Sécurité et tolérabilité de la transplantation sous-rétinienne de cellules épithéliales pigmentées rétiniennes dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh-RPE) chez des patients atteints de dystrophie maculaire de Stargardt (DMS)

Critère d'intégration:

• Homme ou femme adulte de plus de 18 ans. Diagnostic clinique de SMD S'il est connu, le génotype du patient sera enregistré dans les antécédents médicaux, s'il est inconnu, le patient permettra la soumission d'un échantillon pour le génotypage.

Résultats cliniques vérifiés de manière indépendante compatibles avec SMD. L'acuité visuelle de l'œil pour recevoir la greffe ne sera pas supérieure à 20/400. L'acuité visuelle de l'œil dans la cohorte ayant la meilleure vision pour recevoir la greffe ne sera pas supérieure à 20/100.

L'acuité visuelle de l'œil qui ne doit pas recevoir la greffe ne sera pas supérieure à 20/400 pour les patients dont la vision est la plus mauvaise et pas inférieure à 20/100 pour les patients ayant une meilleure vision.

Résultats électrophysiologiques compatibles avec SMD . Médicalement apte à subir une vitrectomie et une injection sous-rétinienne. Médicalement adapté à l'anesthésie générale ou à la sédation éveillée, si nécessaire.

Médicalement apte à la transplantation d'une lignée de cellules souches embryonnaires :

• Tests de dépistage de la chimie sérique normale (analyseur multicanal séquentiel 20 [SMA-20]) et de l'hématologie (numération sanguine complète [CBC], temps de prothrombine [PT] et temps de thromboplastine partielle activée [aPTT]).
• Dépistage d'urine négatif pour les drogues d'abus.
• Sérologies négatives pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B (VHB) et l'hépatite C (VHC).
• Aucun antécédent de malignité, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau traité avec succès.
• Dépistage négatif du cancer au cours des 6 derniers mois :

anamnèse complète et examen physique ; examen dermatologique de dépistage des lésions malignes ; test de recherche de sang occulte dans les selles négatif radiographie thoracique (CXR) négative ; CBC normal et différentiel manuel ; analyse d'urine (U/A) négative ; examen thyroïdien et panel thyroïdien normaux ; s'il s'agit d'un homme, examen testiculaire normal ; si plus de 40 ans, toucher rectal (DRE) et antigène spécifique de la prostate (PSA) ; si femme, examen pelvien normal avec frottis de Papanicolaou ; et si femme, examen clinique des seins normal et si 50 ans ou plus, mammographie négative.

Si femme et en âge de procréer, disposée à utiliser une forme efficace de contraception pendant l'étude.

S'il s'agit d'un homme, disposé à utiliser une contraception barrière et un spermicide pendant l'étude. Disposé à reporter tout futur don de sang, de composants sanguins ou de tissus. Capable de comprendre et disposé à signer le consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de malignité, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau traité avec succès.

Antécédents d'infarctus du myocarde au cours des 12 derniers mois. Antécédents de diabète sucré. Toute immunodéficience. Tout traitement immunosuppresseur en cours autre que les corticostéroïdes intermittents ou à faible dose.

Preuve sérologique d'infection par l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH. Participation actuelle à tout autre essai clinique. Participation au cours des 6 mois précédents à tout essai clinique d'un médicament par administration oculaire ou systémique.

Toute autre maladie oculaire menaçant la vue. Tous les médicaments oculaires chroniques. Tout antécédent de maladie vasculaire rétinienne (barrière hémato-rétinienne compromise. Glaucome. Uvéite ou autre maladie inflammatoire intraoculaire. Opacités importantes de la lentille ou autre opacité du support. Retrait de la lentille oculaire au cours des 3 derniers mois