Segurança e tolerabilidade do transplante sub-retiniano de células epiteliais pigmentadas da retina derivadas de células-tronco embrionárias humanas (hESC-RPE) em pacientes com distrofia macular de Stargardt (SMD)

Critério de inclusão:

• Adulto masculino ou feminino com mais de 18 anos de idade. Diagnóstico clínico de SMD Se conhecido, o genótipo do paciente será registrado no histórico médico, se desconhecido, o paciente permitirá o envio de uma amostra para genotipagem.

Achados clínicos verificados independentemente consistentes com SMD. A acuidade visual do olho para receber o transplante não será melhor que 20/400. A acuidade visual do olho na coorte de melhor visão para receber o transplante não será melhor que 20/100.

A acuidade visual do olho que não vai receber o transplante não será melhor que 20/400 para os pacientes com pior visão e não será pior que 20/100 para os pacientes com melhor visão.

Achados eletrofisiológicos compatíveis com SMD. Medicamente adequado para passar por vitrectomia e injeção sub-retiniana. Medicamente adequado para anestesia geral ou sedação ao acordar, se necessário.

Medicamente adequado para transplante de uma linhagem de células-tronco embrionárias:

• Química sérica normal (analisador multicanal sequencial 20 [SMA-20]) e hematologia (hemograma completo [CBC], tempo de protrombina [PT] e tempo de tromboplastina parcial ativada [aPTT]).
• Exame de urina negativo para drogas de abuso.
• Sorologias negativas para vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B (HBV) e hepatite C (HCV).
• Sem história de malignidade, com exceção de carcinoma basocelular ou espinocelular da pele tratado com sucesso.
• Triagem de câncer negativa nos últimos 6 meses:

história completa e exame físico; exame de triagem dermatológica para lesões malignas; teste de sangue oculto nas fezes negativo radiografia de tórax negativa (RX); hemograma normal e diferencial manual; urinálise (U/A) negativa; exame e painel da tireoide normais; se homem, exame testicular normal; se acima de 40 anos, exame de toque retal (DRE) e antígeno prostático específico (PSA); se mulher, exame pélvico normal com Papanicolaou; e se mulher, exame clínico das mamas normal e se 50 anos ou mais, mamografia negativa.

Se mulher e com potencial para engravidar, disposta a usar uma forma eficaz de controle de natalidade durante o estudo.

Se homem, disposto a usar contracepção de barreira e espermicida durante o estudo. Disposto a adiar todas as futuras doações de sangue, componentes sanguíneos ou tecidos. Capaz de entender e disposto a assinar o consentimento informado.

Critério de exclusão:

• História de malignidade, com exceção de carcinoma basocelular ou espinocelular da pele tratado com sucesso.

História de infarto do miocárdio nos últimos 12 meses. História de diabetes melito. Qualquer imunodeficiência. Qualquer terapia imunossupressora atual, exceto corticosteroides intermitentes ou de baixa dose.

Evidência sorológica de infecção por Hepatite B, Hepatite C ou HIV. Participação atual em qualquer outro ensaio clínico. Participação nos últimos 6 meses em qualquer ensaio clínico de um medicamento por administração ocular ou sistêmica.

Qualquer outra doença ocular que ameace a visão. Qualquer medicação ocular crônica. Qualquer história de doença vascular retiniana (barreira sangue-retiniana comprometida. Glaucoma. Uveíte ou outra doença inflamatória intraocular. Opacidades significativas da lente ou opacidade de outra mídia. Remoção da lente ocular nos últimos 3 meses