Sikkerhet og tolerabilitet ved subretinal transplantasjon av humane embryonale stamceller avledet retinalpigmenterte epitelceller (hESC-RPE) hos pasienter med Stargardts makulær dystrofi (SMD)

Inklusjonskriterier:

• Voksen mann eller kvinne over 18 år. Klinisk diagnose av SMD Hvis kjent, vil pasientens genotype bli registrert i sykehistorien, hvis ukjent, vil pasienten tillate innsending av en prøve for genotyping.

Uavhengig verifiserte kliniske funn i samsvar med SMD. Synsstyrken til øyet for å motta transplantasjonen vil ikke være bedre enn 20/400. Synsstyrken til øyet i kohorten med bedre syn for å motta transplantasjonen vil ikke være bedre enn 20/100.

Synsstyrken på øyet som ikke skal transplanteres vil ikke være bedre enn 20/400 for pasienter med dårligere syn og ikke dårligere enn 20/100 for pasienter med bedre syn.

Elektrofysiologiske funn samsvarer med SMD. Medisinsk egnet til å gjennomgå vitrektomi og subretinal injeksjon. Medisinsk egnet for generell anestesi eller våkensedasjon, om nødvendig.

Medisinsk egnet for transplantasjon av en embryonal stamcellelinje:

• Normal serumkjemi (sekvensiell multikanalanalysator 20 [SMA-20]) og hematologi (fullstendig blodtelling [CBC], protrombintid [PT] og aktivert partiell tromboplastintid [aPTT]) screeningtester.
• Negativ urinskjerm for narkotikamisbruk.
• Serologier av negativt humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B (HBV) og hepatitt C (HCV).
• Ingen historie med malignitet, med unntak av vellykket behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden.
• Negativ kreftscreening innen siste 6 måneder:

fullstendig historie og fysisk undersøkelse; dermatologisk screeningundersøkelse for ondartede lesjoner; negativ fekal okkult blodprøve negativ thorax röntgenogram (CXR); normal CBC & manuell differensial; negativ urinanalyse (U/A); normal skjoldbruskundersøkelse og skjoldbruskkjertelpanel; hvis mann, normal testikkelundersøkelse; hvis over 40 år, digital rektalundersøkelse (DRE) og prostataspesifikt antigen (PSA); hvis kvinne, normal bekkenundersøkelse med Papanicolaou-utstryk; og hvis kvinner, normal klinisk brystundersøkelse og hvis 50 år eller eldre, negativ mammografi.

Hvis kvinnelig og i fertil alder, villig til å bruke en effektiv form for prevensjon under studien.

Hvis mann, villig til å bruke barriere- og sæddrepende prevensjon under studien. Villig til å utsette all fremtidig donasjon av blod, blodkomponenter eller vev. Kunne forstå og villig til å signere det informerte samtykket.

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med malignitet, med unntak av vellykket behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden.

Anamnese med hjerteinfarkt siste 12 måneder. Historie om diabetes mellitus. Eventuell immunsvikt. Enhver pågående immunsuppressiv behandling bortsett fra intermitterende eller lavdose kortikosteroider.

Serologiske bevis på infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV. Nåværende deltakelse i andre kliniske studier. Deltakelse i løpet av de siste 6 månedene i enhver klinisk utprøving av et legemiddel ved okulær eller systemisk administrering.

Enhver annen synstruende øyesykdom. Eventuelle kroniske øyemedisiner. Enhver historie med retinal vaskulær sykdom (kompromittert blod-retinal barriere. Grønn stær. Uveitt eller annen intraokulær inflammatorisk sykdom. Betydelige linseopaciteter eller annen mediaopasitet. Fjerning av okulær linse i løpet av de siste 3 månedene