Sikkerhed og tolerabilitet af subretinal transplantation af humane embryonale stamceller afledt retinalpigmenterede epitelceller (hESC-RPE) hos patienter med Stargardts makulære dystrofi (SMD)

Inklusionskriterier:

• Voksen mand eller kvinde over 18 år. Klinisk diagnose af SMD Hvis kendt, vil patientens genotype blive registreret i sygehistorien, hvis ukendt, vil patienten tillade indsendelse af en prøve til genotypebestemmelse.

Uafhængigt verificerede kliniske fund i overensstemmelse med SMD. Synsstyrken i øjet for at modtage transplantationen vil ikke være bedre end 20/400. Synsstyrken i øjet i den bedre syn-kohorte til at modtage transplantationen vil ikke være bedre end 20/100.

Synsstyrken i det øje, der ikke skal modtage transplantationen, vil ikke være bedre end 20/400 for patienter med dårligere syn og ikke værre end 20/100 for patienter med bedre syn.

Elektrofysiologiske fund stemmer overens med SMD. Medicinsk egnet til at gennemgå vitrektomi og subretinal injektion. Medicinsk egnet til generel anæstesi eller vågen sedation, hvis det er nødvendigt.

Medicinsk egnet til transplantation af en embryonal stamcellelinje:

• Normal serumkemi (sekventiel multikanalanalysator 20 [SMA-20]) og hæmatologi (komplet blodtælling [CBC], protrombintid [PT] og aktiveret partiel tromboplastintid [aPTT]) screeningstests.
• Negativ urinscreening for misbrugsstoffer.
• Serologier af negativ human immundefektvirus (HIV), hepatitis B (HBV) og hepatitis C (HCV).
• Ingen malignitetshistorie, med undtagelse af vellykket behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden.
• Negativ kræftscreening inden for de seneste 6 måneder:

komplet historie & fysisk undersøgelse; dermatologisk screening for maligne læsioner; negativ fækal okkult blodprøve negativ thorax røntgenogram (CXR); normal CBC & manuel differential; negativ urinanalyse (U/A); normal skjoldbruskkirtelundersøgelse og skjoldbruskkirtelpanel; hvis mand, normal testikelundersøgelse; hvis over 40 år, digital rektal undersøgelse (DRE) og prostataspecifikt antigen (PSA); hvis kvinde, normal bækkenundersøgelse med Papanicolaou-udstrygning; og hvis kvinden, normal klinisk brystundersøgelse og hvis 50 år eller ældre, negativ mammografi.

Hvis kvinden og i den fødedygtige alder, er villig til at bruge en effektiv form for prævention under undersøgelsen.

Hvis han er villig til at bruge barriere- og sæddræbende prævention under undersøgelsen. Villig til at udskyde al fremtidig donation af blod, blodkomponenter eller væv. Er i stand til at forstå og villig til at underskrive det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med malignitet, med undtagelse af vellykket behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden.

Anamnese med myokardieinfarkt i de foregående 12 måneder. Historie om diabetes mellitus. Enhver immundefekt. Enhver aktuel immunsuppressiv behandling bortset fra intermitterende eller lavdosis kortikosteroider.

Serologiske tegn på infektion med hepatitis B, hepatitis C eller HIV. Aktuel deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg. Deltagelse inden for de foregående 6 måneder i ethvert klinisk forsøg med et lægemiddel ved okulær eller systemisk administration.

Enhver anden synstruende øjensygdom. Enhver kronisk øjenmedicin. Enhver historie med retinal vaskulær sygdom (kompromitteret blod-nethindebarriere. Grøn stær. Uveitis eller anden intraokulær inflammatorisk sygdom. Betydelige linseopaciteter eller andre mediers opacitet. Fjernelse af okulær linse inden for de foregående 3 måneder