Säkerhet och tolerabilitet för subretinal transplantation av mänskliga embryonala stamceller härledda retinala pigmenterade epitelceller (hESC-RPE) hos patienter med Stargardts makuladestrofi (SMD)

Inklusionskriterier:

• Vuxen man eller kvinna över 18 år. Klinisk diagnos av SMD Om känd kommer patientens genotyp att registreras i sjukdomshistorien, om okänd kommer patienten att tillåta inlämnande av ett prov för genotypning.

Oberoende verifierade kliniska fynd som överensstämmer med SMD. Synskärpan i ögat för att ta emot transplantationen kommer inte att vara bättre än 20/400. Synskärpan i ögat i kohorten med bättre syn för att få transplantationen kommer inte att vara bättre än 20/100.

Synskärpan i ögat som inte ska få transplantationen blir inte bättre än 20/400 för patienter med sämre syn och inte sämre än 20/100 för patienter med bättre syn.

Elektrofysiologiska fynd överensstämmer med SMD. Medicinskt lämplig för att genomgå vitrektomi och subretinal injektion. Medicinskt lämplig för generell anestesi eller vakansedering vid behov.

Medicinskt lämplig för transplantation av en embryonal stamcellinje:

• Normal serumkemi (sekventiell flerkanalsanalysator 20 [SMA-20]) och hematologi (fullständigt blodvärde [CBC], protrombintid [PT] och aktiverad partiell tromboplastintid [aPTT]) screeningtest.
• Negativ urinscreening för missbruk av droger.
• Serologier av negativt humant immunbristvirus (HIV), hepatit B (HBV) och hepatit C (HCV).
• Ingen malignitet i anamnesen, med undantag för framgångsrikt behandlat basalcells- eller skivepitelcancer i huden.
• Negativ cancerscreening under de senaste 6 månaderna:

fullständig historia & fysisk undersökning; dermatologisk screeningundersökning för maligna lesioner; negativt fekalt ockult blodprov negativt bröströntgenogram (CXR); normal CBC & manuell differential; negativ urinanalys (U/A); normal sköldkörtelundersökning och sköldkörtelpanel; om man är normal testikelundersökning; om över 40 år, digital rektal undersökning (DRE) och prostataspecifik antigen (PSA); om kvinnlig, normal bäckenundersökning med Papanicolaou-utstryk; och om kvinnan, normal klinisk bröstundersökning och om 50 år eller äldre, negativ mammografi.

Om kvinna och fertil ålder, villig att använda en effektiv form av preventivmedel under studien.

Om man är villig att använda barriär- och spermiedödande preventivmedel under studien. Villig att skjuta upp all framtida blod-, blodkomponent- eller vävnadsdonation. Kunna förstå och villig att underteckna det informerade samtycket.

Exklusions kriterier:

• Historik av malignitet, med undantag för framgångsrikt behandlat basalcells- eller skivepitelcancer i huden.

Historik av hjärtinfarkt under de senaste 12 månaderna. Historik av diabetes mellitus. Eventuell immunbrist. All aktuell immunsuppressiv terapi förutom intermittent eller lågdos kortikosteroider.

Serologiska tecken på infektion med hepatit B, hepatit C eller HIV. Aktuellt deltagande i någon annan klinisk prövning. Deltagande under de senaste 6 månaderna i någon klinisk prövning av ett läkemedel genom okulär eller systemisk administrering.

Alla andra synshotande ögonsjukdomar. Eventuella kroniska ögonmediciner. Eventuell historia av retinal vaskulär sjukdom (komprometterad blod-retinal barriär. Glaukom. Uveit eller annan intraokulär inflammatorisk sjukdom. Betydande linsopacitet eller annan mediaopacitet. Okulär linsborttagning inom de senaste 3 månaderna