Fas 2a, explorativ studie för att utvärdera säkerhet, effektivitet, tolerabilitet och farmakokinetik för XPF-002 hos patienter med primär/ärftlig erytromelalgi

Med hjälp av dagbokskort registrerade försökspersoner användningen av alla icke-farmakologiska kylningsmetoder som används för att lindra deras erytromelalgi (EM) smärta varje dag under behandlingsperiod 2.

Ett mindre genomsnittligt antal nedkylningsanvändningar varje dag under behandlingsperiod 2 indikerar att försökspersonerna hade mindre smärta/behövde mindre användning av kylning för att lindra sin EM-smärta och vice versa.

Med hjälp av dagbokskort registrerade försökspersoner användningen och varaktigheten av alla icke-farmakologiska kylningsmetoder som användes för att lindra deras EM-smärta varje dag under behandlingsperiod 2.

En kortare genomsnittlig nedkylningstid varje dag under behandlingsperiod 2 indikerar att försökspersonerna hade mindre smärta/behövde mindre användning av kylning för att lindra sin EM-smärta och vice versa.

En vanlig värmeinduktion utfördes vid flera tillfällen före och efter behandling. Försökspersonerna placerade sina fötter framför en elektrisk värmare i upp till 75 minuter. Försökspersonerna bedömde sin smärtintensitet/allvarlighet med hjälp av numeriska och kategoriska betygsskalor med fasta intervall före, under och efter uppvärmningsproceduren.

Uppvärmningsproceduren fortsatte tills ett av de fördefinierade stoppkriterierna uppfylldes, eller när de 75 minuterna var över. Försökspersoner kunde avbryta proceduren när som helst om smärtan var outhärdlig. Ett stoppur användes för att registrera tiden då uppvärmningsproceduren stoppades. Den här tiden är känd som "Time to Exit".

En längre tid att gå ut jämfört med Baseline indikerar att försökspersonerna kunde tolerera värmen under en längre period under behandling.

En vanlig värmeinduktion utfördes vid flera tillfällen före och efter behandling. Försökspersonerna placerade sina fötter framför en elektrisk värmare i upp till 75 minuter. Försökspersonerna bedömde sin smärtintensitet/allvarlighet med hjälp av numeriska och kategoriska betygsskalor med fasta intervall före, under och efter uppvärmningsproceduren.

Uppvärmningsproceduren fortsatte tills ett av de fördefinierade stoppkriterierna uppfylldes, eller när de 75 minuterna var över. Försökspersoner kunde avbryta proceduren när som helst om smärtan var outhärdlig. Ett stoppur användes för att registrera tiden då uppvärmningsproceduren stoppades. Den här tiden är känd som "Time to Exit".

En längre tid att gå ut jämfört med Baseline indikerar att försökspersonerna kunde tolerera värmen under en längre period under behandling.

En vanlig värmeinduktion utfördes vid flera tillfällen före och efter behandling. Försökspersonerna placerade sina fötter framför en elektrisk värmare i upp till 75 minuter. Försökspersonerna bedömde sin smärtintensitet/allvarlighet med hjälp av numeriska och kategoriska betygsskalor med fasta intervall före, under och efter uppvärmningsproceduren.

Uppvärmningsproceduren fortsatte tills ett av de fördefinierade stoppkriterierna uppfylldes, eller när de 75 minuterna var över. Försökspersoner kunde avbryta proceduren när som helst om smärtan var outhärdlig.

Ett stoppur användes för att registrera tiden som försökspersonen registrerade ett numeriskt värde för smärtintensitet på 5 eller mer (på en skala från 0-10). Denna tid är känd som "Time to Moderate Pain".

En längre tid till måttlig smärta jämfört med baslinjen indikerar att försökspersonerna kunde tolerera värmen under en längre period när de var på behandling.

En vanlig värmeinduktion utfördes vid flera tillfällen före och efter behandling. Försökspersonerna placerade sina fötter framför en elektrisk värmare i upp till 75 minuter. Försökspersonerna bedömde sin smärtintensitet/allvarlighet med hjälp av numeriska och kategoriska betygsskalor med fasta intervall före, under och efter uppvärmningsproceduren.

Uppvärmningsproceduren fortsatte tills ett av de fördefinierade stoppkriterierna uppfylldes, eller när de 75 minuterna var över. Försökspersoner kunde avbryta proceduren när som helst om smärtan var outhärdlig.

Ett stoppur användes för att registrera tiden som försökspersonen registrerade ett numeriskt värde för smärtintensitet på 5 eller mer (på en skala från 0-10). Denna tid är känd som "Time to Moderate Pain".

En längre tid till måttlig smärta jämfört med baslinjen indikerar att försökspersonerna kunde tolerera värmen under en längre period när de var på behandling.

Under baslinje- och behandlingsperiod 2 registrerade försökspersonerna smärtpoäng i sina dagbokskort 3 gånger varje dag (vid uppvaknande, lunchtid och kväll).

Vid varje inspelningstillfälle registrerade försökspersoner den maximala smärtan som upplevts sedan föregående inspelningstillfälle med hjälp av en 11-punkts numerisk värderingsskala för smärtintensitet, PINRS (där 0 = ingen smärta och 10 = värsta tänkbara smärta).

En lägre poäng jämfört med Baseline indikerar att försökspersonerna upplevde mindre svår smärta under behandlingen än under Baseline.

Under baslinje- och behandlingsperiod 2 registrerade försökspersonerna sömnstörningar i sina dagbokskort för varje natt (poängen registrerades vid uppvaknandet).

Sömnstörningar på grund av smärta poängsätts med hjälp av en 11-poängs numerisk betygsskala där 0 = smärta inte stör sömnen och 10 = stör helt, oförmögen att sova på grund av smärta.

En lägre sömnstörningspoäng jämfört med Baseline indikerar att försökspersonernas smärta störde sömnen mindre under behandlingen än under Baseline.