维生素 D 治疗镰状细胞呼吸系统并发症
本研究旨在回答口服维生素 D 补充剂是否可以减少患有镰状细胞病的儿童和青少年的肺部并发症这一问题。 肺部并发症是镰状细胞病发病和死亡的主要原因。 感染和炎症增加在镰状细胞病肺部问题的发展中起着重要作用。 新出现的证据表明，维生素 D 有助于免疫系统抵抗感染和控制炎症，并可能有助于预防镰状细胞病患者的呼吸系统并发症。 研究人员假设，每月一次向患有镰状细胞病的儿童和青少年口服维生素 D3，100,000 IU（2.5 毫克），与相比之下，会降低呼吸系统事件（感染、哮喘恶化和急性胸部综合征）的发生率一组给予标准剂量口服维生素 D3，每月一次给予 12,000 IU（0.3 毫克）。
资金来源——美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室
研究概览
地位
详细说明
这项研究将是一项 2 期双盲随机临床试验，纳入 80 名年龄在 3 至 20 岁之间的镰状细胞病患者，比较 2 年每月口服维生素 D3 剂量 100,000 IU（相当于 3,300 IU/天） ) 与标准月剂量相比，12,000 IU（400 IU/天）可降低患有镰状细胞病的儿童和青少年的呼吸系统事件（定义为呼吸道感染、急性哮喘发作和急性胸部综合征）的发生率一年基线期间的呼吸事件发生率。
符合条件的参与者（130 名患者）将首先接受筛查以确定他们的血液维生素 D 水平（血清 25-羟基维生素 D）。 25-羟基维生素 D 水平在 5 至 60 ng/mL 之间的患者将有资格进行随机化。 在研究开始时，将收集血液和尿液样本进行常规和特殊血液测试，包括免疫功能、炎症和骨功能测试。 5岁以上的孩子也会进行肺功能和肌力测试。 参与者将每月接受一次研究药物（口服维生素 D3）的随访，并通过病史、检查以及血液和尿液检查来监测研究药物的任何副作用。 治疗 12 个月和 24 个月后，将重复研究开始时的相同研究程序。
这项研究可以帮助建立口服维生素 D3 作为一种简单、低成本的治疗方法，以减少患有镰状细胞病的儿童和青少年的呼吸系统并发症。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 镰状细胞病（HbSS、HbSC、HbS β-地中海贫血）的诊断
- 年龄 3 至 20 岁
排除标准：
- 患者（或父母或监护人）不愿意或不能提供书面知情同意（和同意，如果适用）
- 患者不能或不愿意遵守临床试验的要求
- 参与其他治疗性临床试验
- 佝偻病的现代诊断
- 高钙血症病史或任何与高钙血症相关的医学病症的诊断，包括原发性甲状旁腺功能亢进症、恶性肿瘤、结节病、结核病、肉芽肿病、家族性低尿钙性高钙血症
- 目前使用皮质类固醇，不包括吸入类固醇
- 当前使用抗惊厥药（苯妥英钠、苯巴比妥、卡马西平）
- 用噻嗪类利尿剂或碳酸锂治疗
- 已知的肝脏或肾脏疾病
- 服用治疗镰状细胞病肺部并发症药物的患者未按稳定剂量服用药物，定义为研究开始前三个月内药物或剂量发生变化
- 接受慢性红细胞输注治疗的患者
- 没有前一年呼吸事件（呼吸道感染、哮喘发作、急性胸部综合征发作）的基线记录
- 怀孕
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：维生素 D3 100,000 IU
每月一次口服维生素 D3，100,000 IU [2.5 mg]
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每月一次口服维生素 D3，100,000 IU [2.5 mg]
其他名称：
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有源比较器：维生素 D3 12,000 国际单位
标准剂量口服维生素 D3 12,000 IU [0.3 mg] 每月一次
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标准剂量口服维生素 D3 12,000 IU [0.3 mg] 每月一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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呼吸事件
大体时间：每年 2 年
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定义为呼吸道感染、哮喘急性发作和急性胸部综合征
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每年 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺功能检查
大体时间：每年 2 年
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标准肺功能测试
|
每年 2 年
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免疫功能
大体时间：每 6 个月一次，持续 2 年
|
用于测量 T 细胞效应器和调节功能的血清细胞因子 全身炎症的测量 [高敏 C 反应蛋白 (hs-CRP)、全血细胞计数 (WBC)、血小板）
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每 6 个月一次，持续 2 年
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|
骨功能和骨转换标志物
大体时间：每 6 个月一次，持续 2 年
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完整的甲状旁腺激素 血清 I 型胶原 C 端端肽 (CTX) 1 型前胶原氨基端前肽 (P1NP)
|
每 6 个月一次，持续 2 年
|
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肌肉力量
大体时间：每年 2 年
|
手柄
|
每年 2 年
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Margaret T Lee, MD、Columbia University
- 首席研究员：Gary Brittenham, MD、Columbia University
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AAAE3244
- R01FD003894 (美国 FDA 拨款/合同)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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