Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Humán embrionális őssejtből származó retinális pigmentált epiteliális (hESC-RPE) sejtek szubretinális transzplantációjának biztonsága és tolerálhatósága Stargardt-féle makuladystrophiában (SMD) szenvedő betegeknél

2021. július 4. frissítette: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Fázis I/II, nyílt, többközpontú, prospektív vizsgálat az emberi embrionális őssejtből származó retinális pigmentált epiteliális (hESC-RPE) sejtek retina alatti transzplantációjának biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására Stargardt-féle makuladystrophiában (SMD) szenvedő betegeknél )

Ennek a tanulmánynak a célja:

Az RPE sejtterápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése SMD-ben szenvedő betegeknél.

Az RPE sejtterápia jövőbeni tanulmányaiban felhasználandó potenciális hatékonysági végpontok értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy I/II. fázisú, nyílt, nem randomizált, szekvenciális, többközpontú klinikai vizsgálat. 5 kohorsz lesz, a 4 gyengénlátó kohorszban 3 beteg, a jobb látású kohorszban 4 beteg lesz. A beiratkozott kohorszok a következők lesznek:

Három SMD beteg – 50 000 MA09-hRPE sejt transzplantált

Három SMD beteg – 100 000 MA09-hRPE sejt transzplantált

Négy Better Vision SMD beteg – 100 000 MA09-hRPE sejt transzplantált

Három SMD beteg – 150 000 MA09-hRPE sejt transzplantált

Három SMD beteg – 200 000 MA09-hRPE sejt transzplantált

A betegeket egymás után veszik fel, és minden egyes 3 betegből álló kohorszban minden egyes beteg klinikai lefolyását a sejttranszplantációt követő első 6 hétben egy független (DSMB) felülvizsgálja, mielőtt megnyitná a következő 2 beteg felvételét. A DSMB minden kohorszban mind a 3 beteg teljes biztonsági értékelését elvégzi, amikor minden kohorsz 3. betege befejezi a 4 hetes követést, és mielőtt a következő kohorsz első betege sejtátültetést kapna. A kivétel a jobb látású csoport, ahol a DSMB jóváhagyása után minden beteget be lehet vonni.

Az egyes kohorszok sorban egymás után kerülnek felvételre, kivéve a jobb látású csoportot, amely a többi kohorsztal párhuzamosan is beiratkozhat.

A sejtbeültetés napja a 0. nap lesz, és a betegek a 12 hónapos utolsó látogatásig a vizsgálatban maradnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH1 3EG
        • Lothian Health Board Headquarters at Waverley Gate
      • London, Egyesült Királyság, EC1V2PD
        • Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE7 7DN
        • Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 év feletti felnőtt férfi vagy nő. Az SMD klinikai diagnózisa Ha ismert, a beteg genotípusát rögzítik a kórelőzményben, ha ismeretlen, akkor a páciens lehetővé teszi a minta benyújtását genotipizáláshoz.

Függetlenül ellenőrzött klinikai leletek, amelyek összhangban vannak az SMD-vel. A transzplantációhoz szükséges szem látásélessége nem lesz jobb 20/400-nál. A szem látásélessége a transzplantációhoz jobb látású csoportban nem lesz jobb 20/100-nál.

A nem átültetett szem látásélessége nem lesz jobb 20/400-nál a rosszabb látású betegeknél, és nem rosszabb 20/100-nál a jobb látású betegeknél.

Az SMD-vel összhangban lévő elektrofiziológiai leletek. Orvosilag alkalmas vitrectomiára és subretinális injekcióra. Orvosilag alkalmas általános érzéstelenítésre vagy ébrenléti szedációra, ha szükséges.

Orvosilag alkalmas embrionális őssejtvonal transzplantációjára:

  • Normál szérumkémiai (szekvenciális többcsatornás analizátor 20 [SMA-20]) és hematológiai (teljes vérkép [CBC], protrombin idő [PT] és aktivált parciális tromboplasztin idő [aPTT]) szűrővizsgálatok.
  • Negatív vizeletvizsgálat a kábítószerrel való visszaélésre.
  • Negatív humán immundeficiencia vírus (HIV), hepatitis B (HBV) és hepatitis C (HCV) szerológiák.
  • A kórelőzményben rosszindulatú daganat nem szerepel, kivéve a sikeresen kezelt bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrrákot.
  • Negatív rákszűrés az elmúlt 6 hónapban:

teljes anamnézis és fizikális vizsgálat; bőrgyógyászati ​​szűrővizsgálat rosszindulatú elváltozásokra; negatív okkult ürülékvizsgálat negatív mellkasi röntgenfelvétel (CXR); normál CBC és kézi differenciálmű; negatív vizeletvizsgálat (U/A); normál pajzsmirigy-vizsgálat és pajzsmirigy-panel; ha férfi, normál herevizsgálat; ha 40 év feletti, digitális rektális vizsgálat (DRE) és prosztata specifikus antigén (PSA); ha nő, normál kismedencei vizsgálat Papanicolaou kenettel; és ha nő, normál klinikai emlővizsgálat, és ha 50 éves vagy idősebb, negatív mammográfiás vizsgálat.

Ha nő és fogamzóképes korú, hajlandó hatékony fogamzásgátlási formát alkalmazni a vizsgálat során.

Ha férfi, hajlandó a gát és spermicid fogamzásgátlás alkalmazására a vizsgálat során. Hajlandó elhalasztani minden jövőbeli vér-, vérkomponens- vagy szövetadást. Képes megérteni és aláírni a tájékozott hozzájárulást.

Kizárási kritériumok:

  • Rosszindulatú daganat a kórelőzményben, kivéve a sikeresen kezelt bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrrákot.

Szívinfarktus az anamnézisben az előző 12 hónapban. Cukorbetegség története. Bármilyen immunhiány. Bármilyen jelenlegi immunszuppresszív terápia, kivéve az időszakos vagy alacsony dózisú kortikoszteroidokat.

Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés szerológiai bizonyítékai. Jelenlegi részvétel bármely más klinikai vizsgálatban. Részvétel az előző 6 hónapban egy gyógyszer bármely klinikai vizsgálatában okuláris vagy szisztémás beadással.

Bármilyen más látást veszélyeztető szembetegség. Bármilyen krónikus szemészeti gyógyszer. Bármilyen kórtörténetben szereplő retina érbetegség (sérült vér-retina gát. Glaukóma. Uveitis vagy más intraokuláris gyulladásos betegség. Jelentős lencse átlátszatlansága vagy más média átlátszatlansága. Szemlencse eltávolítás az előző 3 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: MA09-hRPE szubretinális injekciója
  • 1. kohorsz 50 000 sejt
  • 2. kohorsz 100 000 sejt
  • 2a kohorsz Jobb látás 100 000 sejt
  • 3. kohorsz 150 000 sejt
  • 4. kohorsz 200 000 sejt
Biológiai: MA09-hRPE
  • 1. kohorsz 50 000 sejt
  • 2. kohorsz 100 000 sejt
  • 2a kohorsz Jobb látás 100 000 sejt
  • 3. kohorsz 150 000 sejt
  • 4. kohorsz 200 000 sejt

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a transzplantáció biztonsága és toleranciája
Időkeret: 12 hónap
A hESC-eredetű MA09-hRPE transzplantációjának biztonságossága és toleranciája biztonságosnak és tolerálhatónak tekinthető a következők hiányában: Bármilyen 2-es fokozatú NCI osztályozási rendszer) vagy a sejttermékkel kapcsolatos nagyobb nemkívánatos esemény. Bármilyen bizonyíték arra vonatkozóan, hogy a sejtek fertőzöttek fertőző ágens, vagy daganatkeltő potenciállal rendelkeznek, nemkívánatos események és súlyos mellékhatások értékelése, sorozatos életjelek és klinikai laboratóriumi vizsgálatok Közvetlen szemészeti monitorozás Az RPE sejtek elfogadásának/integritásának/kilökődésének monitorozása Lokális és szisztémás fertőzés vagy tumorigén sejttranszformáció monitorozása
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sikeres beültetés bizonyítéka
Időkeret: 12 hónap

•A sikeres beültetés bizonyítéka A sikeres beültetés bizonyítéka a következőkből áll:

  • Strukturális bizonyítékok (OCT képalkotás, fluoreszcein angiográfia, autofluoreszcens fényképezés, réslámpás vizsgálat szemfenék fényképezésével), hogy a sejteket a megfelelő helyre ültették be
  • Az elektroretinográfiai bizonyítékok (mfERG) fokozott aktivitást mutatnak az implantátum helyén
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. december 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. november 9.

Első közzététel (Becslés)

2011. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 4.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 7316-CL-0003
  • 2011-000054-34 (EudraCT szám)
  • ACT hESC-RPE SMD 01 EU (Egyéb azonosító: Sponsor)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

A kísérlet során nem biztosítunk hozzáférést az anonimizált, egyéni résztvevői szintű adatokhoz, mivel az megfelel a www.clinicalstudydatarequest.com „Szponzorspecifikus részletek az Astellas számára” részben leírt egy vagy több kivételnek.

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Stargardt makula-disztrófiája

Klinikai vizsgálatok a MA09-hRPE

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Poland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel