Phase 2a, étude exploratoire pour évaluer l'innocuité, l'efficacité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du XPF-002 chez les patients atteints d'érythromélalgie primaire/héréditaire
Phase 2a, étude exploratoire en deux parties, à double insu et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, l'efficacité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du XPF-002 appliqué par voie topique (onguent XEN402 à 8 % p/p) chez les patients atteints d'érythromélalgie primaire/héréditaire
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Votre rôle dans l'étude comprendrait :
- Se rendre à la clinique (à Anniston, Alabama, États-Unis) pour 3 visites ambulatoires, chacune d'une durée d'environ 1 jour
- Déplacement et séjour à la clinique pour 2 séjours hospitaliers :
- Pour la première visite en hospitalisation, vous devrez passer 8 jours et 7 nuits à la clinique
- Pour la deuxième visite en hospitalisation, vous devrez passer 2 jours et 1 nuit à la clinique. Vous pouvez apporter des livres, des ordinateurs portables et des DVD à la clinique.
Si vous ne vivez pas à distance de conduite de la clinique, vous devrez rester dans la région (à Anniston, dans un hôtel local) pendant 1 à 2 semaines pendant que vous utilisez la pommade, en plus de la partie hospitalière du étudier.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Alabama
-
Anniston, Alabama, États-Unis, 36201
- Pinnacle Research Group, LLC.
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-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Doit avoir un indice de masse corporelle (IMC) de 18 à 40 kg/m2 (inclus)
- Avoir une érythromélalgie primaire ou héréditaire (IEM)
- Faites l'expérience de poussées de douleur dans les pieds ou les mains causées par l'érythromélalgie
- Être généralement en bonne santé (en dehors de votre douleur)
- Arrêtez de prendre vos analgésiques habituels et certains autres médicaments jusqu'à 11,5 semaines
- Ne pas être enceinte ou allaiter
- Doit être capable et disposé à fournir un consentement éclairé et disposé à se conformer à toutes les procédures et restrictions de l'étude
Critère d'exclusion:
- Ne doit pas ressentir de douleur constante (ne doit pas continuellement ressentir de douleur modérée, 3/10 ou plus)
- Source coexistante de douleur provenant d'autres conditions pouvant interférer avec l'interprétation de l'étude
- VIH, hépatite B ou C
- Traitement de la dépression importante dans les 6 mois suivant le dépistage
- Ne veut pas utiliser une contraception adéquate
- Alcoolisme, alcoolisme ou toxicomanie
- Présence ou antécédents de troubles psychiatriques majeurs
- Toute autre condition ou constatation pouvant présenter un risque indu pour la participation
- Utilisation de tout autre médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'administration
- Don ou perte de sang total ou de plasma avant le dosage comme suit : 50 ml à 499 ml en 30 jours, ou plus de 499 ml en 56 jours
- Employé ou parent d'un employé directement impliqué dans l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: XPF-002
XEN402 Pommade à 8 % p/p pour application topique, appliquée sur la peau deux fois par jour pendant 14 ou 21 jours
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XEN402 Pommade à 8 % p/p pour application topique, appliquée sur la peau deux fois par jour pendant 14 ou 21 jours
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Comparateur placebo: Placebo
XEN402 Pommade à 0 % p/p pour application topique.
Contenu et apparence identiques à la pommade XPF-002 mais sans le médicament actif.
Appliqué sur la peau deux fois par jour pendant 14 ou 21 jours.
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XEN402 Pommade à 0 % p/p pour application topique.
Contenu et apparence identiques à la pommade XPF-002 mais sans le médicament actif.
Appliqué sur la peau deux fois par jour pendant 14 ou 21 jours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Utilisation quotidienne moyenne du refroidissement pour la douleur liée à l'érythromélalgie pendant la période de traitement 2
Délai: 14-21 jours
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À l'aide de cartes de journal, les sujets ont enregistré l'utilisation de toutes les méthodes de refroidissement non pharmacologiques utilisées pour soulager leur douleur érythromélalgique (EM) chaque jour pendant la période de traitement 2. Un nombre moyen d'utilisations de refroidissement plus petit chaque jour pendant la période de traitement 2 indique que les sujets ressentaient moins de douleur/nécessitaient moins d'utilisation de refroidissement pour soulager leur douleur EM et vice versa. |
14-21 jours
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Durée moyenne de refroidissement (minutes par jour) pour la douleur liée aux EM pendant la période de traitement 2
Délai: 14-21 jours
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À l'aide de cartes de journal, les sujets ont enregistré l'utilisation et la durée de toutes les méthodes de refroidissement non pharmacologiques utilisées pour soulager leur douleur EM chaque jour pendant la période de traitement 2. Une durée moyenne de refroidissement plus courte chaque jour pendant la période de traitement 2 indique que les sujets ressentaient moins de douleur/nécessitaient moins de refroidissement pour soulager leur douleur EM et vice versa. |
14-21 jours
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Temps de sortie (minutes) des inductions thermiques standard dans la période de traitement 1, par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base au jour 5
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Une induction thermique standard a été réalisée à plusieurs reprises avant et après le traitement. Les sujets ont placé leurs pieds devant un radiateur électrique pendant 75 minutes maximum. Les sujets ont évalué l'intensité/la gravité de leur douleur à l'aide d'échelles d'évaluation numériques et catégorielles à intervalles fixes avant, pendant et après la procédure de chauffage. La procédure de chauffage s'est poursuivie jusqu'à ce que l'un des critères d'arrêt prédéfinis soit atteint, ou lorsque les 75 minutes étaient écoulées. Les sujets pouvaient arrêter la procédure à tout moment si la douleur était intolérable. Un chronomètre a été utilisé pour enregistrer l'heure à laquelle la procédure de chauffage a été arrêtée. Ce temps est connu sous le nom de "Time to Exit". Un temps de sortie plus long par rapport à la ligne de base indique que les sujets ont pu tolérer la chaleur pendant une période plus longue lorsqu'ils étaient sous traitement. |
De la ligne de base au jour 5
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Temps de sortie (minutes) des inductions thermiques standard dans la période de traitement 2, par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline et 14 ou 21 jours
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Une induction thermique standard a été réalisée à plusieurs reprises avant et après le traitement. Les sujets ont placé leurs pieds devant un radiateur électrique pendant 75 minutes maximum. Les sujets ont évalué l'intensité/la gravité de leur douleur à l'aide d'échelles d'évaluation numériques et catégorielles à intervalles fixes avant, pendant et après la procédure de chauffage. La procédure de chauffage s'est poursuivie jusqu'à ce que l'un des critères d'arrêt prédéfinis soit atteint, ou lorsque les 75 minutes étaient écoulées. Les sujets pouvaient arrêter la procédure à tout moment si la douleur était intolérable. Un chronomètre a été utilisé pour enregistrer l'heure à laquelle la procédure de chauffage a été arrêtée. Ce temps est connu sous le nom de "Time to Exit". Un temps de sortie plus long par rapport à la ligne de base indique que les sujets ont pu tolérer la chaleur pendant une période plus longue lorsqu'ils étaient sous traitement. |
Baseline et 14 ou 21 jours
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Temps pour modérer la douleur (minutes) pendant les inductions thermiques standard dans la période de traitement 1, par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base au jour 5
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Une induction thermique standard a été réalisée à plusieurs reprises avant et après le traitement. Les sujets ont placé leurs pieds devant un radiateur électrique pendant 75 minutes maximum. Les sujets ont évalué l'intensité/la gravité de leur douleur à l'aide d'échelles d'évaluation numériques et catégorielles à intervalles fixes avant, pendant et après la procédure de chauffage. La procédure de chauffage s'est poursuivie jusqu'à ce que l'un des critères d'arrêt prédéfinis soit atteint, ou lorsque les 75 minutes étaient écoulées. Les sujets pouvaient arrêter la procédure à tout moment si la douleur était intolérable. Un chronomètre a été utilisé pour enregistrer l'heure à laquelle le sujet a enregistré un score numérique d'intensité de la douleur de 5 ou plus (sur une échelle de 0 à 10). Ce temps est connu sous le nom de "Temps pour modérer la douleur". Un temps plus long pour modérer la douleur par rapport à la ligne de base indique que les sujets ont pu tolérer la chaleur pendant une période plus longue lorsqu'ils étaient sous traitement. |
De la ligne de base au jour 5
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Temps nécessaire pour modérer la douleur (minutes) pendant les inductions thermiques standard pendant la période de traitement 2, par rapport à la valeur initiale
Délai: Baseline et 14 ou 21 jours
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Une induction thermique standard a été réalisée à plusieurs reprises avant et après le traitement. Les sujets ont placé leurs pieds devant un radiateur électrique pendant 75 minutes maximum. Les sujets ont évalué l'intensité/la gravité de leur douleur à l'aide d'échelles d'évaluation numériques et catégorielles à intervalles fixes avant, pendant et après la procédure de chauffage. La procédure de chauffage s'est poursuivie jusqu'à ce que l'un des critères d'arrêt prédéfinis soit atteint, ou lorsque les 75 minutes étaient écoulées. Les sujets pouvaient arrêter la procédure à tout moment si la douleur était intolérable. Un chronomètre a été utilisé pour enregistrer l'heure à laquelle le sujet a enregistré un score numérique d'intensité de la douleur de 5 ou plus (sur une échelle de 0 à 10). Ce temps est connu sous le nom de "Temps pour modérer la douleur". Un temps plus long pour modérer la douleur par rapport à la ligne de base indique que les sujets ont pu tolérer la chaleur pendant une période plus longue lorsqu'ils étaient sous traitement. |
Baseline et 14 ou 21 jours
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Douleur quotidienne (intensité maximale de la douleur) pendant la période de traitement 2, par rapport à la valeur initiale
Délai: Baseline à 14 ou 21 jours
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Au cours de la période de référence et de traitement 2, les sujets ont enregistré les scores de douleur dans leurs cartes de journal 3 fois par jour (au réveil, à l'heure du déjeuner et en soirée). À chaque occasion d'enregistrement, les sujets ont enregistré la douleur maximale ressentie depuis l'occasion d'enregistrement précédente à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique à 11 points de l'intensité de la douleur, PINRS (où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur imaginable). Un score inférieur par rapport à la ligne de base indique que les sujets ont ressenti moins de douleur intense pendant le traitement que pendant la ligne de base. |
Baseline à 14 ou 21 jours
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Interférence du sommeil due à la douleur pendant la période de traitement 2, par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline à 14 ou 21 jours
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Au cours de la période de référence et de traitement 2, les sujets ont enregistré les scores d'interférence du sommeil dans leurs cartes de journal pour chaque nuit (les scores ont été enregistrés au réveil). L'interférence du sommeil due à la douleur est notée à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique de 11 points où 0 = la douleur n'interfère pas avec le sommeil et 10 = interfère complètement, incapable de dormir à cause de la douleur. Un score d'interférence du sommeil inférieur par rapport à la valeur initiale indique que la douleur des sujets a moins perturbé le sommeil pendant le traitement que pendant la valeur initiale. |
Baseline à 14 ou 21 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Almena L Free, MD, Pinnacle Research Group LLC.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- XPF-002-202
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