Vitamin D for sigdcelle respiratoriske komplikasjoner

Denne studien vil være en fase 2 dobbeltblind randomisert klinisk studie på 80 pasienter med sigdcellesykdom i alderen 3 til 20 år, som sammenligner en 2-års månedlig oral dose vitamin D3, 100 000 IE (tilsvarer 3 300 IE/dag) ) til en standard månedlig dose, 12 000 IE (400 IE/dag) for å redusere frekvensen av luftveishendelser (definert som luftveisinfeksjoner, akutt astmaforverring og akutt brystsyndrom) hos barn og ungdom med sigdcellesykdom sammenlignet med rater av respirasjonshendelser over en basisperiode på ett år.

Kvalifiserte deltakere (130 pasienter) vil i utgangspunktet bli screenet for å bestemme vitamin D-nivået i blodet (serum 25-hydroksyvitamin D). De med 25-hydroksyvitamin D-nivåer mellom 5 og 60 ng/mL vil være kvalifisert for randomisering. Ved studiestart vil blod- og urinprøver bli samlet inn for rutinemessige og spesielle blodprøver, inkludert tester på immunfunksjon, betennelse og beinfunksjon. Barn over 5 år vil også ha lungefunksjons- og muskelstyrketester. Deltakerne vil bli fulgt en gang i måneden for å administrere studiemedisinen (oralt vitamin D3) og for å overvåke eventuelle bivirkninger fra studiemedisinen ved anamnese, undersøkelse og blod- og urinprøver. Etter 12 og 24 måneders behandling vil de samme studieprosedyrene ved studiestart gjentas.

Denne studien kan bidra til å etablere oral vitamin D3 som en enkel, rimelig behandling for å redusere respiratoriske komplikasjoner hos barn og ungdom med sigdcellesykdom.