Seguridad y tolerabilidad del trasplante subretiniano de células epiteliales pigmentadas de retina derivadas de células madre embrionarias humanas (hESC-RPE) en pacientes con distrofia macular de Stargardt (SMD)

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer mayor de 18 años. Diagnóstico clínico de SMD Si se conoce, el genotipo del paciente se registrará en la historia clínica; si se desconoce, el paciente permitirá el envío de una muestra para el genotipado.

Hallazgos clínicos verificados de forma independiente consistentes con SMD. La agudeza visual del ojo para recibir el trasplante no será mejor que 20/400. La agudeza visual del ojo en la cohorte con mejor visión para recibir el trasplante no será mejor que 20/100.

La agudeza visual del ojo que no va a recibir el trasplante no será superior a 20/400 para los pacientes con peor visión y no inferior a 20/100 para los pacientes con mejor visión.

Hallazgos electrofisiológicos compatibles con SMD. Médicamente apto para someterse a vitrectomía e inyección subretiniana. Médicamente adecuado para anestesia general o sedación durante la vigilia, si es necesario.

Médicamente adecuado para el trasplante de una línea de células madre embrionarias:

• Pruebas de detección normales de química sérica (analizador multicanal secuencial 20 [SMA-20]) y hematología (hemograma completo [CBC], tiempo de protrombina [PT] y tiempo de tromboplastina parcial activada [aPTT]).
• Examen de orina negativo para drogas de abuso.
• Serologías negativas para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB) y hepatitis C (VHC).
• Sin antecedentes de malignidad, con la excepción de carcinoma de células basales o de células escamosas tratado con éxito.
• Examen de detección de cáncer negativo en los 6 meses anteriores:

historia completa y examen físico; examen dermatológico de detección de lesiones malignas; prueba de sangre oculta en heces negativa radiografía de tórax (CXR) negativa; CBC normal y diferencial manual; análisis de orina negativo (U/A); examen de tiroides y panel de tiroides normales; si es hombre, examen testicular normal; si es mayor de 40 años, tacto rectal (DRE) y antígeno prostático específico (PSA); si es mujer, examen pélvico normal con frotis de Papanicolaou; y si es mujer, examen clínico mamario normal y si es mayor de 50 años, mamografía negativa.

Si es mujer y en edad fértil, está dispuesta a utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio.

Si es hombre, desea usar anticonceptivos de barrera y espermicida durante el estudio. Dispuesto a diferir toda futura donación de sangre, componentes sanguíneos o tejidos. Capaz de entender y dispuesto a firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de malignidad, con la excepción de carcinoma de células basales o de células escamosas tratado con éxito.

Antecedentes de infarto de miocardio en los últimos 12 meses. Antecedentes de diabetes mellitus. Cualquier inmunodeficiencia. Cualquier tratamiento inmunosupresor actual que no sean corticosteroides intermitentes o en dosis bajas.

Evidencia serológica de infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH. Participación actual en cualquier otro ensayo clínico. Participación dentro de los 6 meses anteriores en cualquier ensayo clínico de un fármaco por vía ocular o sistémica.

Cualquier otra enfermedad ocular que ponga en peligro la vista. Cualquier medicamento ocular crónico. Cualquier historial de enfermedad vascular retiniana (barrera hematorretiniana comprometida). Glaucoma. Uveítis u otra enfermedad inflamatoria intraocular. Opacidades significativas de la lente u otra opacidad de los medios. Extracción de lentes oculares en los 3 meses anteriores