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シュタルガルト黄斑ジストロフィー (SMD) 患者におけるヒト胚性幹細胞由来網膜色素上皮 (hESC-RPE) 細胞の網膜下移植の安全性と忍容性

2024年10月29日 更新者：Astellas Institute for Regenerative Medicine

スターガルト黄斑ジストロフィー (SMD) 患者におけるヒト胚性幹細胞由来網膜色素上皮 (hESC-RPE) 細胞の網膜下移植の安全性と忍容性を判断するための第 I/II 相、非盲検、多施設、前向き研究)

この調査の目的は次のとおりです。

SMD患者におけるRPE細胞療法の安全性と忍容性を評価すること。

RPE 細胞療法の将来の研究で使用される潜在的な有効性エンドポイントを評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、第 I/II 相、非盲検、無作為化されていない、逐次的な多施設臨床試験です。 5 つのコホートがあり、4 つのロービジョン コホートには 3 人の患者が含まれ、より良い視力のコホートには 4 人の患者が含まれます。 登録されたコホートは次のようになります。

3 人の SMD 患者 - 50,000 個の MA09-hRPE 細胞を移植

3 人の SMD 患者 - 100,000 個の MA09-hRPE 細胞を移植

4人のBetter Vision SMD患者 - 100,000個のMA09-hRPE細胞を移植

3 人の SMD 患者 - 150,000 個の MA09-hRPE 細胞を移植

3人のSMD患者 - 200,000個のMA09-hRPE細胞を移植

患者は順次登録され、3人の患者の各コホート内で、細胞移植後の最初の6週間の各患者の臨床経過は、次の2人の患者の登録が開始される前に、独立した（DSMB）によってレビューされます。 DSMB は、各コホートの 3 人目の患者が 4 週間の追跡調査を完了し、次のコホートの最初の患者が細胞移植を受ける前に、各コホートの 3 人の患者全員の完全な安全性評価を行います。 例外は、DSMB の承認が得られると、すべての患者が登録される可能性のある良好な視力のグループです。

各コホートは順番に順番に登録されますが、他のコホートと並行して登録される可能性のあるより良い視力のコホートは例外です。

細胞移植の日は0日目となり、患者は12ヶ月の最後の訪問まで研究に留まります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH1 3EG
        • Lothian Health Board Headquarters at Waverley Gate
      • London、イギリス、EC1V2PD
        • Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
        • Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳以上の成人男性または女性。 SMD の臨床診断 既知の場合、患者の遺伝子型が病歴に記録されます。不明な場合、患者は遺伝子型判定のためのサンプルの提出を許可します。

SMD と一致する、独立して検証された臨床所見。 移植を受ける眼の視力は、20/400 以下です。 移植を受けるためのより良い視力コホートの目の視力は、20/100以下です。

移植を受けない眼の視力は、視力が悪い患者でも 20/400 以下であり、視力が良い患者でも 20/100 以下です。

SMDと一致する電気生理学的所見。 硝子体切除術および網膜下注射を受けるのに医学的に適しています。 必要に応じて、全身麻酔または覚醒時の鎮静に医学的に適しています。

胚性幹細胞株の移植に医学的に適しています：

  • 通常の血清化学検査 (シーケンシャル マルチチャネル アナライザー 20 [SMA-20]) および血液学検査 (全血球計算 [CBC]、プロトロンビン時間 [PT]、活性化部分トロンボプラスチン時間 [aPTT]) のスクリーニング検査。
  • 乱用薬物の陰性尿検査。
  • ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、B 型肝炎 (HBV)、および C 型肝炎 (HCV) の血清学的検査が陰性。
  • 皮膚の基底細胞がんまたは扁平上皮がんの治療に成功したことを除いて、悪性腫瘍の病歴はありません。
  • 過去 6 か月以内のがん検診が陰性:

完全な病歴と身体検査;悪性病変の皮膚科スクリーニング検査;陰性 便潜血検査陰性 胸部レントゲン写真（CXR）;通常の CBC と手動微分。陰性尿検査 (U/A); 通常の甲状腺検査および甲状腺パネル;男性の場合、正常な精巣検査; 40 歳以上の場合は、直腸指診 (DRE) および前立腺特異抗原 (PSA)。女性の場合、パパニコロー塗抹標本による正常な内診;女性の場合は正常な臨床乳房検査、50 歳以上の場合はマンモグラム陰性。

-女性で出産の可能性がある場合、研究中に効果的な形の避妊を喜んで使用します。

-男性の場合、研究中にバリアと殺精子剤の避妊を喜んで使用します。 -将来のすべての血液、血液成分、または組織の提供を喜んで延期します。 -インフォームドコンセントを理解し、喜んで署名することができます。

除外基準:

  • -正常に治療された基底細胞または皮膚の扁平上皮癌を除いて、悪性腫瘍の病歴。

-過去12か月の心筋梗塞の病歴。 糖尿病の病歴。 あらゆる免疫不全。 -断続的または低用量のコルチコステロイド以外の現在の免疫抑制療法。

B型肝炎、C型肝炎、またはHIV感染の血清学的証拠。 -他の臨床試験への現在の参加。 -眼または全身投与による薬物の臨床試験への過去6か月以内の参加。

その他の視力を脅かす眼疾患。 慢性眼科薬。 -網膜血管疾患の病歴（血液網膜関門の障害。 緑内障。 ブドウ膜炎またはその他の眼内炎症性疾患。 著しいレンズの不透明度またはその他のメディアの不透明度。 過去 3 か月以内に眼のレンズを取り外した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：MA09-hRPEの網膜下注射
  • コホート 1 50,000 細胞
  • コホート 2 100,000 細胞
  • コホート 2a より良い視力 100,000 細胞
  • コホート 3 150,000 細胞
  • コホート 4 200,000 細胞
生物学的：MA09-hRPE
  • コホート 1 50,000 細胞
  • コホート 2 100,000 細胞
  • コホート 2a より良い視力 100,000 細胞
  • コホート 3 150,000 細胞
  • コホート 4 200,000 細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植の安全性と耐性
時間枠：12ヶ月
HESC 由来 MA09-hRPE の移植の安全性と許容性は、以下が存在しない場合に安全で許容性があると見なされます: グレード 2 の NCI グレーディング システム)、または細胞製品に関連するより大きな有害事象。有害事象および重篤な有害事象の評価 一連のバイタル サインおよび臨床検査室検査 眼科的直接モニタリング RPE 細胞の受容/完全性/拒絶のモニタリング
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植成功の証拠
時間枠：12ヶ月

•生着成功の証拠生着成功の証拠は、以下で構成されます。

  • 細胞が正しい位置に移植されたという構造的証拠 (OCT イメージング、フルオレセイン血管造影、自己蛍光写真、眼底写真による細隙灯検査)
  • 移植部位での活性の増強を示す網膜電図の証拠 (mfERG)
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Astellas Institute for Regenerative Medicine

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Astellas Institute for Regenerative Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年12月13日

一次修了 (実際)

2015年9月30日

研究の完了 (実際)

2015年9月30日

試験登録日

最初に提出

2011年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年11月9日

最初の投稿 (推定)

2011年11月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月29日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 7316-CL-0003
  • 2011-000054-34 (EudraCT番号)
  • ACT hESC-RPE SMD 01 EU (その他の識別子：Sponsor)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

Www.clinicalstudydatarequest.comの「アステラスのスポンサー固有の詳細」に記載されている例外の1つ以上を満たすため、この試験では匿名化された個々の参加者レベルのデータへのアクセスは提供されません。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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