddel: Actieve Comparator: Vitamine D3 12.000 IE
Standaarddosis orale vitamine D3 12.000 IE [0,3 mg] eenmaal per maand gegeven
Andere namen:
  • Cholecalciferol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddeld jaarlijks aantal ademhalingsgebeurtenissen
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Gedefinieerd als luchtweginfectie, acute astma-exacerbatie en acuut borstsyndroom.
Tot 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde 25-hydroxyvitamine D (25-OHD)
Tijdsspanne: 2 jaar
De totale gemiddelde serum-25-OHD-concentratie zal voor beide groepen worden gemeten.
2 jaar
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit zal voor beide groepen worden berekend.
Tot 2 jaar
Geforceerd expiratievolume (FEV) in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Het percentage voorspeld geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde wordt voor beide groepen berekend.
Tot 2 jaar
FEV1/FVC-verhouding
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
De verhouding tussen FEV1 en FVC wordt berekend (in procenten).
Tot 2 jaar
FEF 25-75
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Het percentage voorspelde geforceerde expiratoire flow (FEF) tijdens de expiratie van 25 tot 75% van de FVC zal worden berekend.
Tot 2 jaar
RV/TLC-verhouding
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
De verhouding tussen het restvolume (RV) en de totale longcapaciteit (TLC) wordt berekend (in procenten).
Tot 2 jaar
DLCO
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Het voorspelde percentage van het diffusievermogen voor koolmonoxide in de longen (DLCO) zal worden gemeten.
Tot 2 jaar
FeNO
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Fractioneel uitgeademd stikstofmonoxide (FeNO) zal worden gemeten in delen per miljard (ppb).
Tot 2 jaar
MIP
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
De maximale inspiratiedruk (MIP) wordt gemeten.
Tot 2 jaar
EP-lid
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
De maximale uitademingsdruk (MEP) wordt gemeten.
Tot 2 jaar
Handgreep, rechts
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
De spierkracht werd gemeten door te kijken naar de handgreepkracht in de rechterhand.
Tot 2 jaar
Handgreep, links
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
De spierkracht werd gemeten door te kijken naar de handgreepkracht in de linkerhand.
Tot 2 jaar
Handgreep, dominant
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
De spierkracht werd gemeten door te kijken naar de handgreepkracht in de dominante hand.
Tot 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gary M Brittenham, MD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Gary Brittenham, MD, Columbia University
  • Hoofdonderzoeker: Margaret T. Lee, MD, Columbia University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 juni 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 september 2011

Eerst geplaatst (Geschat)

30 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren