Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

D-vitamin til seglcelle respiratoriske komplikationer

23. juli 2020 opdateret af: Gary M Brittenham, MD

Denne undersøgelse har til formål at besvare spørgsmålet, om oralt D-vitamintilskud kan mindske lungekomplikationer hos børn og unge med seglcellesygdom. Lungekomplikationer er de førende årsager til sygelighed og død ved seglcellesygdom. Infektioner og øget inflammation spiller vigtige roller i udviklingen af ​​lungeproblemerne ved seglcellesygdom. Nye beviser viser, at D-vitamin hjælper immunsystemet med at bekæmpe infektioner og kontrollere inflammation og potentielt kan hjælpe med at forhindre respiratoriske komplikationer hos patienter med seglcellesygdom. Efterforskerne antager, at oral vitamin D3, 100.000 IE (2,5 mg), givet én gang om måneden til en gruppe børn og unge med seglcellesygdom, vil reducere frekvensen af ​​respiratoriske hændelser (infektion, astmaforværring og akut brystsyndrom) sammenlignet med hastigheden i en gruppe givet standarddosis oral vitamin D3, 12.000 IE (0,3 mg) givet en gang om måneden.

Finansieringskilde - U.S. Food & Drug Administration, Office of Orphan Products Development

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie vil være et fase 2 dobbeltblindt randomiseret klinisk forsøg med 80 patienter med seglcellesygdom i alderen 3 til 20 år, der sammenligner en 2-årig månedlig oral dosis af vitamin D3, 100.000 IE (svarende til 3.300 IE/dag) ) til en standard månedlig dosis, 12.000 IE (400 IE/dag) for at reducere frekvensen af ​​respiratoriske hændelser (defineret som luftvejsinfektioner, akut astmaeksacerbation og akut brystsyndrom) hos børn og unge med seglcellesygdom i sammenligning med frekvenser af respiratoriske hændelser over en basisperiode på et år.

Berettigede deltagere (130 patienter) vil i første omgang blive screenet for at bestemme deres D-vitaminniveauer i blodet (serum 25-hydroxyvitamin D). Dem med 25-hydroxyvitamin D-niveauer mellem 5 og 60 ng/mL vil være berettiget til randomisering. Ved studiestart vil der blive indsamlet blod- og urinprøver til rutinemæssige og specielle blodprøver, herunder test af immunfunktion, inflammation og knoglefunktion. Børn over 5 år vil også få testet lungefunktion og muskelstyrke. Deltagerne vil blive fulgt en gang om måneden for at administrere undersøgelsesmedicinen (oral vitamin D3) og for at overvåge eventuelle bivirkninger fra undersøgelsesmedicinen ved anamnese, undersøgelse og blod- og urinprøver. Efter 12 og 24 måneders terapi vil de samme undersøgelsesprocedurer blive gentaget ved undersøgelsens start.

Denne undersøgelse kunne hjælpe med at etablere oral vitamin D3 som en enkel, billig behandling for at reducere respiratoriske komplikationer hos børn og unge med seglcellesygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

130

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af seglcellesygdom (HbSS, HbSC, HbS Beta-thalassæmi)
  • Alder 3 til 20 år

Ekskluderingskriterier:

  • Patient (eller forælder eller værge), der ikke vil eller er i stand til at give skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvis det er relevant)
  • Patienten er ude af stand til eller uvillig til at overholde kravene i det kliniske forsøg
  • Deltagelse i andre terapeutiske kliniske forsøg
  • Nuværende diagnose af rakitis
  • Anamnese med hypercalcæmi eller diagnose af enhver medicinsk tilstand forbundet med hypercalcæmi, herunder primær hyperparathyroidisme, malignitet, sarkoidose, tuberkulose, granulomatøs sygdom, familiær hypocalciurisk hypercalcæmi
  • Nuværende brug af kortikosteroider, eksklusive inhalationssteroider
  • Nuværende brug af antikonvulsiva (phenytoin, phenobarbital, carbamazepin)
  • Terapi med thiaziddiuretika eller lithiumcarbonat
  • Kendt lever- eller nyresygdom
  • Patienter, der tager medicin mod lungekomplikationer af seglcellesygdom, der ikke er på en stabil dosis af medicin, som defineret ved en ændring i medicin eller doser inden for de tre måneder før undersøgelsens start
  • Patienter i kronisk transfusionsbehandling med røde blodlegemer
  • Fravær af baseline-registrering af respiratoriske hændelser (luftvejsinfektioner, astmaeksacerbationer, episoder med akut brystsyndrom) for det foregående år
  • Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vitamin D3 100.000 IE
Oralt vitamin D3, 100.000 IE [2,5 mg] givet en gang om måneden
Medicin: Eksperimentel: Vitamin D3 100.000 IE
Oralt vitamin D3, 100.000 IE [2,5 mg] givet en gang om måneden
Andre navne:
  • Cholecalciferol
Aktiv komparator: Vitamin D3 12.000 IE
Standarddosis oral vitamin D3 12.000 IE [0,3 mg] givet en gang om måneden
Medicin: Aktiv komparator: Vitamin D3 12.000 IE
Standarddosis oral vitamin D3 12.000 IE [0,3 mg] givet en gang om måneden
Andre navne:
  • Cholecalciferol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Respiratoriske hændelser
Tidsramme: Hvert år i 2 år
Defineret som luftvejsinfektion, akut astmaeksacerbation og akut brystsyndrom
Hvert år i 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lungefunktionsprøver
Tidsramme: Hvert år i 2 år
Standard lungefunktionstest
Hvert år i 2 år
Immunfunktion
Tidsramme: Hver 6. måned i 2 år
Serumcytokiner til måling af T-celleeffektor og regulatorisk funktion Mål for systemisk inflammation [højfølsomt C-reaktivt protein (hs-CRP), fuldblodtal (WBC), blodplader)
Hver 6. måned i 2 år
Knoglefunktion og knogleomsætningsmarkører
Tidsramme: Hver 6. måned i 2 år
Intakt parathyreoideahormon Serum C-terminale telopeptider af Type I kollagen (CTX) Aminoterminalt propeptid af Type 1 procollagen (P1NP)
Hver 6. måned i 2 år
Muskelstyrke
Tidsramme: Hvert år i 2 år
Håndtag
Hvert år i 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gary M Brittenham, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret T Lee, MD, Columbia University
  • Ledende efterforsker: Gary Brittenham, MD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. juni 2013

Studieafslutning (Faktiske)

15. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. september 2011

Først opslået (Skøn)

30. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAE3244
  • R01FD003894 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med D-vitamin mangel

Kliniske forsøg med Eksperimentel: Vitamin D3 100.000 IE

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner