Vitamina D para las complicaciones respiratorias de células falciformes
Este estudio tiene como objetivo responder a la pregunta de si la suplementación oral con vitamina D puede disminuir las complicaciones pulmonares en niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes. Las complicaciones pulmonares son las principales causas de morbilidad y muerte en la enfermedad de células falciformes. Las infecciones y el aumento de la inflamación juegan un papel importante en el desarrollo de los problemas pulmonares en la enfermedad de células falciformes. Evidencia emergente muestra que la vitamina D ayuda al sistema inmunitario a combatir infecciones y controlar la inflamación y podría ayudar potencialmente a prevenir complicaciones respiratorias en pacientes con enfermedad de células falciformes. Los investigadores plantean la hipótesis de que la vitamina D3 oral, 100 000 UI (2,5 mg), administrada una vez al mes a un grupo de niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes, reducirá la tasa de eventos respiratorios (infección, exacerbación del asma y síndrome torácico agudo) en comparación con la tasa en un grupo que recibió la dosis estándar de vitamina D3 por vía oral, 12 000 UI (0,3 mg) administrada una vez al mes.
Fuente de financiación: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio será un ensayo clínico aleatorizado doble ciego de fase 2 en 80 pacientes con enfermedad de células falciformes, de 3 a 20 años de edad, que comparará una dosis oral mensual de vitamina D3 durante 2 años, 100 000 UI (equivalente a 3300 UI/día ) a una dosis mensual estándar, 12 000 UI (400 UI/día) para reducir la tasa de eventos respiratorios (definidos como infecciones respiratorias, exacerbación aguda del asma y síndrome torácico agudo) en niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes en comparación con el tasas de eventos respiratorios durante un período de referencia de un año.
Los participantes elegibles (130 pacientes) serán evaluados inicialmente para determinar sus niveles de vitamina D en sangre (25-hidroxivitamina D sérica). Aquellos con niveles de 25-hidroxivitamina D entre 5 y 60 ng/mL serán elegibles para la aleatorización. Al ingresar al estudio, se recolectarán muestras de sangre y orina para análisis de sangre de rutina y especiales, incluidas pruebas de función inmunológica, inflamación y función ósea. A los niños mayores de 5 años también se les realizarán pruebas de función pulmonar y fuerza muscular. Se hará un seguimiento de los participantes una vez al mes para administrar el medicamento del estudio (vitamina D3 oral) y para controlar cualquier efecto secundario del medicamento del estudio mediante antecedentes, exámenes y análisis de sangre y orina. Después de 12 y 24 meses de terapia, se repetirán los mismos procedimientos del estudio al ingresar al estudio.
Este estudio podría ayudar a establecer la vitamina D3 oral como un tratamiento simple y de bajo costo para reducir las complicaciones respiratorias en niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de células falciformes (HbSS, HbSC, HbS Beta-talasemia)
- Edad 3 a 20 años
Criterio de exclusión:
- Paciente (o padre o tutor) que no quiere o no puede dar su consentimiento informado por escrito (y asentimiento, si corresponde)
- Paciente incapaz o no dispuesto a cumplir con los requisitos del ensayo clínico
- Participación en otro ensayo clínico terapéutico
- Diagnóstico actual de raquitismo
- Historial de hipercalcemia o diagnóstico de cualquier condición médica asociada con hipercalcemia, incluyendo hiperparatiroidismo primario, malignidad, sarcoidosis, tuberculosis, enfermedad granulomatosa, hipercalcemia hipocalciúrica familiar
- Uso actual de corticosteroides, excluyendo esteroides inhalados
- Uso actual de anticonvulsivos (fenitoína, fenobarbital, carbamazepina)
- Terapia con diuréticos tiazídicos o carbonato de litio
- Enfermedad hepática o renal conocida
- Pacientes que toman medicamentos para las complicaciones pulmonares de la enfermedad de células falciformes que no reciben una dosis estable de medicamentos, según lo definido por un cambio en los medicamentos o las dosis dentro de los tres meses anteriores al ingreso al estudio.
- Pacientes en terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos
- Ausencia de registro basal de eventos respiratorios (infecciones respiratorias, exacerbaciones de asma, episodios de síndrome torácico agudo) del año anterior
- El embarazo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vitamina D3 100.000 UI
Vitamina D3 oral, 100 000 UI [2,5 mg] administrada una vez al mes
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Vitamina D3 oral, 100 000 UI [2,5 mg] administrada una vez al mes
Otros nombres:
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Comparador activo: Vitamina D3 12.000 UI
Dosis estándar de vitamina D3 oral 12 000 UI [0,3 mg] administrada una vez al mes
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Dosis estándar de vitamina D3 oral 12 000 UI [0,3 mg] administrada una vez al mes
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anual media de eventos respiratorios
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Definido como infección respiratoria, exacerbación aguda del asma y síndrome torácico agudo.
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Hasta 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Media de 25-Hidroxivitamina D (25-OHD)
Periodo de tiempo: 2 años
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Se medirá la concentración sérica media general de 25-OHD para ambos grupos.
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2 años
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Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calculará el porcentaje de capacidad vital forzada prevista para ambos grupos.
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Hasta 2 años
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Volumen espiratorio forzado (FEV) en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calculará el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo para ambos grupos.
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Hasta 2 años
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Relación FEV1/FVC
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calculará la relación entre FEV1 y FVC (en porcentaje).
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Hasta 2 años
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FEF 25-75
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calculará el porcentaje previsto de flujo espiratorio forzado (FEF) durante la espiración del 25 al 75% de la FVC.
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Hasta 2 años
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Relación RV/TLC
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se calculará la relación entre el volumen residual (RV) y la capacidad pulmonar total (TLC) (en porcentaje).
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Hasta 2 años
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DLCO
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se medirá el porcentaje previsto de la capacidad de difusión de monóxido de carbono en los pulmones (DLCO).
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Hasta 2 años
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FeNO
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La fracción de óxido nítrico exhalado (FeNO) se medirá en partes por mil millones (ppb).
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Hasta 2 años
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PIM
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se medirá la presión inspiratoria máxima (MIP).
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Hasta 2 años
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Eurodiputado
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se medirá la presión espiratoria máxima (MEP).
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Hasta 2 años
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Empuñadura derecha
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La fuerza muscular se midió observando la fuerza de agarre de la mano derecha.
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Hasta 2 años
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Empuñadura izquierda
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La fuerza muscular se midió observando la fuerza de agarre de la mano izquierda.
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Hasta 2 años
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Agarre manual, dominante
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La fuerza muscular se midió observando la fuerza de agarre de la mano dominante.
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gary Brittenham, MD, Columbia University
- Investigador principal: Margaret T. Lee, MD, Columbia University
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Infecciones
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Avitaminosis
- Enfermedades por deficiencia
- Desnutrición
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Deficiencia de vitamina D
- Anemia de células falciformes
- Infecciones del Tracto Respiratorio
- Síndrome torácico agudo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Micronutrientes
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Vitamina D
- Colecalciferol
- Vitaminas
- Ergocalciferoles
Otros números de identificación del estudio
- AAAE3244
- R01FD003894 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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