Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2a, eksplorativ studie for å evaluere sikkerheten, effekten, toleransen og farmakokinetikken til XPF-002 hos pasienter med primær/arvet erytromelalgi

10. mars 2014 oppdatert av: Xenon Pharmaceuticals Inc.

Fase 2a, utforskende, dobbeltblind, placebokontrollert todelt studie for å evaluere sikkerheten, effekten, toleransen og farmakokinetikken til topisk påført XPF-002 (XEN402 8 % w/w salve) hos pasienter med primær/arvet erytromelalgi

Dette er en fase 2a enkeltsenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie med XPF-002 påført to ganger daglig over 14 eller 21 dager hos pasienter med primær/arvet erytromelalgi (IEM). Hensikten med denne studien er å finne ut om XPF-002 er trygt og effektivt i behandlingen av smerte forårsaket av IEM.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Din rolle i studien vil omfatte:

  • Reiser til klinikken (i Anniston, Alabama, USA) for 3 polikliniske besøk, som hver varer ca. 1 dag
  • Reise og opphold i klinikken for 2 døgnopphold:
  • For det første døgnbesøket må du tilbringe 8 dager og 7 netter på klinikken
  • For det andre døgnbesøket må du tilbringe 2 dager og 1 natt på klinikken. Du kan ta med bøker, bærbare datamaskiner og DVDer til klinikken.

Hvis du ikke bor innen kjøreavstand til klinikken, må du bo i lokalområdet (i Anniston, på et lokalt hotell) i 1 til 2 uker mens du bruker salven, i tillegg til den innlagte delen av studere.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Anniston, Alabama, Forente stater, 36201
        • Pinnacle Research Group, LLC.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha en kroppsmasseindeks (BMI) på 18-40 kg/m2 (inkludert)
  • Har primær eller arvelig erytromelalgi (IEM)
  • Opplev smerter i føttene eller hendene forårsaket av erytromelalgi
  • Vær generelt sunn (bortsett fra smertene dine)
  • Slutt å ta dine vanlige smertestillende medisiner og visse andre medisiner i opptil 11,5 uker
  • Ikke være gravid eller ammende
  • Må kunne og være villig til å gi informert samtykke og være villig til å overholde alle studieprosedyrer og restriksjoner

Ekskluderingskriterier:

  • Må ikke ha konstant smerte (må ikke kontinuerlig ha moderate smerter, 3/10 eller mer)
  • Sameksisterende kilde til smerte fra andre tilstander som kan forstyrre tolkningen av studien
  • HIV, hepatitt B eller C
  • Behandling for betydelig depresjon innen 6 måneder etter screening
  • Ikke villig til å bruke tilstrekkelig prevensjon
  • Alkoholisme, alkohol eller rusmisbruk
  • Tilstedeværelse eller historie med alvorlige psykiatriske forstyrrelser
  • Enhver annen tilstand eller funn som kan utgjøre unødig risiko for deltakelse
  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner i løpet av 30 dager før dosering
  • Donasjon eller tap av fullblod eller plasma før dosering som følger: 50 ml til 499 ml innen 30 dager, eller mer enn 499 ml innen 56 dager
  • Ansatt eller pårørende til en ansatt som er direkte involvert i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: XPF-002
XEN402 8% w/w salve for topisk påføring, påført huden to ganger daglig i 14 eller 21 dager
Legemiddel: XPF-002
XEN402 8% w/w salve for topisk påføring, påført huden to ganger daglig i 14 eller 21 dager
Placebo komparator: Placebo
XEN402 0% w/w salve for topisk påføring. Identisk innhold og utseende som XPF-002-salven, men uten den aktive medisinen. Påføres huden to ganger daglig i 14 eller 21 dager.
Legemiddel: Placebo
XEN402 0% w/w salve for topisk påføring. Identisk innhold og utseende som XPF-002-salven, men uten den aktive medisinen. Påføres huden to ganger daglig i 14 eller 21 dager.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig daglig bruk av kjøling for erytromelalgi-relaterte smerter i behandlingsperiode 2
Tidsramme: 14-21 dager

Ved hjelp av dagbokkort registrerte forsøkspersonene bruken av alle ikke-farmakologiske kjølemetoder som ble brukt for å lindre deres erytromelalgi-smerter (EM) hver dag i løpet av behandlingsperiode 2.

Et mindre gjennomsnittlig antall kjølebruk hver dag i behandlingsperiode 2 indikerer at forsøkspersonene hadde mindre smerter/krevde mindre bruk av kjøling for å lindre EM-smertene og vice versa.
14-21 dager

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig avkjølingsvarighet (minutter per dag) for EM-relatert smerte i behandlingsperiode 2
Tidsramme: 14-21 dager

Ved hjelp av dagbokkort registrerte forsøkspersonene bruken og varigheten av alle ikke-farmakologiske kjølemetoder som ble brukt for å lindre deres EM-smerte hver dag under behandlingsperiode 2.

En mindre gjennomsnittlig varighet av nedkjøling hver dag i behandlingsperiode 2 indikerer at forsøkspersonene hadde mindre smerter/krevde mindre bruk av kjøling for å lindre EM-smertene og omvendt.
14-21 dager
Tid til å avslutte (minutter) fra standard varmeinduksjoner i behandlingsperiode 1, sammenlignet med baseline
Tidsramme: Grunnlinje til dag 5

En standard varmeinduksjon ble utført ved flere anledninger før og etter behandling. Forsøkspersonene plasserte føttene foran en elektrisk varmeovn i opptil 75 minutter. Forsøkspersonene vurderte smerteintensiteten/alvorlighetsgraden ved hjelp av numeriske og kategoriske vurderingsskalaer med faste intervaller før, under og etter oppvarmingsprosedyren.

Oppvarmingsprosedyren fortsatte til et av de forhåndsdefinerte stoppkriteriene var oppfylt, eller når de 75 minuttene var over. Forsøkspersonene kunne stoppe prosedyren når som helst hvis smerten var utålelig. En stoppeklokke ble brukt til å registrere tiden oppvarmingsprosedyren ble stoppet. Denne tiden er kjent som "Time to Exit".

En lengre utgangstid sammenlignet med baseline indikerer at forsøkspersoner var i stand til å tolerere varmen i lengre tid under behandling.
Grunnlinje til dag 5
Tid til å avslutte (minutter) fra standard varmeinduksjoner i behandlingsperiode 2, sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og 14 eller 21 dager

En standard varmeinduksjon ble utført ved flere anledninger før og etter behandling. Forsøkspersonene plasserte føttene foran en elektrisk varmeovn i opptil 75 minutter. Forsøkspersonene vurderte smerteintensiteten/alvorlighetsgraden ved hjelp av numeriske og kategoriske vurderingsskalaer med faste intervaller før, under og etter oppvarmingsprosedyren.

Oppvarmingsprosedyren fortsatte til et av de forhåndsdefinerte stoppkriteriene var oppfylt, eller når de 75 minuttene var over. Forsøkspersonene kunne stoppe prosedyren når som helst hvis smerten var utålelig. En stoppeklokke ble brukt til å registrere tiden oppvarmingsprosedyren ble stoppet. Denne tiden er kjent som "Time to Exit".

En lengre utgangstid sammenlignet med baseline indikerer at forsøkspersoner var i stand til å tolerere varmen i lengre tid under behandling.
Baseline og 14 eller 21 dager
Tid til moderat smerte (minutter) under standard varmeinduksjoner i behandlingsperiode 1, sammenlignet med baseline
Tidsramme: Grunnlinje til dag 5

En standard varmeinduksjon ble utført ved flere anledninger før og etter behandling. Forsøkspersonene plasserte føttene foran en elektrisk varmeovn i opptil 75 minutter. Forsøkspersonene vurderte smerteintensiteten/alvorlighetsgraden ved hjelp av numeriske og kategoriske vurderingsskalaer med faste intervaller før, under og etter oppvarmingsprosedyren.

Oppvarmingsprosedyren fortsatte til et av de forhåndsdefinerte stoppkriteriene var oppfylt, eller når de 75 minuttene var over. Forsøkspersonene kunne stoppe prosedyren når som helst hvis smerten var utålelig.

En stoppeklokke ble brukt til å registrere tiden personen registrerte en smerteintensitet numerisk poengsum på 5 eller mer (på en skala fra 0-10). Denne tiden er kjent som "Tid til moderat smerte".

En lengre tid til moderat smerte sammenlignet med baseline indikerer at forsøkspersonene var i stand til å tolerere varmen i en lengre periode under behandling.
Grunnlinje til dag 5
Tid til moderat smerte (minutter) under standard varmeinduksjoner i behandlingsperiode 2, sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og 14 eller 21 dager

En standard varmeinduksjon ble utført ved flere anledninger før og etter behandling. Forsøkspersonene plasserte føttene foran en elektrisk varmeovn i opptil 75 minutter. Forsøkspersonene vurderte smerteintensiteten/alvorlighetsgraden ved hjelp av numeriske og kategoriske vurderingsskalaer med faste intervaller før, under og etter oppvarmingsprosedyren.

Oppvarmingsprosedyren fortsatte til et av de forhåndsdefinerte stoppkriteriene var oppfylt, eller når de 75 minuttene var over. Forsøkspersonene kunne stoppe prosedyren når som helst hvis smerten var utålelig.

En stoppeklokke ble brukt til å registrere tiden personen registrerte en smerteintensitet numerisk poengsum på 5 eller mer (på en skala fra 0-10). Denne tiden er kjent som "Tid til moderat smerte".

En lengre tid til moderat smerte sammenlignet med baseline indikerer at forsøkspersonene var i stand til å tolerere varmen i en lengre periode under behandling.
Baseline og 14 eller 21 dager
Daglig smerte (maksimal smerteintensitet) i behandlingsperiode 2, sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til 14 eller 21 dager

Under baseline og behandlingsperiode 2 registrerte forsøkspersonene smertescore i dagbokkortene sine 3 ganger hver dag (ved oppvåkning, lunsjtid og kveld).

Ved hver opptaksbegivenhet registrerte forsøkspersonene den maksimale smerten opplevd siden forrige opptaksbegivenhet ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala for smerteintensitet, PINRS (hvor 0 = ingen smerte og 10 = verst tenkelig smerte).

En lavere skåre sammenlignet med baseline indikerer at forsøkspersonene opplevde mindre sterke smerter under behandling enn under baseline.
Baseline til 14 eller 21 dager
Søvnforstyrrelser på grunn av smerter i behandlingsperiode 2, sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til 14 eller 21 dager

Under baseline og behandlingsperiode 2 registrerte forsøkspersonene søvninterferensscore i dagbokkortene sine for hver natt (score ble registrert ved oppvåkning).

Søvninterferens på grunn av smerte skåres ved hjelp av en 11-punkts numerisk vurderingsskala der 0 = smerte ikke forstyrrer søvnen og 10 = forstyrrer fullstendig, ute av stand til å sove på grunn av smerte.

En lavere søvninterferensscore sammenlignet med baseline indikerer at forsøkspersonenes smerte forstyrret søvnen mindre under behandling enn under baseline.
Baseline til 14 eller 21 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Almena L Free, MD, Pinnacle Research Group LLC.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. desember 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2011

Først lagt ut (Anslag)

6. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. april 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2014

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XPF-002-202

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på XPF-002

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere