Bezpieczeństwo i tolerancja przeszczepu podsiatkówkowego ludzkich embrionalnych komórek macierzystych pochodzących z barwnikowego nabłonka siatkówki (hESC-RPE) u pacjentów z dystrofią plamki Stargardta (SMD)

Kryteria przyjęcia:

• Dorosły mężczyzna lub kobieta powyżej 18 roku życia. Rozpoznanie kliniczne SMD Jeśli jest znany, genotyp pacjenta zostanie odnotowany w historii choroby, jeśli jest nieznany, pacjent wyrazi zgodę na przesłanie próbki do genotypowania.

Niezależnie zweryfikowane wyniki kliniczne zgodne z SMD. Ostrość wzroku oka do przeszczepu nie będzie lepsza niż 20/400. Ostrość wzroku w kohorcie lepiej widzącej, która otrzyma przeszczep, nie będzie lepsza niż 20/100.

Ostrość wzroku oka, które nie ma otrzymać przeszczepu, nie będzie lepsza niż 20/400 dla pacjentów gorzej widzących i nie gorsza niż 20/100 dla pacjentów lepiej widzących.

Wyniki elektrofizjologiczne zgodne z SMD. Z medycznego punktu widzenia nadaje się do witrektomii i wstrzyknięcia podsiatkówkowego. Medycznie odpowiedni do znieczulenia ogólnego lub sedacji na jawie, jeśli to konieczne.

Medycznie odpowiedni do przeszczepu linii zarodkowych komórek macierzystych:

• Prawidłowe badania przesiewowe biochemiczne surowicy (sekwencyjny analizator wielokanałowy 20 [SMA-20]) i hematologiczne (morfologia krwi [CBC], czas protrombinowy [PT] i czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji [aPTT]).
• Negatywny test moczu na obecność narkotyków.
• Negatywne serologie ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), zapalenia wątroby typu B (HBV) i zapalenia wątroby typu C (HCV).
• Brak historii nowotworów złośliwych, z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.
• Ujemny wynik badania przesiewowego w kierunku raka w ciągu ostatnich 6 miesięcy:

pełna historia i badanie fizykalne; przesiewowe badanie dermatologiczne w kierunku zmian złośliwych; ujemny test na krew utajoną w kale ujemny RTG klatki piersiowej (CXR); normalny CBC i ręczny mechanizm różnicowy; badanie moczu ujemne (U/A); prawidłowe badanie tarczycy i panel tarczycy; jeśli mężczyzna, normalne badanie jąder; powyżej 40 roku życia badanie per rectum (DRE) i antygen swoisty dla prostaty (PSA); jeśli kobieta, normalne badanie miednicy z rozmazem Papanicolaou; a jeśli kobieta, prawidłowe kliniczne badanie piersi, a jeśli 50 lat lub więcej, mammografia ujemna.

Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, chętna do stosowania skutecznej metody antykoncepcji podczas badania.

Jeśli mężczyzna, chętny do stosowania antykoncepcji mechanicznej i środka plemnikobójczego podczas badania. Gotowość do odroczenia wszystkich przyszłych dawców krwi, składników krwi lub tkanek. Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.

Historia zawału mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Historia cukrzycy. Wszelkie niedobory odporności. Jakakolwiek bieżąca terapia immunosupresyjna inna niż przerywane lub małe dawki kortykosteroidów.

Serologiczne dowody zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B, zapalenia wątroby typu C lub HIV. Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym. Uczestnictwo w ciągu ostatnich 6 miesięcy w jakimkolwiek badaniu klinicznym leku podawanego do oka lub ogólnoustrojowo.

Każda inna choroba oczu zagrażająca wzrokowi. Wszelkie przewlekłe leki oczne. Każda choroba naczyń siatkówki w wywiadzie (zaburzona bariera krew-siatkówka. Jaskra. Zapalenie błony naczyniowej oka lub inna choroba zapalna wewnątrzgałkowa. Znaczne zmętnienie soczewki lub inne zmętnienie nośnika. Usunięcie soczewki oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy