Fáze 2a, Průzkumná studie k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky XPF-002 u pacientů s primární/dědičnou erytromelalgií

Pomocí deníkových karet subjekty zaznamenávaly používání všech nefarmakologických chladicích metod používaných k úlevě od bolesti způsobené erytromelalgií (EM) každý den během 2. léčebného období.

Menší průměrný počet použití chlazení každý den v léčebném období 2 ukazuje, že subjekty měly menší bolest/vyžadovalo méně použití chlazení k úlevě od jejich EM bolesti a naopak.

Pomocí deníkových karet subjekty zaznamenávaly použití a trvání všech nefarmakologických chladicích metod používaných k úlevě od EM bolesti každý den během léčebného období 2.

Menší průměrná doba ochlazování každý den v léčebném období 2 ukazuje, že subjekty byly v menší bolesti/vyžadovaly méně použití chlazení k úlevě od jejich EM bolesti a naopak.

Standardní indukce tepla byla provedena několikrát před a po ošetření. Subjekty umístily nohy před elektrický ohřívač po dobu až 75 minut. Subjekty hodnotily intenzitu/závažnost své bolesti pomocí numerických a kategoriálních hodnotících škál v pevných intervalech před, během a po zahřívací proceduře.

Proces zahřívání pokračoval, dokud nebylo splněno jedno z předem definovaných kritérií pro zastavení nebo dokud neuplynulo 75 minut. Subjekty mohly proceduru kdykoli zastavit, pokud byla bolest nesnesitelná. Stopky byly použity k zaznamenání času zastavení zahřívání. Tento čas je známý jako „Time to Exit“.

Delší čas do odchodu ve srovnání se základní linií ukazuje, že subjekty byly schopny tolerovat teplo po delší dobu, když byly léčeny.

Standardní indukce tepla byla provedena několikrát před a po ošetření. Subjekty umístily nohy před elektrický ohřívač po dobu až 75 minut. Subjekty hodnotily intenzitu/závažnost své bolesti pomocí numerických a kategoriálních hodnotících škál v pevných intervalech před, během a po zahřívací proceduře.

Proces zahřívání pokračoval, dokud nebylo splněno jedno z předem definovaných kritérií pro zastavení nebo dokud neuplynulo 75 minut. Subjekty mohly proceduru kdykoli zastavit, pokud byla bolest nesnesitelná. Stopky byly použity k zaznamenání času zastavení zahřívání. Tento čas je známý jako „Time to Exit“.

Delší čas do odchodu ve srovnání se základní linií ukazuje, že subjekty byly schopny tolerovat teplo po delší dobu, když byly léčeny.

Standardní indukce tepla byla provedena několikrát před a po ošetření. Subjekty umístily nohy před elektrický ohřívač po dobu až 75 minut. Subjekty hodnotily intenzitu/závažnost své bolesti pomocí numerických a kategoriálních hodnotících škál v pevných intervalech před, během a po zahřívací proceduře.

Proces zahřívání pokračoval, dokud nebylo splněno jedno z předem definovaných kritérií pro zastavení nebo dokud neuplynulo 75 minut. Subjekty mohly proceduru kdykoli zastavit, pokud byla bolest nesnesitelná.

Stopky byly použity k zaznamenání času, kdy subjekt zaznamenal numerické skóre intenzity bolesti 5 nebo více (na stupnici 0-10). Tato doba je známá jako „čas na mírnou bolest“.

Delší čas do střední bolesti ve srovnání s výchozí hodnotou ukazuje, že subjekty byly schopny tolerovat teplo po delší dobu, když byly léčeny.

Standardní indukce tepla byla provedena několikrát před a po ošetření. Subjekty umístily nohy před elektrický ohřívač po dobu až 75 minut. Subjekty hodnotily intenzitu/závažnost své bolesti pomocí numerických a kategoriálních hodnotících škál v pevných intervalech před, během a po zahřívací proceduře.

Proces zahřívání pokračoval, dokud nebylo splněno jedno z předem definovaných kritérií pro zastavení nebo dokud neuplynulo 75 minut. Subjekty mohly proceduru kdykoli zastavit, pokud byla bolest nesnesitelná.

Stopky byly použity k zaznamenání času, kdy subjekt zaznamenal numerické skóre intenzity bolesti 5 nebo více (na stupnici 0-10). Tato doba je známá jako „čas na mírnou bolest“.

Delší čas do střední bolesti ve srovnání s výchozí hodnotou ukazuje, že subjekty byly schopny tolerovat teplo po delší dobu, když byly léčeny.

Během základního stavu a léčebného období 2 si subjekty zaznamenávaly skóre bolesti do svých deníkových karet 3krát každý den (po probuzení, v poledne a večer).

Při každé příležitosti záznamu subjekty zaznamenávaly maximální bolest, kterou zažily od předchozí příležitosti záznamu, pomocí 11bodové numerické hodnotící stupnice intenzity bolesti, PINRS (kde 0 = žádná bolest a 10 = nejhorší představitelná bolest).

Nižší skóre ve srovnání s výchozí hodnotou ukazuje, že subjekty pociťovaly méně silnou bolest při léčbě než během výchozí hodnoty.

Během základní linie a léčebného období 2 si subjekty zaznamenávaly skóre interference spánku do svých deníkových karet pro každou noc (skóre se zaznamenávalo po probuzení).

Interference spánku způsobená bolestí se hodnotí pomocí 11bodové numerické hodnotící stupnice, kde 0 = bolest neruší spánek a 10 = zcela ruší, nemůže spát kvůli bolesti.

Nižší skóre interference spánku ve srovnání se základní hodnotou ukazuje, že bolest subjektů interferovala se spánkem méně při léčbě než během základní linie.