Stargardt 황반 이영양증(SMD) 환자에서 인간 배아 줄기 세포 유래 망막 색소 상피(hESC-RPE) 세포의 망막하 이식의 안전성 및 내약성
Stargardt 황반 이영양증(SMD) 환자에서 인간 배아 줄기 세포 유래 망막 색소 상피(hESC-RPE) 세포의 망막하 이식의 안전성 및 내약성을 결정하기 위한 I/II상, 공개 라벨, 다중 센터, 전향적 연구 )
이 연구의 목적은 다음과 같습니다.
SMD 환자에서 RPE 세포 치료의 안전성과 내약성을 평가합니다.
향후 RPE 세포 요법 연구에 사용될 잠재적인 효능 종점을 평가하기 위해.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 1/2상, 오픈 라벨, 비 무작위, 순차적, 다기관 임상 시험입니다. 5개의 코호트가 있을 것이고, 4개의 저시력 코호트는 3명의 환자를 포함할 것이고, 더 나은 시력 코호트는 4명의 환자를 포함할 것입니다. 등록된 코호트는 다음과 같습니다.
3명의 SMD 환자 - 50,000개의 MA09-hRPE 세포 이식
SMD 환자 3명 - MA09-hRPE 세포 100,000개 이식
4명의 Better Vision SMD 환자 - 100,000개의 MA09-hRPE 세포 이식
3명의 SMD 환자 - 150,000개의 MA09-hRPE 세포 이식
3명의 SMD 환자 - 200,000개의 MA09-hRPE 세포 이식
환자는 순차적으로 등록되며, 3명의 환자로 구성된 각 코호트 내에서 세포 이식 후 처음 6주 동안 각 환자의 임상 과정은 다음 2명의 환자에 대한 등록이 시작되기 전에 독립 기관(DSMB)에 의해 검토됩니다. DSMB는 각 코호트의 세 번째 환자가 4주간의 후속 조치를 완료하고 다음 코호트의 첫 번째 환자가 세포 이식을 받기 전에 각 코호트의 3명의 환자 모두에 대한 전체 안전성 평가를 수행합니다. DSMB 승인을 받은 후 모든 환자가 등록될 수 있는 더 나은 시력 그룹은 예외입니다.
다른 코호트와 병렬로 등록할 수 있는 더 나은 시력 코호트를 제외하고 각 코호트는 차례로 순차적으로 등록됩니다.
세포 이식일은 0일이며 환자는 12개월의 마지막 방문까지 연구에 남게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Edinburgh, 영국, EH1 3EG
- Lothian Health Board Headquarters at Waverley Gate
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London, 영국, EC1V2PD
- Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 성인 남성 또는 여성. SMD의 임상 진단 환자의 유전자형을 알면 병력에 기록하고, 알 수 없는 경우 환자는 유전자형 분석을 위한 샘플 제출을 허용합니다.
SMD와 일치하는 독립적으로 검증된 임상 결과. 이식을 받는 눈의 시력은 20/400 이하일 것입니다. 이식을 받는 더 나은 시력 코호트의 눈의 시력은 20/100보다 좋지 않을 것입니다.
이식을 받지 않는 눈의 시력은 시력이 나쁜 환자의 경우 20/400 이하, 시력이 좋은 환자의 경우 20/100 이하입니다.
SMD와 일치하는 전기생리학적 소견. 유리체 절제술 및 망막하 주사를 받기에 의학적으로 적합합니다. 필요한 경우 전신 마취 또는 각성 진정에 의학적으로 적합합니다.
배아 줄기 세포주의 이식에 의학적으로 적합:
- 정상 혈청 화학(순차 다중 채널 분석기 20[SMA-20]) 및 혈액학(전혈구수[CBC], 프로트롬빈 시간[PT] 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간[aPTT]) 선별 검사.
- 남용 약물에 대한 음성 소변 검사.
- 음성 인체 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염(HBV) 및 C형 간염(HCV) 혈청학.
- 성공적으로 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외하고 악성 병력이 없습니다.
- 이전 6개월 이내의 음성 암 검진:
완전한 병력 및 신체 검사; 악성 병변에 대한 피부과 선별 검사; 음성 대변 잠혈 검사 음성 흉부 방사선 사진(CXR); 일반 CBC 및 수동 차동; 음성 요검사(U/A), 정상 갑상선 검사 및 갑상선 패널, 남성의 경우 정상 고환 검사; 40세 이상인 경우 디지털 직장 검사(DRE) 및 전립선 특이 항원(PSA); 여성의 경우 Papanicolaou 도말로 정상적인 골반 검사; 여성의 경우 정상적인 임상적 유방 검사 및 50세 이상인 경우 유방조영상 음성.
여성이고 가임기인 경우, 연구 기간 동안 효과적인 형태의 산아제한을 사용할 의향이 있습니다.
남성인 경우, 연구 기간 동안 장벽 및 살정제 피임법을 사용할 의향이 있습니다. 향후 모든 혈액, 혈액 성분 또는 조직 기증을 연기할 의향이 있습니다. 정보에 입각한 동의서를 이해하고 서명할 의사가 있습니다.
제외 기준:
- 성공적으로 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외한 악성 종양의 병력.
지난 12개월 동안의 심근경색 병력. 당뇨병의 병력. 모든 면역 결핍. 간헐적 또는 저용량 코르티코스테로이드 이외의 현재 면역억제 요법.
B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염의 혈청학적 증거. 현재 다른 임상 시험에 참여 중입니다. 안구 또는 전신 투여에 의한 약물의 임상 시험에 지난 6개월 이내에 참여.
기타 시력을 위협하는 안구 질환. 모든 만성 안구 약물. 망막 혈관 질환의 병력(손상된 혈액-망막 장벽. 녹내장. 포도막염 또는 기타 안내 염증성 질환. 상당한 렌즈 불투명도 또는 기타 미디어 불투명도. 지난 3개월 이내에 안구 렌즈 제거
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MA09-hRPE의 망막하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식의 안전성과 내성
기간: 12 개월
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HESC-유래 MA09-hRPE 이식의 안전성 및 내약성은 다음의 부재 시 안전하고 용인되는 것으로 간주됩니다: 임의의 등급 2 NCI 등급 시스템) 또는 세포 제품과 관련된 더 큰 부작용. 감염원 또는 발암 가능성이 있음, 이상 반응 및 심각한 이상 반응 평가, 일련의 활력 징후 및 임상 실험실 테스트 직접 안과학적 모니터링 RPE 세포 수용/통합/거부 모니터링 국소 및 전신 감염 또는 종양 형성 세포 변형 모니터링
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성공적인 생착의 증거
기간: 12 개월
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•성공적인 생착의 증거성공적인 생착의 증거는 다음으로 구성됩니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
- Mehat MS, Sundaram V, Ripamonti C, Robson AG, Smith AJ, Borooah S, Robinson M, Rosenthal AN, Innes W, Weleber RG, Lee RWJ, Crossland M, Rubin GS, Dhillon B, Steel DHW, Anglade E, Lanza RP, Ali RR, Michaelides M, Bainbridge JWB. Transplantation of Human Embryonic Stem Cell-Derived Retinal Pigment Epithelial Cells in Macular Degeneration. Ophthalmology. 2018 Nov;125(11):1765-1775. doi: 10.1016/j.ophtha.2018.04.037. Epub 2018 Jun 5.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 7316-CL-0003
- 2011-000054-34 (EudraCT 번호)
- ACT hESC-RPE SMD 01 EU (기타 식별자: Sponsor)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
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Stargardt 황반 이영양증에 대한 임상 시험
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