Vitamina D para complicações respiratórias falciformes
Este estudo visa responder à questão se a suplementação oral de vitamina D pode diminuir as complicações pulmonares em crianças e adolescentes com doença falciforme. As complicações pulmonares são as principais causas de morbidade e morte na doença falciforme. As infecções e o aumento da inflamação desempenham papéis importantes no desenvolvimento dos problemas pulmonares na doença falciforme. Evidências emergentes mostram que a vitamina D ajuda o sistema imunológico a combater infecções e controlar a inflamação e pode ajudar a prevenir complicações respiratórias em pacientes com doença falciforme. Os investigadores levantam a hipótese de que a vitamina D3 oral, 100.000 UI (2,5 mg), administrada uma vez por mês a um grupo de crianças e adolescentes com doença falciforme, reduzirá a taxa de eventos respiratórios (infecção, exacerbação da asma e síndrome torácica aguda) em comparação com a taxa em um grupo que recebeu uma dose padrão de vitamina D3 oral, 12.000 UI (0,3 mg) administrada uma vez por mês.
Fonte de Financiamento - U.S. Food & Drug Administration, Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo será um ensaio clínico randomizado duplo-cego de fase 2 em 80 pacientes com doença falciforme, com idades entre 3 e 20 anos, comparando uma dose oral mensal de vitamina D3 durante 2 anos, 100.000 UI (equivalente a 3.300 UI/dia ) a uma dose mensal padrão de 12.000 UI (400 UI/dia) na redução da taxa de eventos respiratórios (definidos como infecções respiratórias, exacerbação aguda da asma e síndrome torácica aguda) em crianças e adolescentes com doença falciforme em comparação com o taxas de eventos respiratórios ao longo de um período de linha de base de um ano.
Os participantes elegíveis (130 pacientes) serão inicialmente selecionados para determinar seus níveis de vitamina D no sangue (25-hidroxivitamina D sérica). Aqueles com níveis de 25-hidroxivitamina D entre 5 e 60 ng/mL serão elegíveis para randomização. Na entrada no estudo, amostras de sangue e urina serão coletadas para exames de sangue de rotina e especiais, incluindo testes de função imunológica, inflamação e função óssea. Crianças acima de 5 anos também terão testes de função pulmonar e força muscular. Os participantes serão acompanhados uma vez por mês para administrar a medicação do estudo (vitamina D3 oral) e monitorar quaisquer efeitos colaterais da medicação do estudo por meio de histórico, exames e exames de sangue e urina. Após 12 e 24 meses de terapia, os mesmos procedimentos do estudo na entrada no estudo serão repetidos.
Este estudo pode ajudar a estabelecer a vitamina D3 oral como um tratamento simples e de baixo custo para reduzir as complicações respiratórias em crianças e adolescentes com doença falciforme.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de doença falciforme (HbSS, HbSC, HbS Beta-talassemia)
- Idade 3 a 20 anos
Critério de exclusão:
- Paciente (ou pai ou responsável) que não deseja ou não pode fornecer consentimento informado por escrito (e consentimento, se aplicável)
- Paciente incapaz ou sem vontade de cumprir os requisitos do ensaio clínico
- Participação em outro ensaio clínico terapêutico
- Diagnóstico atual de raquitismo
- História de hipercalcemia ou diagnóstico de qualquer condição médica associada à hipercalcemia, incluindo hiperparatireoidismo primário, malignidade, sarcoidose, tuberculose, doença granulomatosa, hipercalcemia hipocalciúrica familiar
- Uso atual de corticosteroides, excluindo esteroides inalatórios
- Uso atual de anticonvulsivantes (fenitoína, fenobarbital, carbamazepina)
- Terapia com diuréticos tiazídicos ou carbonato de lítio
- Doença hepática ou renal conhecida
- Pacientes que tomam medicamentos para complicações pulmonares da doença falciforme sem uma dose estável de medicamentos, conforme definido por uma alteração nos medicamentos ou doses nos três meses anteriores à entrada no estudo
- Pacientes em terapia crônica de transfusão de hemácias
- Ausência de registro basal de eventos respiratórios (infecções respiratórias, exacerbações de asma, episódios de síndrome torácica aguda) no ano anterior
- Gravidez
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Vitamina D3 100.000 UI
Vitamina D3 oral, 100.000 UI [2,5 mg] administrada uma vez por mês
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Vitamina D3 oral, 100.000 UI [2,5 mg] administrada uma vez por mês
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Vitamina D3 12.000 UI
Dose padrão de vitamina D3 oral 12.000 UI [0,3 mg] administrada uma vez por mês
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Dose padrão de vitamina D3 oral 12.000 UI [0,3 mg] administrada uma vez por mês
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa Média Anual de Eventos Respiratórios
Prazo: Até 2 anos
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Definida como infecção respiratória, exacerbação aguda de asma e síndrome torácica aguda.
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Até 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Média de 25-hidroxivitamina D (25-OHD)
Prazo: 2 anos
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A concentração sérica média geral de 25-OHD será medida para ambos os grupos.
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2 anos
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Capacidade Vital Forçada (CVF)
Prazo: Até 2 anos
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A porcentagem prevista da capacidade vital forçada será calculada para ambos os grupos.
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Até 2 anos
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Volume expiratório forçado (VEF) em 1 segundo (VEF1)
Prazo: Até 2 anos
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A porcentagem prevista do volume expiratório forçado em 1 segundo será calculada para ambos os grupos.
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Até 2 anos
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Razão VEF1/CVF
Prazo: Até 2 anos
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A relação entre VEF1 e CVF será calculada (em porcentagem).
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Até 2 anos
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FEF 25-75
Prazo: Até 2 anos
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Será calculada a porcentagem prevista de fluxo expiratório forçado (FEF) durante a expiração de 25 a 75% da CVF.
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Até 2 anos
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Relação RV/TLC
Prazo: Até 2 anos
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A relação entre o volume residual (VR) e a capacidade pulmonar total (CPT) será calculada (em porcentagem).
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Até 2 anos
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DLCO
Prazo: Até 2 anos
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A porcentagem prevista da capacidade de difusão do monóxido de carbono nos pulmões (DLCO) será medida.
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Até 2 anos
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FeNO
Prazo: Até 2 anos
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O óxido nítrico exalado fracionado (FeNO) será medido em partes por bilhão (ppb).
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Até 2 anos
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MIP
Prazo: Até 2 anos
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A pressão inspiratória máxima (PImáx) será medida.
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Até 2 anos
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Deputado Europeu
Prazo: Até 2 anos
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A pressão expiratória máxima (MEP) será medida.
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Até 2 anos
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Punho de mão, direito
Prazo: Até 2 anos
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A força muscular foi medida observando a força de preensão manual da mão direita.
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Até 2 anos
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Punho, Esquerdo
Prazo: Até 2 anos
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A força muscular foi medida observando a força de preensão manual da mão esquerda.
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Até 2 anos
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Aperto de mão, dominante
Prazo: Até 2 anos
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A força muscular foi medida observando a força de preensão manual da mão dominante.
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Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gary Brittenham, MD, Columbia University
- Investigador principal: Margaret T. Lee, MD, Columbia University
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Infecções
- Doenças Respiratórias
- Distúrbios Respiratórios
- Doenças pulmonares
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Deficiência de Vitamina D
- Anemia Falciforme
- Infecções do Trato Respiratório
- Síndrome Torácica Aguda
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Micronutrientes
- Agentes de Conservação da Densidade Óssea
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Vitamina D
- Colecalciferol
- Vitaminas
- Ergocalciferóis
Outros números de identificação do estudo
- AAAE3244
- R01FD003894 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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