Estudio exploratorio de fase 2a para evaluar la seguridad, eficacia, tolerabilidad y farmacocinética de XPF-002 en pacientes con eritromelalgia primaria/hereditaria
Estudio de fase 2a, exploratorio, doble ciego, controlado con placebo en dos partes para evaluar la seguridad, la eficacia, la tolerabilidad y la farmacocinética de XPF-002 aplicado tópicamente (XEN402 8 % p/p ungüento) en pacientes con eritromelalgia primaria/hereditaria
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Su papel en el estudio incluiría:
- Viajar a la clínica (en Anniston, Alabama, EE. UU.) para 3 visitas ambulatorias, cada una con una duración aproximada de 1 día
- Viajar y permanecer en la clínica por 2 internaciones:
- Para la primera visita hospitalaria, deberá pasar 8 días y 7 noches en la clínica.
- Para la segunda visita como paciente hospitalizado, deberá pasar 2 días y 1 noche en la clínica. Puede traer libros, computadoras portátiles y DVD a la clínica.
Si no vive a poca distancia en automóvil de la clínica, deberá permanecer en el área local (en Anniston, en un hotel local) durante 1 a 2 semanas mientras usa la pomada, además de la parte del paciente hospitalizado. estudiar.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Anniston, Alabama, Estados Unidos, 36201
- Pinnacle Research Group, LLC.
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener un Índice de Masa Corporal (IMC) de 18-40 kg/m2 (inclusive)
- Tiene eritromelalgia primaria o hereditaria (IEM)
- Experimenta brotes de dolor en los pies o las manos causados por eritromelalgia
- Ser saludable en general (aparte de su dolor)
- Deje de tomar sus analgésicos habituales y algunos otros medicamentos hasta por 11,5 semanas.
- No estar embarazada ni amamantando
- Debe poder y estar dispuesto a dar su consentimiento informado y estar dispuesto a cumplir con todos los procedimientos y restricciones del estudio.
Criterio de exclusión:
- No debe tener dolor constante (no debe tener dolor moderado continuo, 3/10 o más)
- Fuente coexistente de dolor de otras condiciones que pueden interferir con la interpretación del estudio
- VIH, Hepatitis B o C
- Tratamiento para la depresión significativa dentro de los 6 meses posteriores a la selección
- No está dispuesto a usar métodos anticonceptivos adecuados
- Alcoholismo, abuso de alcohol o sustancias
- Presencia o antecedentes de trastornos psiquiátricos importantes
- Cualquier otra condición o hallazgo que pueda representar un riesgo indebido para la participación
- Uso de cualquier otro fármaco en investigación en los 30 días anteriores a la dosificación
- Donación o pérdida de sangre total o plasma antes de la dosificación de la siguiente manera: 50 ml a 499 ml dentro de los 30 días, o más de 499 ml dentro de los 56 días
- Empleado o familiar de un empleado que está directamente involucrado en el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: XPF-002
XEN402 8 % p/p pomada para aplicación tópica, aplicada sobre la piel dos veces al día durante 14 o 21 días
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XEN402 8 % p/p pomada para aplicación tópica, aplicada sobre la piel dos veces al día durante 14 o 21 días
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Comparador de placebos: Placebo
XEN402 0% w/w pomada para aplicación tópica.
Contenido y apariencia idénticos a la pomada XPF-002 pero sin el medicamento activo.
Aplicado sobre la piel dos veces al día durante 14 o 21 días.
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XEN402 0% w/w pomada para aplicación tópica.
Contenido y apariencia idénticos a la pomada XPF-002 pero sin el medicamento activo.
Aplicado sobre la piel dos veces al día durante 14 o 21 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Uso diario promedio de enfriamiento para el dolor relacionado con la eritromelalgia en el período de tratamiento 2
Periodo de tiempo: 14-21 días
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Usando tarjetas de diario, los sujetos registraron el uso de todos los métodos de enfriamiento no farmacológicos utilizados para aliviar el dolor de la eritromelalgia (EM) cada día durante el Período de tratamiento 2. Un número promedio menor de usos de enfriamiento cada día en el Período de tratamiento 2 indica que los sujetos sintieron menos dolor/requirieron menos uso de enfriamiento para aliviar su dolor EM y viceversa. |
14-21 días
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Duración promedio de enfriamiento (minutos por día) para el dolor relacionado con EM en el período de tratamiento 2
Periodo de tiempo: 14-21 días
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Usando tarjetas de diario, los sujetos registraron el uso y la duración de todos los métodos de enfriamiento no farmacológicos utilizados para aliviar su dolor EM cada día durante el Período de tratamiento 2. Una menor duración promedio de enfriamiento cada día en el Período de tratamiento 2 indica que los sujetos sintieron menos dolor/requirieron menos uso de enfriamiento para aliviar su dolor EM y viceversa. |
14-21 días
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Tiempo para salir (minutos) de las inducciones de calor estándar en el período de tratamiento 1, en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base al día 5
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Se realizó una inducción de calor estándar en múltiples ocasiones antes y después del tratamiento. Los sujetos colocaron sus pies frente a un calentador eléctrico por hasta 75 minutos. Los sujetos calificaron la intensidad/gravedad del dolor utilizando escalas de calificación numéricas y categóricas a intervalos fijos antes, durante y después del procedimiento de calentamiento. El procedimiento de calentamiento continuó hasta que se cumplió uno de los criterios de parada predefinidos, o cuando terminaron los 75 minutos. Los sujetos podían detener el procedimiento en cualquier momento si el dolor era intolerable. Se usó un cronómetro para registrar la hora en que se detuvo el procedimiento de calentamiento. Este tiempo se conoce como "Tiempo para salir". Un tiempo de salida más prolongado en comparación con el valor inicial indica que los sujetos pudieron tolerar el calor durante un período más prolongado durante el tratamiento. |
Línea de base al día 5
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Tiempo para salir (minutos) de las inducciones de calor estándar en el período de tratamiento 2, en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 14 o 21 días
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Se realizó una inducción de calor estándar en múltiples ocasiones antes y después del tratamiento. Los sujetos colocaron sus pies frente a un calentador eléctrico por hasta 75 minutos. Los sujetos calificaron la intensidad/gravedad del dolor utilizando escalas de calificación numéricas y categóricas a intervalos fijos antes, durante y después del procedimiento de calentamiento. El procedimiento de calentamiento continuó hasta que se cumplió uno de los criterios de parada predefinidos, o cuando terminaron los 75 minutos. Los sujetos podían detener el procedimiento en cualquier momento si el dolor era intolerable. Se usó un cronómetro para registrar la hora en que se detuvo el procedimiento de calentamiento. Este tiempo se conoce como "Tiempo para salir". Un tiempo de salida más prolongado en comparación con el valor inicial indica que los sujetos pudieron tolerar el calor durante un período más prolongado durante el tratamiento. |
Línea de base y 14 o 21 días
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Tiempo hasta el dolor moderado (minutos) durante las inducciones de calor estándar en el período de tratamiento 1, en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base al día 5
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Se realizó una inducción de calor estándar en múltiples ocasiones antes y después del tratamiento. Los sujetos colocaron sus pies frente a un calentador eléctrico por hasta 75 minutos. Los sujetos calificaron la intensidad/gravedad del dolor utilizando escalas de calificación numéricas y categóricas a intervalos fijos antes, durante y después del procedimiento de calentamiento. El procedimiento de calentamiento continuó hasta que se cumplió uno de los criterios de parada predefinidos, o cuando terminaron los 75 minutos. Los sujetos podían detener el procedimiento en cualquier momento si el dolor era intolerable. Se usó un cronómetro para registrar el tiempo que el sujeto registró una puntuación numérica de intensidad del dolor de 5 o más (en una escala de 0-10). Este tiempo se conoce como "Tiempo para Moderar el Dolor". Un tiempo más largo para moderar el dolor en comparación con el valor inicial indica que los sujetos pudieron tolerar el calor durante un período más largo cuando estaban en tratamiento. |
Línea de base al día 5
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Tiempo hasta el dolor moderado (minutos) durante las inducciones de calor estándar en el período de tratamiento 2, en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base y 14 o 21 días
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Se realizó una inducción de calor estándar en múltiples ocasiones antes y después del tratamiento. Los sujetos colocaron sus pies frente a un calentador eléctrico por hasta 75 minutos. Los sujetos calificaron la intensidad/gravedad del dolor utilizando escalas de calificación numéricas y categóricas a intervalos fijos antes, durante y después del procedimiento de calentamiento. El procedimiento de calentamiento continuó hasta que se cumplió uno de los criterios de parada predefinidos, o cuando terminaron los 75 minutos. Los sujetos podían detener el procedimiento en cualquier momento si el dolor era intolerable. Se usó un cronómetro para registrar el tiempo que el sujeto registró una puntuación numérica de intensidad del dolor de 5 o más (en una escala de 0-10). Este tiempo se conoce como "Tiempo para Moderar el Dolor". Un tiempo más largo para moderar el dolor en comparación con el valor inicial indica que los sujetos pudieron tolerar el calor durante un período más largo cuando estaban en tratamiento. |
Línea de base y 14 o 21 días
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Dolor diario (intensidad máxima del dolor) en el período de tratamiento 2, en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 o 21 días
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Durante la línea de base y el período de tratamiento 2, los sujetos registraron puntuaciones de dolor en sus tarjetas diarias 3 veces al día (al despertarse, a la hora del almuerzo y por la noche). En cada ocasión de registro, los sujetos registraron el dolor máximo experimentado desde la ocasión de registro anterior utilizando una escala de calificación numérica de 11 puntos de intensidad del dolor, PINRS (donde 0 = sin dolor y 10 = peor dolor imaginable). Una puntuación más baja en comparación con la línea de base indica que los sujetos experimentaron un dolor menos intenso durante el tratamiento que durante la línea de base. |
Línea de base a 14 o 21 días
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Interferencia del sueño debido al dolor en el período de tratamiento 2, en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 o 21 días
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Durante el período inicial y de tratamiento 2, los sujetos registraron las puntuaciones de interferencia del sueño en sus tarjetas diarias para cada noche (las puntuaciones se registraron al despertar). La interferencia del sueño debido al dolor se califica utilizando una escala de calificación numérica de 11 puntos donde 0 = el dolor no interfiere con el sueño y 10 = interfiere completamente, no puede dormir debido al dolor. Una puntuación de interferencia del sueño más baja en comparación con la línea de base indica que el dolor de los sujetos interfirió menos con el sueño durante el tratamiento que durante la línea de base. |
Línea de base a 14 o 21 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Almena L Free, MD, Pinnacle Research Group LLC.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- XPF-002-202
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