Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihmisalkion kantasoluista peräisin olevien verkkokalvon pigmentoituneiden epiteelisolujen (hESC-RPE) verkkokalvon alle siirron turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Stargardtin makuladystrofia (SMD)

tiistai 29. lokakuuta 2024 päivittänyt: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Vaihe I/II, avoin, monikeskus, tulevaisuustutkimus ihmisen alkion kantasoluista peräisin olevien verkkokalvon pigmentoituneiden epiteelisolujen (hESC-RPE) verkkokalvon alle siirron turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi potilailla, joilla on Stargardtin makuladystrofia (SMD) )

Tämän tutkimuksen tarkoitus on:

Arvioida RPE-soluhoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on SMD.

Tulevissa tutkimuksissa käytettävien mahdollisten tehokkuuden päätepisteiden arvioimiseksi RPE-soluterapia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen I/II avoin, ei-satunnaistettu, peräkkäinen, monikeskuskliininen tutkimus. Kohortteja tulee olemaan 5, 4 heikkonäköiseen kohorttiin tulee 3 potilasta, paremman näön kohorttiin 4 potilasta. Ilmoittautuneet kohortit ovat seuraavat:

Kolme SMD-potilasta - 50 000 MA09-hRPE-solua siirretty

Kolme SMD-potilasta - 100 000 MA09-hRPE-solua siirretty

Neljä Better Vision SMD-potilasta – 100 000 MA09-hRPE-solua siirretty

Kolme SMD-potilasta - 150 000 MA09-hRPE-solua siirretty

Kolme SMD-potilasta - 200 000 MA09-hRPE-solua siirretty

Potilaat rekisteröidään peräkkäin, ja kussakin 3 potilaan kohortissa riippumaton (DSMB) tarkistaa kunkin potilaan kliinisen kulun solunsiirron jälkeisten 6 ensimmäisen viikon aikana ennen kuin rekisteröinti avataan kahdelle seuraavalle potilaalle. DSMB tekee täydellisen turvallisuusarvioinnin jokaisesta kohortista kaikille kolmelle potilaalle, kun kunkin kohortin kolmas potilas on suorittanut neljän viikon seurannan ja ennen kuin seuraavan kohortin ensimmäinen potilas saa solusiirron. Poikkeuksena on paremman näön ryhmä, johon kaikki potilaat voidaan ottaa mukaan, kun DSMB-hyväksyntä on saatu.

Jokainen kohortti rekisteröidään peräkkäin vuorotellen, lukuun ottamatta paremman näön kohorttia, joka voidaan ilmoittautua rinnakkain muiden kohorttien kanssa.

Solun istutuspäivä on päivä 0, ja potilaat jäävät tutkimukseen viimeiseen käyntiin asti 12 kuukauden kohdalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH1 3EG
        • Lothian Health Board Headquarters at Waverley Gate
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V2PD
        • Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuinen yli 18-vuotias mies tai nainen. SMD:n kliininen diagnoosi Jos tiedossa, potilaan genotyyppi kirjataan sairaushistoriaan, jos tuntematon, potilas sallii näytteen toimittamisen genotyypin määritystä varten.

Riippumattomasti varmennetut kliiniset löydökset, jotka vastaavat SMD:tä. Silmän näöntarkkuus siirteen vastaanottamiseksi ei ole parempi kuin 20/400. Silmän näöntarkkuus paremman näön kohortissa siirteen vastaanottamiseksi ei ole parempi kuin 20/100.

Sen silmän näöntarkkuus, jolle ei ole tarkoitus saada siirtoa, ei ole parempi kuin 20/400 heikompinäköisille potilaille eikä huonompi kuin 20/100 paremman näköisille potilaille.

SMD:n mukaiset elektrofysiologiset löydökset. Lääketieteellisesti sopiva vitrektomiaan ja subretinaaliseen injektioon. Lääketieteellisesti sopiva yleisanestesiaan tai heräämissedaatioon tarvittaessa.

Lääketieteellisesti sopiva alkion kantasolulinjan siirtoon:

  • Normaali seerumikemia (peräkkäinen monikanavaanalysaattori 20 [SMA-20]) ja hematologia (täydellinen verenkuva [CBC], protrombiiniaika [PT] ja aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika [aPTT]) seulontatestit.
  • Negatiivinen virtsanäyttö huumeiden väärinkäytön varalta.
  • Negatiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B (HBV) ja hepatiitti C (HCV) serologiat.
  • Ei aiempia pahanlaatuisia kasvaimia, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää.
  • Negatiivinen syöpäseulonta edellisen 6 kuukauden aikana:

täydellinen historia ja fyysinen tarkastus; dermatologinen seulontatutkimus pahanlaatuisten leesioiden varalta; negatiivinen ulosteen piilevän veren testi negatiivinen rintakehän röntgenkuvaus (CXR); normaali CBC & manuaalinen ero; negatiivinen virtsaanalyysi (U/A); normaali kilpirauhasen tutkimus ja kilpirauhaspaneeli; jos mies, normaali kivesten tutkimus; jos yli 40-vuotias, digitaalinen peräsuolen tutkimus (DRE) ja eturauhasspesifinen antigeeni (PSA); jos nainen, normaali lantion tutkimus Papanicolaou-näytteellä; ja jos nainen, normaali kliininen rintojen tutkimus ja jos 50-vuotias tai vanhempi, negatiivinen mammografia.

Jos nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, valmis käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana.

Jos mies on valmis käyttämään estettä ja siittiöitä tappavaa ehkäisyä tutkimuksen aikana. Valmis lykkäämään kaikkea tulevaa veren, veren komponenttien tai kudosten luovutusta. Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää.

Sydäninfarkti edellisten 12 kuukauden aikana. Diabetes mellituksen historia. Mikä tahansa immuunipuutos. Mikä tahansa nykyinen immunosuppressiivinen hoito, joka ei ole ajoittainen tai pieniannoksinen kortikosteroidihoito.

Serologiset todisteet hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektiosta. Nykyinen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin. Osallistuminen edellisen 6 kuukauden aikana mihin tahansa lääkkeen kliiniseen tutkimukseen silmään tai systeemisesti annettuna.

Mikä tahansa muu näköä uhkaava silmäsairaus. Kaikki krooniset silmälääkkeet. Kaikki verkkokalvon verisuonisairaudet (veri-verkkokalvoesteen vaarantuminen). Glaukooma. Uveiitti tai muu silmänsisäinen tulehdussairaus. Merkittäviä linssin opasiteettia tai muun materiaalin opasiteettia. Silmän linssin poisto edellisen 3 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MA09-hRPE:n subretinaalinen injektio
  • Kohortti 1 50 000 solua
  • Kohortti 2 100 000 solua
  • Kohortti 2a Parempi visio 100 000 solua
  • Kohortti 3 150 000 solua
  • Kohortti 4 200 000 solua
Biologinen: MA09-hRPE
  • Kohortti 1 50 000 solua
  • Kohortti 2 100 000 solua
  • Kohortti 2a Parempi visio 100 000 solua
  • Kohortti 3 150 000 solua
  • Kohortti 4 200 000 solua

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
elinsiirron turvallisuus ja sietokyky
Aikaikkuna: 12 kuukautta
HESC-peräisen MA09-hRPE:n siirron turvallisuutta ja siedettävyyttä pidetään turvallisena ja siedettävänä, jos: mitä tahansa asteen 2 NCI-luokitusjärjestelmää) tai suurempaa solutuotteeseen liittyvää haittatapahtumaa ei ole. Kaikki todisteet siitä, että solut ovat kontaminoituneita tartunnanaiheuttaja tai niillä on tuumorigeeninen potentiaali, haittatapahtuman ja vakavan haittatapahtuman arviointi, sarja elintoimintoja ja kliiniset laboratoriotutkimukset Suora oftalmologinen seuranta RPE-solujen hyväksynnän/eheyden/hyljinnän seuranta Paikallisen ja systeemisen infektion tai tuumorigeenisen solutransformaation seuranta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Todisteet onnistuneesta siirtämisestä
Aikaikkuna: 12 kuukautta

•Todisteet onnistuneesta siirtämisestä Todisteet onnistuneesta siirtämisestä koostuvat seuraavista:

  • Rakenteelliset todisteet (OCT-kuvaus, fluoreseiiniangiografia, autofluoresenssikuvaus, rakolamppututkimus silmänpohjakuvauksella) siitä, että solut on istutettu oikeaan paikkaan
  • Elektroretinografiset todisteet (mfERG) osoittavat tehostuneen aktiivisuuden implantin sijainnissa
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 10. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 7316-CL-0003
  • 2011-000054-34 (EudraCT-numero)
  • ACT hESC-RPE SMD 01 EU (Muu tunniste: Sponsor)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsyä anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tason tietoihin ei anneta tälle kokeilulle, koska se täyttää yhden tai useamman poikkeuksen, joka on kuvattu osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kohdassa "Sponsor Specific Details for Astellas".

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Stargardtin makuladystrofia

Kliiniset tutkimukset MA09-hRPE

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa