Bezpečnost a snášenlivost subretinální transplantace retinálních pigmentových epiteliálních buněk derivovaných z lidských embryonálních kmenových buněk (hESC-RPE) u pacientů se Stargardtovou makulární dystrofií (SMD)

Kritéria pro zařazení:

• Dospělý muž nebo žena starší 18 let. Klinická diagnóza SMD Je-li známa, zapíše se genotyp pacienta do anamnézy, pokud není znám, pacient umožní odeslání vzorku ke genotypizaci.

Nezávisle ověřené klinické nálezy v souladu se SMD. Zraková ostrost oka pro přijetí transplantátu nebude lepší než 20/400. Zraková ostrost oka v kohortě s lepším viděním, která má přijmout transplantaci, nebude lepší než 20/100.

Zraková ostrost oka, které nemá být transplantováno, nebude lepší než 20/400 pro pacienty s horším zrakem a ne horší než 20/100 pro pacienty s lepším zrakem.

Elektrofyziologické nálezy odpovídající SMD. Z lékařského hlediska vhodné podstoupit vitrektomii a subretinální injekci. Z lékařského hlediska vhodný pro celkovou anestezii nebo sedaci při bdění, je-li to nutné.

Lékařsky vhodné pro transplantaci linie embryonálních kmenových buněk:

• Normální screeningové testy chemie séra (sekvenční vícekanálový analyzátor 20 [SMA-20]) a hematologie (kompletní krevní obraz [CBC], protrombinový čas [PT] a aktivovaný parciální tromboplastinový čas [aPTT]).
• Negativní vyšetření moči na zneužívání drog.
• Sérologie negativního viru lidské imunodeficience (HIV), hepatitidy B (HBV) a hepatitidy C (HCV).
• Bez anamnézy malignity, s výjimkou úspěšně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže.
• Negativní screening rakoviny během předchozích 6 měsíců:

kompletní anamnéza a fyzikální vyšetření; dermatologické screeningové vyšetření na maligní léze; negativní test na okultní krvácení ve stolici negativní rentgenogram hrudníku (CXR); normální CBC a manuální diferenciál; negativní analýza moči (U/A); normální vyšetření štítné žlázy a panel štítné žlázy; pokud muž, normální vyšetření varlat; pokud je starší 40 let, digitální rektální vyšetření (DRE) a prostatický specifický antigen (PSA); pokud jde o ženu, normální vyšetření pánve s Papanicolaouovým nátěrem; a pokud žena, normální klinické vyšetření prsu a pokud je 50 let nebo starší, mamograf negativní.

Pokud je žena a je ve fertilním věku, ochotná během studie použít účinnou formu antikoncepce.

Pokud je muž, ochoten během studie používat bariérovou a spermicidní antikoncepci. Ochota odložit veškeré budoucí darování krve, krevních složek nebo tkání. Schopný rozumět a ochoten podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Malignita v anamnéze, s výjimkou úspěšně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže.

Anamnéza infarktu myokardu v předchozích 12 měsících. Diabetes mellitus v anamnéze. Jakákoli imunodeficience. Jakákoli současná imunosupresivní léčba jiná než intermitentní nebo nízké dávky kortikosteroidů.

Sérologický důkaz infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV. Současná účast v jakékoli jiné klinické studii. Účast během předchozích 6 měsíců v jakékoli klinické studii léku očním nebo systémovým podáním.

Jakékoli jiné oční onemocnění ohrožující zrak. Jakékoli chronické oční léky. Jakákoli anamnéza vaskulárního onemocnění sítnice (kompromitovaná hematoretinální bariéra. Glaukom. Uveitida nebo jiné nitrooční zánětlivé onemocnění. Značná neprůhlednost čoček nebo jiná neprůhlednost média. Odstranění oční čočky během předchozích 3 měsíců